L\u00e4\u00e4ketieteen Nobel-palkinnon vuonna 2025 voittanut Fred Ramsdell kehitt\u00e4\u00e4 s\u00e4\u00e4telij\u00e4-T-soluihin (T-reg) perustuvia hoitomuotoja autoimmuunisairauksiin ja muihin tulehdusper\u00e4isiin tauteihin.<\/p>\n
T-solut tunnistavat ja auttavat tuhoamaan soluihin p\u00e4\u00e4sseit\u00e4 mikrobeja ja s\u00e4\u00e4telev\u00e4t elimist\u00f6n puolustuskeinoja taudinaiheuttajia vastaan monin tavoin. Autoimmuunisairauksissa t\u00e4m\u00e4 j\u00e4rjestelm\u00e4 on h\u00e4iriytynyt, kun T-solut hy\u00f6kk\u00e4\u00e4v\u00e4t omia kudoksia ja soluja vastaan.<\/p>\n
\u2013 Mit\u00e4 aikaisemmassa vaiheessa sairautta geenimuokatut s\u00e4\u00e4telij\u00e4-T-solut saadaan potilaaseen, sen tehokkaampaa hoito on, Fred Ramsdell<\/strong> kertoo L\u00e4\u00e4k\u00e4rilehdelle Los Angelesissa.<\/p>\n Ramsdell jakaa Nobel-palkinnon kollegansa Mary Brunkow\u2019n<\/strong> sek\u00e4 Shimon Sakaguchin<\/strong> kanssa havainnoistaan. Ne osoittivat, miten s\u00e4\u00e4telij\u00e4-T-solut est\u00e4v\u00e4t immuunij\u00e4rjestelm\u00e4\u00e4 hy\u00f6kk\u00e4\u00e4m\u00e4st\u00e4 elimist\u00f6n omia kudoksia vastaan.<\/p>\n Ei kilpailua, vaan yhteisty\u00f6t\u00e4<\/p>\n Ramsdell on jatkanut soluihin kohdistuvien immunoterapioiden kehitt\u00e4mist\u00e4 n\u00e4iden l\u00f6yt\u00f6jen pohjalta perustamassaan biotekniikkayrityksess\u00e4 Sonoma Biotherapeutics, joka toimii San Franciscossa ja Seattlessa. T\u00e4ll\u00e4 hetkell\u00e4 kliinisiss\u00e4 kokeissa tutkitaan, saadaanko nivelreumaa sairastavien ihmisten immuunij\u00e4rjestelm\u00e4 tasapainoon muokkaamalla potilaiden omia s\u00e4\u00e4telij\u00e4-T-soluja. Periaate on sama kuin tiettyjen lymfoomien hoidossa.<\/p>\n \u2013 Kokeissa on mukana vakavasti sairaita potilaita, jotka ovat kokeilleet monia hoitomuotoja tuloksetta. T\u00e4h\u00e4n menness\u00e4 ensimm\u00e4isen sukupolven prosessimme on tuottanut tuloksia, ja potilaat siet\u00e4v\u00e4t hoitoa hyvin, Ramsdell sanoo.<\/p>\n Kokeissa potilaiden verin\u00e4ytteest\u00e4 eristet\u00e4\u00e4n s\u00e4\u00e4telij\u00e4-T-solut. Niit\u00e4 muokataan lis\u00e4\u00e4m\u00e4ll\u00e4 soluihin kimeerinen antigeenireseptori (CAR). Se tunnistaa sitrullinoidut proteiinit, jotka ovat yleisi\u00e4 tulehduksissa ja eritt\u00e4in yleisi\u00e4 nivelreumassa. Geenimuokattuja soluja kasvatetaan ja testataan laboratoriossa nelj\u00e4st\u00e4 kuuteen viikkoa. T\u00e4m\u00e4n j\u00e4lkeen ne siirret\u00e4\u00e4n takaisin potilaalle.<\/p>\n \u2013 Olemme menossa oikeaan suuntaan. Emme kuitenkaan viel\u00e4 tied\u00e4, miten pitk\u00e4\u00e4n n\u00e4m\u00e4 solut el\u00e4v\u00e4t, kuinka aktiivisia ne ovat ja miten hyvin ne kohdistuvat tulehtuneisiin niveliin.<\/p>\n Mikrobiologian ja immunologian tohtori uskoo, ett\u00e4 parin vuoden kuluessa saadaan tarpeeksi kliinist\u00e4 dataa tulosten arvioimiseksi.<\/p>\n \u2013 Vastaavantyyppisi\u00e4 soluhoitoja on kehitteill\u00e4 my\u00f6s muihin sairauksiin, kuten MS-tautiin ja alsiin sek\u00e4 hylkimisreaktioiden est\u00e4miseksi maksansiirtopotilailla. P\u00e4\u00e4semme pian k\u00e4ytt\u00e4m\u00e4\u00e4n kertynytt\u00e4 tietoa yksil\u00f6llisten hoitojen r\u00e4\u00e4t\u00e4l\u00f6imiseksi.<\/p>\n T\u00e4ht\u00e4imen\u00e4 on saada immuunipuolustus kuntoon kertahoidolla, jotta potilaan ei tarvitse en\u00e4\u00e4 turvautua muihin l\u00e4\u00e4kkeisiin.<\/p>\n Suomella hyv\u00e4t edellytykset tutkia soluhoitoja tyypin 1 diabetekseen<\/p>\n Ramsdell on eritt\u00e4in kiinnostunut tyypin 1 diabeteksesta ja tiet\u00e4\u00e4, ett\u00e4 Suomi kuuluu maailman k\u00e4rkimaihin autoimmuunisairauksien ilmaantuvuudessa.<\/p>\n \u2013 Tyypin 1 diabetes on haastava sairaus tutkijan n\u00e4k\u00f6kulmasta. Muunneltuja s\u00e4\u00e4telij\u00e4-T-soluja olisi siirrett\u00e4v\u00e4 potilaaseen viel\u00e4 siin\u00e4 vaiheessa, kun heill\u00e4 on insuliinia tuottavia beetasoluja. Koska tyypin 1 diabetes tuhoaa n\u00e4it\u00e4 soluja, meid\u00e4n pit\u00e4isi p\u00e4\u00e4st\u00e4 tekem\u00e4\u00e4n pitk\u00e4aikaistutkimusta lapsilla.<\/p>\n Ramsdell sanoo, ett\u00e4 t\u00e4m\u00e4 on sek\u00e4 teknisesti ett\u00e4 lains\u00e4\u00e4d\u00e4nn\u00f6llisesti vaikeaa, koska Yhdysvaltain elintarvike- ja l\u00e4\u00e4kevirasto (FDA) on asettanut tiukat s\u00e4\u00e4nn\u00f6t ja rajoitukset lapsilla teht\u00e4viin tutkimuksiin.<\/p>\n \u2013 Meill\u00e4 pit\u00e4\u00e4 my\u00f6s olla n\u00e4ytt\u00f6\u00e4 hoidon tehosta ja turvallisuudesta tuhansille potilaille. Lis\u00e4ksi kest\u00e4\u00e4 kymmenisen vuotta, ennen kuin FDA hyv\u00e4ksyy l\u00e4\u00e4kkeen.<\/p>\n Nobel-voittaja arvelee, ett\u00e4 geenimuokatut s\u00e4\u00e4telij\u00e4-T-solut saadaan tutkimusten edetess\u00e4 tunnistamaan ja suojelemaan beetasoluja. Silloin h\u00e4nen immunoterapiaansa voisi k\u00e4ytt\u00e4\u00e4 tyypin 1 diabeteksen parantamiseksi.<\/p>\n \u2013 T\u00e4m\u00e4 edellytt\u00e4\u00e4 sit\u00e4, ett\u00e4 beetasolujen siirrot vakiintuvat.<\/p>\n Ramsdell oli aikeissa suorittaa yhteisty\u00f6t\u00e4 suomalaisen ryhm\u00e4n kanssa 20 vuotta sitten autoimmuunisairauksien tutkimiseksi.<\/p>\n \u2013 En en\u00e4\u00e4 muista, mihin projekti kaatui, mutta Suomi on etuly\u00f6ntiasemassa soluhoitojen tutkimisessa terveydenhuoltoj\u00e4rjestelm\u00e4n, v\u00e4est\u00f6n koon ja omaleimaisen geeniperinn\u00f6n ansiosta.<\/p>\n H\u00e4n sanoo olevansa valmis matkustamaan Suomeen ja keskustelemaan aiheesta.<\/p>\n \u2013 Mutta ainoastaan loman yhteydess\u00e4, Ramsdell naurahtaa.<\/p>\n