Par

Adrien Filoche

Publié le

23 juil. 2025 à 8h20

Le rachitisme hypophosphatémique est une maladie osseuse rare qui touche 1 enfant sur 100 000. Au CHU de Rouen, le centre de référence des maladies rares du calcium et du phosphore suit une dizaine d’enfants atteints de cette pathologie. L’inconvénient, c’est que le traitement de référence n’est pas adapté à un jeune public. Le CHU mène actuellement un travail de recherche afin de trouver une alternative.

Un nouveau traitement plus adapté pour les enfants

« C’est un médicament qui doit être pris 4 fois par jour, ce qui n’est pas très compatible avec la vie de l’enfant. L’autre problème, c’est son mauvais goût », précise Mireille Castanet, responsable du centre des maladies rares du calcium et du phosphate et spécialisée en endocrinologie pédiatrique au CHU de Rouen.

Depuis près de cinq ans, deux pharmaciens de Rouen, Mohamed Skiba et Frédéric Bounoure, collaborent avec le centre de référence sur la mise au point d’une nouvelle formule pour le médicament. Ce travail a abouti.

« Le traitement actuel, c’était un sel qui se dissout dans une grande quantité d’eau et qui n’a pas bon goût. On l’a reformulé pour le prendre deux fois par jour au lieu de quatre, et retirer le problème du mauvais goût », précise Mohamed Skiba. Ainsi, ce nouveau médicament a changé de forme, passant d’un sel à dissoudre à des granulés à avaler.

« C’est une formule qui tient la route. Maintenant, il nous reste à valider cette nouvelle formulation et à la produire en quantité pour permettre les études cliniques », précise le pharmacien.

Et la suite ?

La prochaine étape, c’est donc de valider sur le plan pharmacologique la nouvelle formulation. « On espère dès septembre 2026 obtenir le feu vert afin de l’administrer à nos patients », souligne Mireille Castanet. L’objectif, c’est de confirmer que l’efficacité est la même que le traitement précédent.

Récemment, le CHU de Rouen a reçu un soutien de 30 000 euros de Groupama Centre Manche et de la Fondation Groupama pour développer cette nouvelle formulation de traitement pédiatrique. Les résultats de l’étude clinique sont attendus pour 2027.

Suivez l’actualité de Rouen sur notre chaîne WhatsApp et sur notre compte TikTok

Suivez toute l’actualité de vos villes et médias favoris en vous inscrivant à Mon Actu.