Pisa, 17 aprile 2026 – C’è una notizia che da qualche giorno ha attirato grande attenzione in tutto il mondo perché riguarda una delle malattie più odiose, il tumore al pancreas, che fra tutte le patologie oncologiche è sempre ai primi posti per mortalità e difficoltà di cura.
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E in mezzo a questa importantissima notizia c’è spazio anche per una eccellenza della sanità toscana, l’Azienda ospedaliero-universitaria pisana Aoup, che insieme all’Istituto oncologico veneto, all’Istituto nazionale tumori di Milano e all’Istituto europeo di oncologia di Milano, è fra i 4 centri italiani in cui è stata condotta la sperimentazione di una nuova molecola, il Daraxonrasib, protagonista dello studio clinico globale che ha dimostrato un beneficio complessivo di sopravvivenza finora senza precedenti nel tumore al pancreas metastatico già trattato con chemioterapia.
La strada per la rivoluzione
La notizia è stata diffusa in anteprima qualche giorno fa da Revolution Medicines, l’azienda biofarmaceutica americana che ha messo a punto in 60 centri nel mondo la sperimentazione del nuovo farmaco, in attesa di presentare i risultati in forma esaustiva al prossimo congresso Asco a Chicago (dal 29 maggio al 2 giugno).
Il farmaco
L’auspicio è che ne venga presto approvato l’utilizzo negli Stati Uniti e poi, a cascata, anche in tutti gli altri Paesi del mondo, Italia compresa, in modo da estenderne l’applicazione in tutti i casi clinici selezionati. Il farmaco va assunto per bocca una volta al giorno. Nella sperimentazione ha mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nella sopravvivenza libera da malattia e nella sopravvivenza complessiva rispetto alla chemioterapia standard.
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I pazienti trattati con Daraxonrasib hanno infatti registrato una sopravvivenza complessiva mediana di 13,2 mesi (rispetto ai 6,7 mesi osservati in chi ha ricevuto solo chemioterapia citotossica per via endovenosa). E’ inoltre un farmaco ben tollerato, con un profilo di sicurezza gestibile.
Il ruolo di Pisa nella sperimentazione
Nell’azienda ospedaliero-universitaria di Pisa è l’oncologa Chiara Cremolini, consigliere Aiom (Associazione italiana oncologia medica) e ordinaria di Oncologia all’Università di Pisa nonché coordinatrice del Programma dipartimentale in sperimentazioni cliniche in oncologia dell’Aoup, la principal investigator di questa sperimentazione: “E’ un grande risultato, una rivoluzione in qualche modo attesa ma ora tangibile – dichiara – ma è importante spiegare che non siamo ancora pronti per utilizzare routinariamente il farmaco nella nostra pratica clinica, non esistono programmi di uso nominale o compassionevole e sarà necessario attendere l’approvazione delle autorità competenti che ci auguriamo avvenga rapidamente, ma non frettolosamente”.
Il cancro al pancreas, fra tutti i tumori, è quello più dipendente dalle mutazioni delle proteine RAS (che fungono da interruttori molecolari regolando proliferazione, differenziazione e sopravvivenza delle cellule). Daraxonrasib, a differenza degli altri farmaci sperimentali, è un inibitore multi-selettivo delle proteine RAS(ON), ossia il primo agente sperimentale di una nuova classe di inibitori della RAS progettati per affrontare uno spettro diversificato e ampio di proteine RAS mutate.
Il farmaco: come funziona
“Il farmaco – spiega Cremolini – agisce come una sorta di ‘collante molecolare’: si lega a una proteina presente nelle cellule formando un complesso che si aggancia alla proteina Ras quando questa è nel suo stato ‘attivo’, bloccandola. Quando questa proteina ha un’attività elevata manda infatti segnali che fanno proliferare il tumore. E’ in questa fase che va bloccata e sapevamo che riuscirci su uno spettro ampio di casi sarebbe stato molto rilevante dal punto di vista clinico. Con questa sperimentazione, finalmente siamo sulla buona strada. Nell’attesa dell’iter autorizzativo da parte delle autorità regolatorie competenti, però – conclude – è importante far sapere che in Italia sono in fase di attivazione delle sperimentazioni di questo farmaco nel trattamento del tumore al pancreas anche in stadi meno gravi e in linee più precoci. E che, per questo specifico tipo di tumore, esistono anche altre sperimentazioni promettenti con altre molecole con meccanismi d’azione simili”.
L’orgoglio e la speranza 
Medici in una corsia di ospedale (immagine di repertorio)
“Siamo orgogliosi di essere fra i 4 centri italiani che hanno partecipato a questa sperimentazione rivoluzionaria – aggiunge la direttrice generale dell’Aoup Katia Belvedere – Sappiamo infatti quanto il tumore del pancreas, per la cura del quale in Aoup ci sono eccellenti strutture di chirurgia dedicate, rappresenti ancora una delle patologie più difficili da curare. Questo risultato ci mette però in condizione di prevedere grandi sviluppi nelle possibilità terapeutiche e siamo quindi sempre più determinati, come azienda ospedaliero-universitaria ad alta specializzazione, dove è essenziale l’integrazione quotidiana fra ricerca e assistenza, a fare la nostra parte come centro di riferimento per le cure oncologiche più avanzate e per offrire ai nostri pazienti le opportunità che derivano dalla sperimentazione clinica .
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