Une r\u00e9volution est en marche dans le secteur de la th\u00e9rapie g\u00e9nique avec \u00e0 sa t\u00eate David Liu, un biologiste mol\u00e9culaire am\u00e9ricain dont les travaux permettant de remodeler l’ADN avec une pr\u00e9cision sans pr\u00e9c\u00e9dent promettent de transformer la m\u00e9decine.<\/p>\n
Professeur au Broad Institute du MIT et d’Harvard dans le nord-est des Etats-Unis, David Liu s’est vu d\u00e9cerner samedi un \u00ab\u00a0Oscar de la science\u00a0\u00bb pour avoir d\u00e9velopp\u00e9 deux technologies novatrices – l’une ayant d\u00e9j\u00e0 am\u00e9lior\u00e9 la vie de patients atteints de graves maladies g\u00e9n\u00e9tiques, l’autre amor\u00e7ant une r\u00e9volution dans le domaine de l’\u00e9dition g\u00e9nomique.<\/p>\n
\u00ab\u00a0Transformer une s\u00e9quence ADN s\u00e9lectionn\u00e9e en une nouvelle s\u00e9quence de notre choix est une capacit\u00e9 fondamentalement tr\u00e8s puissante\u00a0\u00bb, souligne le scientifique de 51 ans aupr\u00e8s de l’AFP en amont de la c\u00e9r\u00e9monie \u00e0 Los Angeles des Breakthrough Prizes, un prix prestigieux lanc\u00e9 au d\u00e9but des ann\u00e9es 2010 par des entrepreneurs de la Silicon Valley pour r\u00e9compenser des perc\u00e9es en recherche fondamentale.<\/p>\n
M. Liu y recevra 3 millions de dollars, une somme qu’il pr\u00e9voit de reverser en grande partie \u00e0 l’oeuvre de charit\u00e9 qu’il a fond\u00e9e. Une cons\u00e9cration pour ses travaux sur l'\u00a0\u00bb\u00e9dition de base\u00a0\u00bb et l'\u00a0\u00bb\u00e9dition primaire\u00a0\u00bb du g\u00e9nome, deux techniques aux nombreuses applications possibles en m\u00e9decine mais aussi en agriculture, pour d\u00e9velopper par exemple des cultures plus nutritives ou plus r\u00e9sistantes.<\/p>\n
– Ciseaux mol\u00e9culaires – <\/p>\n
L’ADN est compos\u00e9 de quatre type de nucl\u00e9otides qui forment les lettres de l’alphabet g\u00e9n\u00e9tique (A, C, T et G). Des mutations dans leurs combinaisons et successions sont \u00e0 l’origine de milliers de maladies g\u00e9n\u00e9tiques, dont seul un nombre limit\u00e9 pouvait \u00eatre jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent trait\u00e9 par l’\u00e9dition g\u00e9nomique.<\/p>\n
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Les \u00ab\u00a0ciseaux mol\u00e9culaires\u00a0\u00bb Crispr-Cas9, une technologie r\u00e9volutionnaire couronn\u00e9e en 2020 par le Nobel de chimie, avaient suscit\u00e9 de grands espoirs dans ce domaine. Mais ils ont des limites: ils coupent les deux brins qui forment la structure en double h\u00e9lice de l’ADN, ce qui contribue \u00e0 perturber les g\u00e8nes plut\u00f4t qu’\u00e0 les corriger, avec le risque d’introduire de nouvelles erreurs.<\/p>\n
Or, le traitement des maladies g\u00e9n\u00e9tiques exige \u00ab\u00a0dans la plupart des cas, des moyens permettant de corriger les erreurs dans les s\u00e9quences ADN, et pas simplement de perturber le g\u00e8ne\u00a0\u00bb d\u00e9fectueux, explique David Liu.<\/p>\n
Ce constat a conduit son \u00e9quipe \u00e0 d\u00e9velopper l'\u00a0\u00bb\u00e9dition de base\u00a0\u00bb. Cette technique utilise une version modifi\u00e9e du \u00ab\u00a0Cas9\u00a0\u00bb au coeur de la technologie des ciseaux mol\u00e9culaires. Cette fois-ci, la prot\u00e9ine ne coupe plus les deux brins de l’ADN mais cible toujours une s\u00e9quence g\u00e9nomique pr\u00e9cise et est alli\u00e9e \u00e0 une enzyme capable de convertir un nucl\u00e9otide ou lettre en un autre.<\/p>\n
Alors que la plupart des th\u00e9rapies g\u00e9niques traditionnelles visent \u00e0 perturber les g\u00e8nes \u00e0 l’origine des maladies, l'\u00a0\u00bb\u00e9dition de base\u00a0\u00bb permet de r\u00e9parer directement pr\u00e8s d’un tiers des mutations en cause.<\/p>\n
Cette technologie novatrice fait l’objet d’au moins 14 essais cliniques, l’un d’entre eux ayant permis de traiter des patients souffrant de d\u00e9ficit en alpha-1-antitrypsine (DAAT), une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare qui affecte le foie et les poumons.<\/p>\n
– \u00ab\u00a0Petits miracles\u00a0\u00bb –<\/p>\n
Aussi prometteuse soit-elle, l'\u00a0\u00bb\u00e9dition\u00a0\u00bb de base ne permettrait toutefois de traiter qu’environ 30% des quelque 100.000 mutations connues pour \u00eatre \u00e0 l’origine de maladies g\u00e9n\u00e9tiques.<\/p>\n
Elle n’est d’aucune utilit\u00e9 par exemple en cas de lettre manquante ou suppl\u00e9mentaire au sein d’une s\u00e9quence ADN.<\/p>\n
Pour pallier ces manques, l’\u00e9quipe de David Liu a pr\u00e9sent\u00e9 en 2019 l'\u00a0\u00bb\u00e9dition primaire\u00a0\u00bb, une m\u00e9thode capable de remplacer des s\u00e9quences enti\u00e8res d’ADN.<\/p>\n
Si la technologie du Crispr-Cas9 peut \u00eatre compar\u00e9e \u00e0 des ciseaux \u00e0 ADN, et l'\u00a0\u00bb\u00e9dition de base\u00a0\u00bb \u00e0 un effaceur permettant de corriger une seule lettre \u00e0 la fois, l'\u00a0\u00bb\u00e9dition primaire\u00a0\u00bb est similaire \u00e0 la fonction \u00ab\u00a0rechercher et remplacer\u00a0\u00bb d’un logiciel de traitement de texte.<\/p>\n
La cr\u00e9ation de cet outil r\u00e9volutionnaire a \u00e9t\u00e9 rendue possible par une s\u00e9rie de d\u00e9couvertes, d\u00e9crites par l’\u00e9quipe de Liu comme des \u00ab\u00a0petits miracles\u00a0\u00bb. Et constitue \u00e0 ce jour \u00ab\u00a0le moyen le plus polyvalent que nous connaissons pour modifier le g\u00e9nome humain\u00a0\u00bb, souligne le scientifique.<\/p>\n
Il pourrait notamment permettre de traiter la mucoviscidose, une maladie d’origine g\u00e9n\u00e9tique qui d\u00e9t\u00e9riore les syst\u00e8mes respiratoires et digestifs, caus\u00e9e le plus souvent par la d\u00e9l\u00e9tion de trois nucl\u00e9otides.<\/p>\n
publi\u00e9 le 6 avril \u00e0 23h27, AFP<\/p>\n
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