Kahdelle uudelle Alzheimer-lääkkeelle on tänä vuonna myönnetty myyntiluvat Euroopassa. Kymmenien muiden Alzheimer-lääkkeiden tutkimukset ovat nyt loppusuoralla.
Lue tiivistelmä
Tiivistelmä on tekoälyn tekemä ja ihmisen tarkistama.
Suomessa tulee saataville ensimmäinen biologinen Alzheimer-lääke, lekanemabi, joka hidastaa taudin etenemistä.
Neurologian dosentti Juha Rinne pitää lääkettä merkittävänä edistysaskeleena Alzheimerin taudin hoidossa.
Lääke sopii vain rajalliselle potilasjoukolle ja on kallis: kymmeniä tuhansia euroja vuodessa.
Maailmalla on käynnissä 182 kliinistä tutkimusta 138:sta eri Alzheimer-lääkkeestä.
Suomen yleisimmän muistisairauden eli Alzheimerin taudin hoidossa on otettu kauan odotettu edistysaskel. Näin kuvailee neurologian dosentti, professori Juha Rinne.
Suomessa tulee nimittäin saataville ensimmäinen biologinen lääke Alzheimerin tautiin. Kyseessä on lekanemabi, kaupalliselta nimeltään Leqembi.
– Tätä on odotettu pitkään, erityisesti sen takia, että tämä on ensimmäinen lääke, joka vaikuttaa nimenomaan itse sairaustapahtumaan ja hidastaa Alzheimerin taudin etenemistä. Tämä on merkittävä juttu, Rinne sanoo.
Tähän asti Suomessa ei ole ollut saatavilla mitään Alzheimerin taudin etenemistä hidastavia hoitoja tai lääkkeitä. Sellaisia hoitoja ei ole ollut muihinkaan eteneviin muistisairauksiin. Nykyiset lääkehoidot ovat oireita lievittäviä.
Leqembia voi määrätä vain potilaille, joilla Alzheimer on vielä alkuvaiheessa ja lieväoireinen. Kuva: Colourbox
Vielä ei tiedetä, tuleeko Leqembi julkisen terveydenhuollon palveluvalikoimaan. Siitä päättää terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko). Päätökseen menee oletettavasti useampi kuukausi.
Yksityiset terveyspalveluyritykset Mehiläinen ja Terveystalo ovat jo Ylen mukaan kertoneet, että niiden ensimmäiset potilaat alkavat saada lääkettä lähiviikkoina.
Uusi lääke ei sovi kaikille potilaille
Suomessa Alzheimerin tauti on yli 70 000 ihmisellä, ja määrä on kasvussa. Kaikkiaan erilaisista muistisairauksista kärsii Suomessa noin 150 000 ihmistä.
Potilasjoukko, jolle Leqembi sopii, on kuitenkin varsin rajallinen. Leqembia voi määrätä vain potilaille, joilla Alzheimer on vielä alkuvaiheessa ja lieväoireinen.
Myös muita rajoituksia on. Lääkettä voidaan antaa vain sellaisille potilaille, joilla on yksi tai ei lainkaan APOE-geenin 4-muotoa. Kyseinen geenimuoto on Alzheimer-potilailla hyvin yleinen. Myös verenohennuslääkitys estää Leqembin käytön.
Potilasjoukkoa rajaa lisäksi se, että lääke annostellaan suonensisäisesti terveydenhuollon yksikössä, eli sitä ei voi ottaa kotona. Ainakin tällä hetkellä lääke on myös kallis. Terveystalo ja Mehiläinen kertoivat Ylelle aiemmin, että hoito maksaa potilaalle kymmeniä tuhansia euroja vuodessa.
Potilasjoukko, jolle Leqembi sopii, on rajallinen. Kuva: Colourbox
Leqembi on biologinen lääke, eli se on tuotettu elävien solujen avulla. Lääkkeen teho perustuu siihen, että se poistaa potilaan aivoista valkuaisaine beeta-amyloidia. Beeta-amyloidia on ihmisen elimistössä normaalistikin, mutta Alzheimerin taudissa sitä kehittyy aivoihin liikaa. Kun tilanne jatkuu pitkään, se aiheuttaa hermosolukatoa, mikä hidastaa ajattelu- ja muistitoimintoja.
Myös toinen hyvin samankaltainen lääke, donanemabi, on juuri saanut Euroopan komissiolta myyntiluvan. Myyntilupa irtosi syyskuun lopulla.
Donanemabin kaupallinen nimi on Kisunla. Sekin on tarkoitettu vain varhaisen Alzheimerin taudin hoitoon, ja samoin kuin Leqembi, myös Kisunla sopii vain hyvin rajatulle potilasjoukolle. Päätöksiä siitä, tuleeko lääke saataville Suomessa, ei vielä ole tehty.
Fakta
Euroopan lääkevirasto muutti mielensä
■ Kesällä 2024 uutisoitiin, että Euroopan lääkevirasto (EMA) torppasi Leqembin myynnin Euroopassa. Päätös tuli monille asiantuntijoille yllätyksenä.
■ EMA arvioi tuolloin, että lääkkeen haittavaikutukset ylittävät hyödyt. Tutkimuksissa on havaittu, että lääkkeen haittavaikutuksia ovat esimerkiksi lääkeaineinfuusioon liittyvät reaktiot, kuten kuume, flunssan kaltaiset oireet ja vakavimmillaan allergiset reaktiot, jotka ovat kuitenkin harvinaisia. Yksi haittavaikutus on myös aivojen väliaikainen turvotus.
■ Vain muutamaa kuukautta myöhemmin, marraskuussa 2024, EMA kuitenkin päätyi päinvastaiseen arvioon ja suositteli myyntilupaa. Uudessa arviossaan EMA katsoi, että rajatulla potilasjoukolla lääkkeen hyödyt ylittävät haitat. Lekanemabi oli aiemmin hyväksytty myyntiin muun muassa Yhdysvalloissa, Japanissa, Kiinassa, Etelä-Koreassa ja Isossa-Britanniassa.
■ Lopullisen päätöksen lääkkeen myyntiluvan hyväksymisestä tekee aina Euroopan komissio. Se myönsi myyntiluvan lekanemabille huhtikuussa 2025.
”Koko kansan lääkettä vielä odotellaan”
Itä-Suomen yliopiston kliinisen tutkimuksen apulaisprofessori ja Aivotutkimusyksikön johtaja Eino Solje kertoo, että investoinnit muistisairauksien tutkimuksiin ovat olleet pitkään hyvin niukat. Siksi taudin etenemistä hidastavien lääkkeiden kehittäminen on kestänyt verrattain kauan.
Alzheimerin taudin lääketutkimus on saanut 25 vuoden aikana saman verran rahaa kuin syöpätutkimus alle vuodessa, Solje sanoo.
– Luulen, että nyt, kun ensimmäiset lääkkeet hyväksyttiin Euroopassa, niin tämän täytyy antaa positiivista signaalia myös muille tutkivan lääketeollisuuden yrityksille.
Solje arvioi, että Kisunlan ja Leqembin hyväksyminen on äärimmäisen hyvä ”lähtölaukaus”, mutta kuten todettua, ne sopivat vain pienelle potilasjoukolle. Lisäksi muistisairauksia on myös muita kuin Alzheimerin tauti, ja myös niihin kaivataan kipeästi lääkkeitä.
– Koko kansan lääkettä vielä odotellaan, Solje toteaa.
Useita lääkkeitä on kehitteillä
Maailmalla oli tämän vuoden tammikuussa käynnissä 182 kliinistä tutkimusta 138:sta eri lääkkeestä Alzheimerin taudin hoitoon. Kaikkiaan 31 lääkkeen osalta tutkimukset olivat vaiheessa 3, joka on laaja, ratkaiseva tutkimus lääkkeen tehosta ja turvallisuudesta. Vaiheen 3 tutkimukset kestävät yleensä noin 1–4 vuotta.
Vaiheen 3 lääkkeiden joukossa on paitsi valkuaisaine beeta-amyloidiin vaikuttavia lääkkeitä, myös esimerkiksi lääkkeitä, jotka vaikuttavat aivojen tau-proteiiniin tai hermosolujen reseptoreihin.
Alzheimerin taudin riskiä voi vähentää terveellisillä elintavoilla. Kuva: Colourbox
Tutkittavien lääkkeiden joukossa on myös useampia muiden sairauksien hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä, kuten diabeteslääkkeitä. Niiden tulo markkinoille voi olla nopeampaa kuin aivan uusien muistisairauksia ennaltaehkäisevien tai hidastavien lääkkeiden tulo, sillä pitkään käytössä olleiden lääkkeiden haittavaikutuksista on jo paljon tutkimustietoa, Rinne huomauttaa.
Vuosien varrella on puhuttu paljon myös Alzheimer-rokotteista, joita Rinnekin on tutkinut. Rinne kertoo, että rokotteiden on havaittu toimivan kuten on ollut tarkoituskin, eli ne lisäävät vasta-aineiden muodostumista beeta-amyloidia kohtaan, mutta ongelmana tällä hetkellä on se, että vasta-ainetuotannossa on isoa yksilöllistä vaihtelua.
– Nyt pikkuhiljaa on alkamassa laajempia tutkimuksia, joissa käytännön kliinistä tehoa voidaan testata. Menee kuitenkin vuosia ennen kuin niistä tulee tuloksia, Rinne sanoo.
Tutkimustyötä onkin nyt tärkeää jatkaa, Solje ja Rinne korostavat.
Verikoe on uusi menetelmä diagnosointiin
Lääkkeiden lisäksi myös diagnostiikkaa kehitetään kaiken aikaa. Suomessa on tänä vuonna otettu ensimmäisenä Euroopan maana kliiniseen käyttöön verikoe, jossa verestä mitataan Alzheimerin merkkiainetta.
Se on aluksi käytössä nykyisten diagnoosimenetelmien rinnalla. Niitä ovat aivojen kuvantaminen, aivoselkäydinnesteen tutkiminen ja kognition testaaminen. Tarkoituksena kuitenkin on, että tulevaisuudessa Alzheimerin taudin verikoe mahdollistaisi taudin tunnistamisen entistä varhaisemmassa vaiheessa.
Solje korostaa, että on tärkeää, että tutkimusta tehdään myös Suomessa. Yksi syy sille on se, että Suomessa esiintyy muita maita enemmän tiettyjä muistisairauksille altistavia geneettisiä tekijöitä, joiden tutkiminen on nimenomaan suomalaisille hyödyllistä.
Vaikka diagnostiikkaa ja lääkkeitä kehitetään kaiken aikaa, on vielä kaukainen haave, että lääkkeet kokonaan estäisivät muistisairauden puhkeamisen, Rinne arvioi.
Ihminen voi kuitenkin vähentää omaa sairastumisriskiään terveellisillä elintavoilla.