L’injection quotidienne d’insuline rend la maladie particulièrement difficile à supporter pour les patients. © Freepik 
Pour les millions de personnes atteintes de diabète de type 1, maladie auto-immune caractérisée par un excès de sucre dans le sang, chaque jour commence et se termine par une injection d’insuline. Ce traitement vital pallie la destruction des cellules betas du pancréas, sans lesquelles le corps ne peut plus réguler la glycémie.
Si les technologies ont progressé – capteurs de glucose en continu, pompes à insuline –, elles n’ont pas supprimé le fardeau quotidien de la maladie.
Mais une étude internationale conduite par des chercheurs de l’Université de Toronto marque peut-être un basculement décisif. Leurs travaux montrent qu’une seule perfusion de cellules pancréatiques issues de cellules souches, appelées zimislecel, a permis à plusieurs patients de retrouver un contrôle glycémique autonome, sans insuline exogène.
Ces résultats pourraient ouvrir la voie à la fin des injections d’insuline pour certains diabétiques de type 1.
Des patients sélectionnés avec précision
L’essai clinique de phase I/II, dont les résultats ont été publiés dans la revue New England Journal of Medicine le 20 juin 2025, a réuni 14 volontaires atteints de diabète de type 1 depuis plusieurs années.
Tous souffraient d’une altération de la perception de l’hypoglycémie et avaient connu au moins deux épisodes d’hypoglycémie sévère l’année précédente. Ces patients, âgés de 18 à 65 ans, avaient également bénéficié d’un suivi glycémique en continu pendant trois mois avant inclusion.
La perfusion de zimislecel a été administrée par voie intraporte, en une seule fois, et sans recours aux glucocorticoïdes. L’objectif était d’évaluer la restauration de la fonction des îlots de Langerhans, les cellules du pancréas chargée de produire naturellement l’insuline.
Des résultats spectaculaires
Parmi les 12 patients ayant reçu la dose complète de cellules, 10 sont devenus totalement insulino-indépendants dans l’année suivant le traitement. Tous ont atteint un contrôle glycémique optimal : hémoglobine glyquée (HbA1c) inférieure à 7 %, et plus de 70 % du temps passé dans la fourchette glycémique cible (70-180 mg/dL). Aucun épisode d’hypoglycémie sévère n’a été signalé après la perfusion.
Chez les deux patients n’ayant pas atteint une totale indépendance à l’insuline, les besoins quotidiens ont tout de même chuté de façon significative.
Ces résultats encourageants confirment que la thérapie cellulaire pourrait non seulement remplacer les injections d’insuline, mais aussi stabiliser durablement la glycémie.
Cette solution peut-elle devenir standardisable ?
Contrairement aux greffes classiques d’îlots pancréatiques, qui dépendent de donneurs d’organes et nécessitent parfois plusieurs greffons pour un même patient, le zimislecel est issu de cellules souches allogéniques. Cela signifie que les cellules sont cultivées en laboratoire à partir d’un même stock, réduisant la variabilité et augmentant la reproductibilité du traitement. C’est ce qu’est parvenu à faire le laboratoire américain Vertex.
Les chercheurs estiment que cette approche pourrait permettre un accès plus équitable et plus rapide au traitement, si la production est industrialisée. Cela place le zimislecel parmi les alternatives les plus sérieuses pour mettre fin à l’insulinothérapie chronique.
Deux décès dans l’étude : une thérapie qui doit encore faire ses preuves
Malgré les résultats encourageants, la sécurité du traitement doit être surveillée de près. Trois cas de neutropénie ont été observés, et deux décès ont été rapportés dans l’essai. L’un était lié à une infection opportuniste (méningite cryptococcique) apparue après une prise non conforme de glucocorticoïdes, et l’autre à l’évolution d’une pathologie neurologique préexistante.
Tous les patients ont reçu un traitement immunosuppresseur pour éviter le rejet des cellules implantées. Ce point reste une limite majeure de la thérapie : tant que l’immunosuppression sera nécessaire, le bénéfice clinique devra être mis en balance avec les risques infectieux et oncologiques.
Diabète : la fin de l’insuline est-elle un rêve ou une réalité ?
La promesse d’une vie sans insuline quotidienne n’est plus une utopie pour les patients atteints de diabète de type 1. Les thérapies comme le zimislecel apportent une preuve de concept solide qu’il est possible de restaurer la fonction ß pancréatique grâce aux cellules souches.
Toutefois, cette percée n’est pour l’instant accessible qu’à une minorité soigneusement sélectionnée. L’essai reste de petite ampleur, ouvert, sans bras contrôle, et nécessitera d’être reproduit sur une cohorte plus large avec un suivi à long terme.
Les chercheurs poursuivent actuellement une phase III, avec des protocoles plus rigoureux, pour confirmer les résultats obtenus. Si ces avancées se confirment, la fin de l’insuline injectée pour de nombreux diabétiques pourrait devenir une réalité médicale avant la fin de la décennie.
À SAVOIR
L’étude Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes ne s’applique qu’au diabète de type 1, car les deux formes ont des mécanismes très différentsLe diabète de type 1 est une maladie auto-immune où l’organisme détruit les cellules produisant l’insuline, rendant les patients totalement dépendants d’injections quotidiennes. Le type 2, plus fréquent, résulte d’une résistance à l’insuline et d’une production insuffisante, souvent liée au mode de vie.
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