Una singola infusione di cellule immunitarie ingegnerizzate è bastata per riportare alla normalità una paziente affetta da una combinazione rarissima e potenzialmente letale di tre malattie autoimmuni.
È quanto emerge da un report pubblicato su Nature che cita uno studio firmato da un team di medici tedeschi guidati dall’ematologo Fabian Müller dell’Ospedale Universitario di Erlangen.
Una sola infusione spegne tre malattie autoimmuni
La donna, 47 anni al momento del trattamento, non presenterebbe più sintomi dopo la terapia, nonostante in precedenza avesse affrontato senza successo nove diversi approcci terapeutici. Le sue condizioni erano ormai critiche: impossibilitata a lavorare, costretta spesso a letto per settimane, e con una malattia che – come sottolinea Müller – era diventata «completamente fuori controllo» e «pericolosa per la vita».
Il caso ha attirato l’attenzione anche di Carl June, immunologo della University of Pennsylvania e tra i pionieri delle terapie cellulari CAR-T, già utilizzate in oncologia. Senza questo intervento, osserva June, la qualità di vita della paziente sarebbe stata «terribile, ammesso che fosse ancora viva».
Un sistema immunitario fuori controllo
Alla base della triplice patologia c’era un’anomalia nei linfociti B, cellule del sistema immunitario responsabili della produzione di anticorpi. Nel caso della paziente, questi attaccavano erroneamente l’organismo su più fronti: i globuli rossi, causando anemia emolitica autoimmune; le piastrine, provocando trombocitopenia; e alcune proteine legate ai lipidi, determinando una sindrome da antifosfolipidi.
Le conseguenze erano devastanti. La donna necessitava di trasfusioni quotidiane – fino a tre sacche di sangue al giorno – mentre il rischio combinato di emorragie e trombosi rendeva la situazione estremamente instabile. Sebbene le malattie autoimmuni possano coesistere, una combinazione tripla di questo tipo resta eccezionale e, come sottolineano gli esperti, può risultare rapidamente fatale.
L’ultima opzione: le cellule CAR-T
Dopo il fallimento di steroidi ad alte dosi e di farmaci immunosoppressori avanzati, la paziente è stata trasferita d’urgenza in una clinica specializzata nello sviluppo di terapie cellulari. «Era la sua ultima possibilità», ha dichiarato Müller.
La terapia CAR-T consiste nel prelevare i linfociti T del paziente e modificarli geneticamente affinché riconoscano e distruggano un bersaglio specifico. In questo caso, i ricercatori li hanno programmati per attaccare una proteina presente esclusivamente sui linfociti B responsabili della malattia.
A differenza dei farmaci tradizionali, queste cellule modificate sono vive e capaci di moltiplicarsi nell’organismo, garantendo un’azione prolungata nel tempo, talvolta per anni.
Risultati rapidi e senza precedenti
A un mese dall’infusione – combinata con una breve chemioterapia – i livelli di globuli rossi della paziente erano tornati nella norma. Ancora più significativo, secondo quanto riportato nello studio pubblicato su Nature, è che la donna non ha più manifestato sintomi delle sue patologie autoimmuni.
Il caso rappresenta una prova promettente dell’efficacia delle CAR-T oltre l’oncologia, aprendo la strada a possibili applicazioni nelle malattie autoimmuni più severe e resistenti alle terapie convenzionali. Tuttavia, gli stessi ricercatori invitano alla cautela: si tratta di un singolo caso clinico e saranno necessari studi più ampi per confermare sicurezza ed efficacia su larga scala.
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