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(Refonte avec détails et contexte)

Sarepta Therapeutics

SRPT.O

a
déclaré lundi qu’elle allait interrompre toutes les expéditions
d’Elevidys aux États-Unis après que deux adolescents atteints
d’une maladie rare appelée dystrophie musculaire de Duchenne,
qui avaient reçu la thérapie génique de la société, sont décédés
d’une insuffisance hépatique cette année.

Vendredi, la Food and Drug Administration a demandé à
Sarepta d’interrompre volontairement les expéditions de sa
thérapie génique sur le site . Sarepta a répondu qu’elle
continuerait à fournir des traitements à ses clients.

Sarepta a répondu qu’elle continuerait à fournir le
traitement aux patients ambulatoires, tout en maintenant l’arrêt
qu’elle avait mis en place le 15 juin pour les patients non
ambulatoires.

Les actions de Sarepta sont en baisse de 8,6 %, à 12,17
dollars, après la fermeture de la bourse. L’action s’est
effondrée vendredi après la révélation du décès d’un
troisième patient ayant reçu une thérapie génique expérimentale,
ce qui a renforcé les inquiétudes des investisseurs concernant
les traitements de l’entreprise.

Bien que l’homme de 51 ans atteint de dystrophie musculaire
des ceintures qui est décédé récemment ne prenait pas Elevidys,
la thérapie expérimentale qu’il avait suivie était basée sur une
technologie génétique similaire, a déclaré la FDA.

La FDA a suspendu les essais cliniques de Sarepta pour la
dystrophie musculaire des ceintures en raison de problèmes de
sécurité.

Toutes les expéditions d’Elevidys pour la dystrophie
musculaire de Duchenne seront temporairement interrompues
jusqu’à la fermeture des bureaux mardi, a déclaré Sarepta lundi.

Sarepta a déclaré que cette pause lui donnerait « le temps de
répondre à toute demande d’information et permettrait à Sarepta
et à la FDA d’achever le processus de supplément d’étiquetage de
sécurité d’Elevidys. »

Sarepta a déclaré qu’elle prévoyait un examen et un dialogue
avec la FDA.

La FDA n’a pas répondu immédiatement à une demande de
commentaire de Reuters.

Après les deux premiers décès, Sarepta a suspendu en juin
l’utilisation d’Elevidys pour les patients dont la maladie avait
progressé au point de nécessiter un fauteuil roulant.

Elevidys bénéficie d’une autorisation complète de la FDA
pour les enfants atteints de DMD qui sont encore capables de
marcher, et d’une autorisation conditionnelle pour les patients
non ambulatoires.

La semaine dernière, Sarepta a indiqué qu’elle ajoutait un
avertissement sur l’étiquette d’Elevidys concernant le risque de
lésions hépatiques aiguës et d’insuffisance hépatique chez les
patients atteints de DMD qui peuvent marcher. Elle a également
annoncé 500 suppressions d’emplois et interrompu le
développement de plusieurs thérapies géniques pour la dystrophie
musculaire des ceintures.

Par ailleurs, le Children’s Hospital Los Angeles , a
déclaré lundi qu’il avait interrompu l’utilisation d’Elevidys
chez tous les patients atteints de dystrophie musculaire.