La vista, per milioni di italiani, è in bilico. Patologie come degenerazione maculare, glaucoma, cataratta, malattie della cornea e miopia avanzata continuano a minacciare ogni giorno la qualità della vita, spesso in modo silenzioso e irreversibile. Ma qualcosa sta cambiando. Dalla genetica all’ingegneria tissutale, l’oftalmologia sta rapidamente superando i confini della medicina sintomatica per entrare in una fase di terapie rigenerative.
Si stima che, a livello globale, l’occhio sia il bersaglio di oltre 351 sperimentazioni cliniche attive o concluse che utilizzano la terapia genica per trattare una vasta gamma di disturbi: fino a marzo 2025, 20 sperimentazioni non avevano ancora iniziato il reclutamento, 160 erano in corso, 118 erano stati completati e 22 erano stati ritirati o interrotti. A fare il punto sullo stato dell’arte è il primo Congresso nazionale congiunto della Società Italiana di Scienze Oftalmologiche (Siso), con l’Associazione Italiana Medici Oculisti (Aimo) in corso a Roma e che vede protagonisti centinaia di specialisti, ricercatori e clinici da tutta Italia. Ecco quali sono le nuove terapie per alcune delle patologie oculari più diffuse.
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a cura di Irma D’Aria
20 Maggio 2025
Miopia: come rallentarne la progressione nei giovani
La miopia è in forte aumento a livello globale, soprattutto tra bambini e adolescenti. Oltre alla correzione ottica con occhiali o lenti a contatto, oggi l’attenzione della ricerca è focalizzata sul rallentamento della progressione. Tra le terapie più promettenti c’è l’atropina a bassa dose (0,01%-0,05%), già ampiamente usata in Asia e oggetto di studi anche in Europa.
Una recente meta-analisi pubblicata su Frontiers in Pharmacology ha dimostrato che l’uso prolungato di atropina 0,01% può ridurre in media di 0,16 diottrie all’anno la progressione miopica, con effetti minimi collaterali. Altri approcci efficaci includono l’ortocheratologia, cioè l’uso di lenti rigide notturne per rimodellare temporaneamente la cornea, e le lenti a defocus periferico che influenzano lo stimolo alla crescita del bulbo oculare. Combinare questi trattamenti, come dimostrato in recenti trial clinici, può potenziarne l’efficacia.
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a cura di Irma D’Aria
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Cataratta: chirurgia di precisione e lenti smart
La cataratta, causata dall’opacizzazione del cristallino, è ancora trattata esclusivamente tramite intervento chirurgico. Tuttavia, l’innovazione ha trasformato l’intervento in una procedura sempre più precisa e personalizzata. “L’intervento viene eseguito in regime di day surgery in ospedali, cliniche private e centri convenzionati. Il paziente viene operato e dimesso nel giro di poche ore”, spiega Giovanni Alessio, Azienda Ospedaliera Universitaria, Policlinico di Bari Università di Bari.
“L’esecuzione dell’intervento in un percorso giornaliero non implica assolutamente un abbassamento degli standard. Anzi, la tecnologia moderna è ciò che lo rende possibile. Le attuali tecniche chirurgiche utilizzano incisioni inferiori ai due millimetri e cristallini artificiali pieghevoli che permettono una riabilitazione rapida. Sono disponibili anche lenti che correggono contemporaneamente la visione da vicino, da lontano e l’astigmatismo. Le moderne apparecchiature per aspirare la cataratta garantiscono velocità e sicurezza tali da consentire la dimissione del paziente anche nel giro di una o due ore”. Sono in sperimentazione lenti intraoculari ‘intelligenti’, capaci di adattarsi dinamicamente a condizioni di luce o distanza visiva. Inoltre, la chirurgia assistita da laser a femtosecondi (Flacs) e la pianificazione guidata da intelligenza artificiale migliorano la sicurezza e la previsione del risultato visivo post-operatorio.
Trattare la cataratta senza intervento
Non solo: di recente uno studio clinico ha valutato una soluzione oftalmica in pazienti con cataratta, mostrando un miglioramento clinicamente significativo della sensibilità al contrasto nel 66,7% degli occhi trattati rispetto al 35% nel gruppo placebo, dopo quattro mesi di trattamento. Questa strategia potrebbe, in futuro, ritardare la necessità dell’intervento chirurgico nei pazienti con sintomi iniziali.
Il problema delle liste d’attesa
A fronte della richiesta in costante aumento, le attese per l’intervento di cataratta sono molto lunghe e in alcune aree geografiche possono superare i due anni. “Oggi, il sistema sanitario è sottoposto a una forte pressione che rende la gestione della cataratta in ospedale sempre più complessa”, spiega Alessandro Mularoni, vice-presidente SISO direttore Oculistica dell’Ospedale di Stato Repubblica di San Marino.
“A questo si aggiunge la riduzione generalizzata di tutti i DRG, cioè del rimborso che viene pagato alle strutture per l’intervento di cataratta. Questo contrasta con gli elevati standard tecnologici richiesti per l’intervento, che comportano costi operativi molto alti per le strutture”. Secondo gli specialisti, una possibile soluzione è decentrare l’intervento di cataratta portandolo al di fuori degli ospedali tradizionali o in strutture ospedaliere esclusivamente dedicate alla chirurgia della cataratta.
Cornea: la rivoluzione della terapia cellulare
Intanto sul fronte delle innovazioni, la terapia cellulare rigenerativa si prepara a rivoluzionare la cura della cecità corneale causata da disfunzioni endoteliali, grazie a risultati promettenti pubblicati su Nature Biotechnology e presentati al Congresso nazionale congiunto Siso-Aimo. “La cecità corneale colpisce ogni anno circa 10 milioni di persone nel mondo”, spiega Vincenzo Sarnicola, membro della Società Europea della Cornea (Eucornea), tra i chirurghi più esperti al mondo dei trapianti e consigliere Siso. Se da un lato i trapianti di cornea – soprattutto quelli lamellari – hanno migliorato efficacia e sicurezza, la scarsità di tessuti donati resta un ostacolo in molti Paesi. Le nuove terapie cellulari, attualmente in Fase III di sperimentazione, promettono un trattamento semplice e accessibile:
“Un’iniezione oculare potrà rendere di nuovo trasparente una cornea opaca”, sottolinea Sarnicola. Da una singola cornea giovane potrebbero derivare fino a mille trattamenti visivi.
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Glaucoma: farmaci a rilascio prolungato e microchirurgia
Il glaucoma è una delle principali cause di cecità irreversibile, spesso asintomatico nelle fasi iniziali. Le terapie puntano oggi a migliorare l’aderenza e l’efficacia con nuove soluzioni a rilascio controllato. In particolare, come mostrato in un recente studio pubblicato sulla rivista Drugs, impianti intraoculari contenenti prostaglandine (come il bimatoprost) rilasciano il principio attivo per diversi mesi con una sola somministrazione.
Questi dispositivi sono in fase avanzata di sperimentazione e promettono di ridurre drasticamente il problema della scarsa aderenza terapeutica. Parallelamente, le tecniche chirurgiche minimamente invasive (MIGS) permettono di abbassare la pressione oculare con meno rischi rispetto alla chirurgia tradizionale. L’Oct ad alta risoluzione, combinato con algoritmi di intelligenza artificiale, sta diventando uno strumento indispensabile per monitorare l’evoluzione del danno al nervo ottico.
La nuova frontiera della terapia genica
Ampio spazio al Congresso è dedicato anche alla terapia genica, una delle più grandi rivoluzioni biomediche del nostro tempo, che nel campo dell’oftalmologia sta producendo un’impressionante e promettente crescita di attività clinica. “L’occhio è considerato un organo particolarmente favorevole per la terapia genica per la sua natura relativamente isolata, il che aiuta a limitare la diffusione del vettore genico ad altri organi, e per le piccole dosi di farmaco richieste”, dichiara Francesco Bandello, Direttore Clinica Oculistica Università Vita-Salute San Raffaele Milano e consigliere SISO. “Questa localizzazione riduce drasticamente gli effetti collaterali, rendendo l’approccio non solo efficace, ma anche notevolmente sicuro”.
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03 Novembre 2025
Degenerazione maculare senile: terapia genica e impianti intelligenti
Le implicazioni della terapia genica sono promettenti nel trattamento della degenerazione maculare senile, la causa principale di cecità nei paesi sviluppati. “La ricerca – dichiara Stanislao Rizzo, Direttore Unità Operative Complesse (UOC) di Oculistica presso il Policlinico Gemelli Irccs di Roma e consigliere SISO – si sta concentrando sull’uso della terapia genica per trasformare le cellule retiniche in ‘fabbriche di farmaci’. L’idea è di introdurre geni che codifichino per proteine terapeutiche, come gli anticorpi anti-VEGF usati nelle attuali iniezioni mensili, in modo che l’occhio produca autonomamente il farmaco, eliminando la necessità di iniezioni ripetute”.
L’optogenetica per la retinite pigmentosa
La ricerca si sta muovendo velocemente oltre la semplice ‘sostituzione genica’. “Le tendenze più promettenti includono l’editing genomico: tecniche come CRISPR-Cas9 promettono di correggere i difetti genetici direttamente nel DNA del paziente, con la tecnica del ‘taglia e incolla’, offrendo una cura definitiva a livello molecolare – sottolinea Mario Romano, direttore Clinica Oculistica Università Humanitas Milano – Bergamo e consigliere Siso. “Per i pazienti che hanno perso tutti i fotorecettori, come nella retinite pigmentosa e nella coroideremia, si sta invece sperimentando l’introduzione di geni che rendono le cellule nervose residue (come i neuroni bipolari o ganglionari) sensibili alla luce, trasformandole in sostituti dei fotorecettori”. Si tratta della cosiddetta optogenetica, una nuova frontiera nel trattamento di malattie degenerative della retina”.