Par
Laure Gentil
Publié le
17 avr. 2025 à 7h32
Le CHU de Nantes a déployé un nouveau traitement pour offrir « une prise en charge améliorée » aux patients atteints d’hémophilie : le traitement Hemgenix, qui a récemment obtenu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe et en France.
Le traitement n’est pas « définitivement commercialisé » mais son coût initial est déjà connu : 2,8 millions d’euros par patient.
Améliorer la qualité de vie des patients
L’hémophilie est une maladie héréditaire qui se traduit par l’impossibilité pour le sang de coaguler. Résultat, en cas de saignement, l’écoulement ne peut pas s’arrêter. L’hémophilie ne se guérit pas, mais peut être contrôlée.
Ce nouveau traitement est « une thérapie génique administrée par injection intraveineuse » dont l’efficacité a été démontrée grâce à des essais cliniques.
Grâce à cette nouvelle thérapie, développée après plusieurs années de recherche, il est désormais possible de faire synthétiser le facteur de coagulation qui lui manque (en particulier le facteur IX pour ce qui concerne HEMGENIX) par le foie du patient et ainsi d’améliorer significativement la qualité de vie des patients.
CHU de Nantes
Vidéos : en ce moment sur ActuDeux patients à Nantes
Le Centre d’Hémostase Clinique du CHU de Nantes, fait partie « des cinq centres autorisés à administrer ce traitement en France ».
Durant l’été 2024, le premier patient européen à recevoir Hemgenix « hors essais cliniques » a été pris en charge au CHU de Nantes. « Depuis, en France, deux autres patients ont bénéficié de cette innovation médicale (un second à Nantes et un à Paris) », indique le CHU.
Selon le CHU de Nantes, les trois patients « ne nécessitent désormais plus d’injections préventives et systématiques pour traiter leur hémophilie, sans présenter de saignements anormaux. »
Une nouvelle phase vise à « suivre à long terme les patients traités ».
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