Il 2026 potrebbe essere un anno cruciale in tanti settori della medicina con undici studi clinici in corso che promettono infatti di trasformare radicalmente il trattamento di malattie che da tempo attendono una svolta terapeutica. Ecco come gli esperti interpellati da Nature Medicine hanno selezionato le novità che possiamo aspettarci dai laboratori di ricerca.
Medicina, ecco le migliori notizie del 2025 secondo Nature
18 Dicembre 2025
Un vaccino più efficace contro la tubercolosi
Nel 2023 la tubercolosi ha colpito quasi 11 milioni di persone provocando oltre un milione di decessi. II vaccino attualmente disponibile, il Bcg, funziona bene solo nei bambini piccoli e perde efficacia con l’età, proprio quando le persone diventano più contagiose, spiega Lee Fairlie, direttore del dipartimento di salute materno-infantile dell’Università di Witwatersrand, a Johannesburg (Sud Africa): “Il vaccino che stiamo sperimentando, chiamato M72/AS01E in uno studio di Fase II ha già dimostrato di ridurre del 50% la progressione verso la tubercolosi polmonare. Ora la fase successiva prevede il coinvolgimento di 20000 partecipanti in Sudafrica, Kenya, Malawi, Zambia e Indonesia”. I risultati arriveranno tra circa tre anni e potrebbero rappresentare una svolta nella lotta a questa malattia.
Anticorpi a lunga durata contro l’Hiv
Oggi, grazie alle terapie antiretrovirali, sappiamo controllare l’infezione da Hiv, purché le terapie siano assunte con costanza. Il rischio infatti è che, sospendendo le terapie, il virus torni a replicarsi. Ma c’è chi, come i ricercatori dello studio Rio, cerca di capire se sia possibile sostituire le terapie antiretrovirali con anticorpi ad azione prolungata. Finora i irisultati dello studio Rio – commenta Sarah Fidler, specialista in Hiv e malattie trasmissibili all’Imperial College di Londra – sono stati sorprendenti: “Dopo cinque mesi, il 75% delle persone trattate con gli anticorpi non aveva ancora dovuto riprendere i farmaci, contro l’11% del gruppo placebo. Alcuni dei partecipanti sono rimasti senza terapia per quasi due anni”. L’obiettivo finale delle analisi ancora in corso, conclude Fidler, è consentire ai pazienti delle lunghe pause dalle terapie quotidiane, aiutando il sistema immunitario a controllare il virus.
Nuove speranze per il long-Covid
Vertigini, mal di testa, nebbia mentale e una stanchezza che non va via: in tanti, durante la pandemia, hanno accusato i sintomi del long-Covid. Per questo già dal 2022 il gruppo di Emma Wall, ricercatrice al Francis Crick Institute e allo University College London, ha testato un protocollo a base di farmaci anticoagulanti, antiinfiammatori o in grado di migliorare il flusso sanguigno. Lo studio è stato progettato in collaborazione con i pazienti, e i suoi risultati saranno resi noti nel 2026.
Un vaccino contro Lassa e rabbia
La febbre di Lassa è una malattia emorragica grave endemica in Africa occidentale che si stima causi almeno 5000 morti ogni anno, con una letalità altissima in gravidanza, per morte materna e fetale. “Il trial Cvd 1000 ha sperimentato il vaccino Lassarab, sviluppato al Jefferson Center for Vaccines & Pandemic Preparedness di Philadelphia, che è in grado di proteggere sia dalla febbre di Lassa che dalla rabbia, un’altra malattia potenzialmente mortale e molto diffusa nelle stesse aree dell’Africa”, spiega Justin Ortiz del Center for Vaccine Development and Global Health dell’Università del Maryland, Usa. I dati preliminari dicono che il vaccino è ben tollerato e che tutti i partecipanti hanno sviluppato anticorpi dopo due dosi.
Un anticorpo monoclonale contro le malattie cardiovascolari
Paul Ridker è un epidemiologo cardiovascolare alla Harvard University di Boston e spiega come una frontiera di ricerca molto viva contro le malattie cardiovascolari, sempre in cima alle cause di morte, è quella di inibire molecole coinvolte nei processi infiammatori. Così, uno studio sta testando ziltivekimab, un anticorpo monoclonale diretto contro l’interleuchina-6 su circa 6300 pazienti con aterosclerosi, malattia renale cronica e infiammazione residua. Altri due studi in realtà, Artemis ed Hermes, testano il farmaco nello scompenso cardiaco e nell’infarto acuto.
Nuovi obiettivi per proteggere il cuore
Alle malattie cardiovascolari è dedicato anche lo studio Lp(a)Horizon, di cui si attendono i risultati il prossimo anno. Lo studio vuole verificare l’efficacia di pelacarsen, una terapia capace di ridurre la lipoproteina (a), nel contenere gli eventi cardiovascolari. La lipoproteina(a) è una particella lipidica simile al colesterolo Ldl (quello “cattivo”), ma con una proteina aggiuntiva che la rende più pericolosa, aumentando significativamente il rischio cardiovascolare e aterosclerotico. Fino ad ora, dice Stephen Nicholls, direttore del Victorian Heart Institute della Monash University di Melbourne, Australia, non c’erano trattamenti efficaci per abbassare i livelli di lipoproteina(a) nel sangue.
Terapia mirata per il cancro del pancreas
Nel 2026 sono attesi i risultati di una sperimentazione per una nuova potenziale terapia contro il tumore al pancreas, tra quelli più aggressivi e con scarse opzioni di trattamento. Lo studio globale descritto da Brian Wolpin, oncologo medico al Dana-Farber Cancer Institute di Boston, Usa, sta testando un nuovo inibitore orale della proteina Ras su 460 pazienti. A differenza dei farmaci precedenti, questo inibitore utilizza un meccanismo particolare: agisce infatti come una “colla molecolare” che si lega a una proteina helper chiamata ciclofilina A e la incolla a Ras, bloccando i segnali di crescita del tumore. L’efficacia del farmaco sperimentale verrà paragonata a quella della chemioterapia.
Immunoterapia per il cancro al seno metastatico
Sempre nel campo dell’oncologia, c’è chi si occupa di capire se possiamo migliorare l’efficacia dell’immunoterapia per il tumore al seno metastatico. A questa domanda cercherà di rispondere lo studio Bria-Abc, spiega Sara Hurvitz del Fred Hutchinson Cancer Center di Seattle, Usa. La sperimentazione è stata progettata per vedere se un nuovo tipo di immunoterapia cellulare, chiamata Bria-Imt, in combinazione con un inibitore dei checkpoint immunitari, possa prolungare la sopravvivenza rispetto alla chemioterapia standard. Lo studio coinvolge le pazienti con tutti i sottotipi di cancro al seno, comprese quelle con metastasi al cervello e chi è già stata sottoposta ad altre terapie.
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di Irma D’Aria
16 Dicembre 2025
Una Car-T “modificata” per la miastenia grave
La terapia Car-T, finora usata soprattutto contro alcune forme di tumori ematologici, si estende ai disordini immunologici, nello specifico alla miastenia grave, con lo studio Descartes-08. La sperimentazione, spiega James Howard, direttore del programma di sperimentazione sulla miastenia grave dell’Università della North Carolina a Chapel Hill, Usa, utilizza cellule Car-T, ma anziché modificare il Dna delle cellule T in modo permanente, fornisce loro delle istruzioni temporanee, che si esauriscono nel tempo, riducendo i rischi a lungo termine. Per farlo utilizza un mRna per il recettore chimerico (il Car). Il trattamento prevede sei infusioni settimanali, e alcuni pazienti sono rimasti senza sintomi per un anno o più, ha spietato Howard.
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Gene editing per una malattia rara
Il 2026 sarà importante anche sul fronte del gene editing, secondo Nature Medicine. Nello specifico Prime Medicine, una biotech con sede a Boston, ha scelto la Malattia granulomatosa cronica, una rara immunodeficienza genetica, per dimostrare il potenziale della sua tecnologia di editing genetico: “Il nostro approccio – spiega – Allan Reine, Ceo dell’azienda – corregge il gene difettoso nelle cellule staminali emopoietiche del paziente prima della reinfusione. A differenza del trapianto allogenico, questa strategia elimina il rischio di rigetto”. I primi due pazienti trattati in questo modo hanno visto una normalizzazione dell’attività dei neutrofili, cellule del sistema immunitario deputate ad uccidere funghi e batteri, e che non funzionano in chi è colpito dalla malattia.
Cellule staminali contro le malattie neurologiche
Nel campo della neurologia l’attenzione è per uno studio sulle cellule staminali. “La sperimentazione Nest – spiega Jeffrey Weiss, fondatore e Ceo di Micron Ophthalmic – vuole verificare se le cellule staminali prelevate dal midollo osseo di un paziente con malattia neurologica possano aiutare a migliorare le sue funzionalità. Le cellule vengono isolate e poi reintrodotte nell’organismo attraverso il flusso sanguigno e per inalazione, permettendo loro di raggiungere il cervello e riparare i danni”. I test su questa tecnologica proseguono da anni, e finora sono stati trattati circa 200 pazienti, molti dei quali riferiscono miglioramenti per condizioni come Sla, Alzheimer, ictus, Parkinson, lesioni cerebrali traumatiche e sclerosi multipla cronica. Sebbene, rimarchi Weiss, non si tratti di una cura.