“Un approccio terapeutico innovativo, mirato e sicuro”, ovvero una nuova speranza di cura per la Telangectasia emorragica ereditaria (Hht), è stata scoperta anche grazie al lavoro del centro multidisciplinare di Asst Crema. L’hht è una rara malattia genetica caratterizzata da episodi ricorrenti e spesso gravi di epistassi. Il risultato ottenuto è frutto di uno studio internazionale. Gli esiti sono di recente stati pubblicati sul The new england journal of medicine (NEJM), la più prestigiosa rivista medica esistente per la ricerca clinica. Il centro cremasco, oggi guidato da Guido Manfredi, rappresenta da anni un’eccellenza a livello europeo ed è stato fortemente voluto da Elisabetta Buscarini, già direttore del dipartimento medico di Asst Crema.

 

Gli esiti

“Lo studio – spiegano dall’Asst – è stato condotto in sette centri Hht nel mondo”. Intitolato Engasertib versus Placebo for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia, ha valutato l’efficacia di Engasertib, un nuovo inibitore selettivo della proteina Akt. Questa la sintesi dei risultati resa nota dall’Asst: “a 12 settimane è stata registrata una riduzione del 41,4 per cento nella durata degli episodi di epistassi e del 27,8 per cento nella loro frequenza rispetto al basale. Nei pazienti che hanno proseguito la terapia i miglioramenti si sono mantenuti e ulteriormente potenziati, raggiungendo una riduzione media della durata degli episodi del 65,6 per cento dopo 12 mesi di trattamento”.

 

Grande traguardo scientifico e umano

Per il direttore Guido Manfredi: “si tratta di un risultato di enorme valore, sia scientifico sia umano. Sapere che dal centro Hht di Crema, uno dei due centri coordinatori della ricerca, nascono oggi dati solidi sulla sicurezza e sull’efficacia del primo farmaco sviluppato specificamente per l’Hht è motivo di profondo orgoglio. La nostra gratitudine va innanzitutto ai pazienti, che hanno accettato con grande senso di responsabilità di partecipare a un percorso impegnativo durato due anni, e a tutti i ricercatori del nostro centro, la cui dedizione è stata fondamentale. Questo risultato rappresenta una pietra miliare nella cura di questa complessa condizione genetica e un passo decisivo verso un futuro terapeutico migliore per chi convive con l’Hht”.

 

Una svolta ‘cremasca’

Soddisfazione è stata espressa anche dal direttore generale Alessandro Cominelli: “siamo profondamente orgogliosi di poter annoverare, all’interno della nostra azienda, un centro di ricerca multidisciplinare capace di contribuire in modo determinante a uno studio internazionale che rappresenta una svolta nella storia clinica della patologia. Il centro Hht di Crema è un vero patrimonio per il territorio e un punto di riferimento per la comunità scientifica. I risultati ottenuti confermano quanto la ricerca sia un motore di progresso e di speranza per i pazienti”.

 

Lavoro di squadra

Fondamentale il lavoro dell’equipe multidisciplinare, composta da professionisti delle strutture complesse di cardiologia, otorinolaringoiatria, laboratorio analisi e farmacia: “ un sincero grazie – ha concluso Manfredi – per dedizione, expertise e professionalità va ai medici Roberto Bertè, Michela Fiini, Pierangelo Forner, al biologo Roberto Assandri, alle farmaciste Laura Casorati e Francesca Catalano, alle infermiere Paola Griffanti e Oliva Moreschi. Un vero successo di squadra. La pubblicazione su una rivista come il Nejm è un traguardo che testimonia la qualità della ricerca clinica sviluppata a Crema. Questo ci incoraggia a proseguire con determinazione nelle fasi successive dello sviluppo clinico, con l’obiettivo di offrire quanto prima ai pazienti una reale opzione terapeutica per questa complessa patologia”.