Farmaci a Rna: presentati ieri a Napoli, preso l’area ricerca di Napoli del Cnr, in via Pietro Castellino, i risultati dei primi tre anni di ricerca condotti nell’ambito della rete (Spoke 6) partenopea del Centro nazionale per la Terapia genica con farmaci a Rna. Riflettori accesi sui risultati ottenuti e le prospettive di sviluppo di questa innovativa linee di studio che punta alla diagnosi e cura di molte malattie in diversificati ambiti clinici. Lo Spoke 6 del progetto – coordinato dal professor Giuseppe Biamonti, dirigente di ricerca del CNR presso l’Istituto di Genetica molecolare a Pavia, già direttore dell’Istituto per la Ricerca e l’Innovazione biomedica (IRIB) del CNR di Palermo – è uno dei cinque finanziati dai fondi Ue attinti al Pnrr, con 11 milioni di euro.

APPROFONDIMENTI

Tre anni di studi 

Il progetto è partito nel 2022 e mette insieme su scala nazionale 44 enti tra Università, Istituti di ricerca e imprese (32 pubbliche e 12 private). La struttura è articolata in un Hub centrale che guida il progetto (università di Padova) e dieci Spoke periferici nelle varie regioni. L’ente capofila agisce facilitando l’interconnessione e la cooperazione tra le dieci strutture periferiche (Spoke). A Napoli sono coinvolti il Cnr per la parte di ricerca e l’Ateneo Federico II per la produzione di farmaci a Rna e l’alta formazione. L’obiettivo è sviluppare prodotti farmaceutici innovativi basati su queste nuove tecnologie. Tra i principali risultati scientifici conseguiti finora dalla rete nazionale lo sviluppo di nuove terapie Rna mediate per malattie mitocondriali rare, la pubblicazione su Nature Medicine del primo studio clinico in Europa con Car-T per la leucemia linfoblastica acuta, l’avvio di una terapia genica per la beta-talassemia, lo sviluppo di piccoli Rna nel trattamento di malattie genetiche.

Il Cnr

In questa rete il Cnr di Napoli si è distinto tra l’altro per un innovativo test rapido non invasivo (Urinbb) presentato ieri da Amelia Cimmino, ricercatrice del Cnr e responsabile del progetto presso l’istituto di Genetica – per la diagnosi precoce del tumore alla vescica su campione di urine. «Lo studio clinico – spiega la ricercatrice napoletana – è basato sul dosaggio di molecole di Rna nelle urine dei pazienti. Un test che consente di individuare un eventuale tumore già negli stadi precoci quando non è ancora visibile». La validazione è in corso in ambito ospedaliero ed è in attesa degli ulteriori passaggi autorizzativi. Lo Spoke 6 partenopeo ha finora reclutato 35 ricercatori a tempo determinato e attivato 14 dottorati di ricerca. Più che lusinghieri anche i risultati sul piano della produzione scientifica con oltre 100 pubblicazioni mentre sono 11 le linee di ricerca per un valore di circa 6 milioni di euro. Non manca la componente industriale legata agli esiti delle ricerche e alla loro valorizzazione nell’ambito del trasferimento tecnologico.

I protagonisti

«Il lavoro del Centro nazionale ha sviluppato fortemente le nuove terapie contro diverse malattie in vari campi della clinica – ha spiegato Biamonti – precedentemente gli approcci farmacologici erano limitati alle proteine, oggi possono essere indirizzati verso porzioni del genoma che prima non erano aggredibili. Lo Spoke 6 – ha aggiunto lo studioso – ha riunito competenze complementari e integrate, dalla biologia molecolare alla chimica e alla fisica avendo come faro lo sviluppo di strumenti e strategie utili a migliorare la comprensione dei processi biologici legati all’RNA, aumentarne efficacia e specificità nelle applicazioni terapeutiche e ridurre l’impatto sulle funzioni cellulari e sull’organismo». «Il Centro guarda ai nuovi approcci terapeutici basati sulla tecnologia dei farmaci Rna attingendo all’esperienza dei vaccini sviluppati contro il Covid – ha poi concluso Angela Zampella, prorettrice dell’Università degli Studi di Napoli Federico II – una scia che oggi ci consente di sfruttare le enormi potenzialità di questa tecnologie per migliorare l’uso di questo tipo di farmaci».

La formazione

In questo ambito è stata sviluppata un’Academy a Scampia con percorsi di alta formazione della durata di 8 mesi (5 in Academy a 3 in aziende farmaceutiche) con accesso a numero chiuso. Il focus delle materie riguarda l’Rna e la terapia genica con competenze aggiuntive rispetto a quelle apprese nei corsi di laurea. Il corso è costruito insieme alle aziende e prevede continui aggiornamenti con largo uso di strumenti innovativi come la realtà aumentata estesa e la realtà virtuale. Oltre all’Academy a Scampia è ormai concluso l’allestimento di una struttura di ricerca e produzione di Rna al Policlinico Federico II (unica nel sud Europa) finalizzata all’applicazione clinica su pazienti. Il sito è ubicato presso l’ex edificio del policlinico per le biotecnologie, sede del Cestev (Centro di servizio di Ateneo per le scienze e per le tecnologie per la vita). Coinvolto anche il Ceinge dove si sta strutturando un centro ad hoc per la ricerca preclinica.