L’AP-HM fait désormais partie des centres qualifiés pour administrer des cellules CAR-T (Chimeric Antigenic Receptor – T / CAR-T cells) aux patients adultes atteints de cancers du sang. L’efficacité de ce traitement est avérée puisqu’il permet de mettre en rémission prolongée plus d’un patient sur deux.
L’obtention de l’accréditation auprès de l’ARS et la mise en place d’un circuit conforme aux plus hautes exigences en matière de qualité et de sécurité sont le résultat d’un investissement sans faille de la part des équipes. Un succès collectif, fruit non seulement du travail multidisciplinaire mené, mais aussi d’un fort appui de la Direction générale ainsi que des directions de site et de la qualité.
Médicament d’immunothérapie innovant associant thérapie génique et thérapie cellulaire, les cellules CAR-T sont le résultat d’une modification génétique de lymphocytes T recueillis, par cytaphérèse, chez les patients eux-mêmes. Reprogrammés en laboratoire pour les rendre à même de cibler et détruire les cellules tumorales (lymphomes et myélomes), ces lymphocytes T sont ensuite administrés aux patients. Une seule injection est nécessaire. Une chimiothérapie est systématiquement pratiquée au préalable, de manière à induire une déplétion du système immunitaire. Cela donne le champ libre aux cellules CAR-T pour agir pleinement contre les cellules tumorales.
Il s’agit donc d’un médicament personnalisé, vivant, dont l’élaboration et l’utilisation constituent un processus à la fois complexe et coûteux, nécessitant une structure parfaitement adaptée et la mobilisation de plusieurs spécialités. En effet, si la fabrication des cellules CAR-T est réalisée hors AP-HM, dans des laboratoires pharmaceutiques en Europe ou aux Etats-Unis, toutes les étapes de prélèvement, conservation en salle de cryogénisation, préparation, délivrance, surveillance et suivi relèvent en revanche de l’expertise et de l’étroite collaboration des équipes de l’Hôpital de La Conception : service d’Hémaphérèse du Dr Pascale Poullin, Laboratoire de culture et thérapie cellulaire du Pr Florence Sabatier, service d’Hématologie et thérapies cellulaires du Pr Régis Costello, Pharmacie à Usage Interne (lors de la réinjection, le produit ayant un statut de médicament), mais aussi Réanimation et Neurologie/Neuroradiologie, en capacité d’intervenir très rapidement en cas de réaction indésirable.
Le médicament a été administré avec succès chez plusieurs patients ces derniers mois. D’ici la fin de l’année, une dizaine de patient en aura bénéficié. Cette thérapeutique se limite pour l’instant à l’hématologie mais devrait se diversifier dans de nombreuses spécialités, dans le champ de l’oncologie mais aussi dans de nombreuses autres spécialités, avec le développement de la recherche et des essais cliniques. Dans cette optique, les Centres d’Investigation Clinique et le Centre d’Essais Précoces en Cancérologie de Marseille – CEPCM CLIP2 sont de précieux atouts pour ce développement.