di
Silvia Turin

Dal congresso dell’American Association for Cancer Research a San Diego interessanti sperimentazioni di farmaci, ma su piccoli gruppi di pazienti o in fase preclinica e i cui studi non sono stati ancora pubblicati

Nuove prospettive di trattamento e cura per il tumore del pancreas sono state presentate recentemente durante il congresso dell’American Association for Cancer Research (AACR) a San Diego, Usa.

Il tumore al pancreas resta una neoplasia difficile da curare: le opzioni terapeutiche sono limitate e quelle disponibili spesso non sono di grande aiuto, soprattutto perché solo in 1 paziente su 5 la malattia è identificata quando è ancora possibile procedere con l’asportazione chirurgica. 
In questo quadro, ogni progresso nelle cure suscita comprensibilmente entusiasmo e aspettative, che però devono essere bilanciate dalle opportune cautele e precisazioni.

Per questo le notizie che arrivano dal congresso di San Diego sono promettenti, ma su farmaci non approvati per l’uso, né esaminati dagli enti regolatori. I composti sono stati sperimentati su piccoli gruppi di pazienti (o su modelli animali), con studi non ancora pubblicati da riviste mediche.



















































Raddoppiata l’aspettativa di vita  

Fatta la dovuta premessa, il primo trattamento è il daraxonrasib, che ha raddoppiato l’aspettativa di vita dei pazienti a cui è stata diagnosticata la malattia, portandola a oltre 13 mesi, rispetto a meno di 7 mesi per coloro che hanno ricevuto la chemioterapia in una sperimentazione clinica di Fase 3, quindi avanzata, che ha coinvolto alcune decine di persone.
Nella terapia di prima linea (il primo trattamento che viene somministrato a un paziente dopo la diagnosi), il daraxonrasib ha mostrato un tasso di risposta del 47% e una risposta completa, ovvero l’eliminazione del tumore rilevabile nel paziente. In combinazione con la chemioterapia, il tasso di risposta è salito al 58%. Il farmaco agisce bloccando la proteina KRAS, le cui mutazioni alimentano la crescita incontrollata di circa un terzo dei tumori solidi.

Potenziale successore dei farmaci attuali

La stessa Revolution Medicines, l’azienda che sta sviluppando il farmaco, ha presentato anche un composto completamente nuovo che potrebbe rappresentare – dichiara – «il successore dell’attuale gamma di farmaci». 
Si chiama RM-055. Mentre i farmaci attuali si limitano a bloccare i segnali della proteina RAS (un regolatore fondamentale che controlla la crescita e la proliferazione delle cellule tumorali), RM-055 sarebbe in grado di disattivare fisicamente la proteina cancerogena, riportandola da uno stato «acceso» a uno «spento». Questo meccanismo potrebbe prevenire la capacità del tumore di adattarsi e resistere ai farmaci, un problema comune nelle terapie attuali. Al momento i dati su questa molecola sono preclinici (testati su modelli di laboratorio e topi), ma indicano una strada promettente.

Il vaccino a mRna personalizzato

Il terzo trattamento presentato da BioNTech e Genentech, un’unità di Roche, è un vaccino a mRna personalizzato per il tumore al pancreas. È un vaccino terapeutico creato su misura per ogni paziente analizzando le mutazioni genetiche del proprio tumore: insegna al sistema immunitario, specificamente ai linfociti T, a riconoscere come estranee e a distruggere le cellule tumorali.
In un piccolo studio di Fase 1, portato avanti dal Memorial Sloan Kettering Cancer Center (Msk) americano, 16 pazienti hanno ricevuto il vaccino autogeno cevumeran dopo un intervento chirurgico per tumore al pancreas, insieme a chemioterapia e a un farmaco immunoterapico. Al termine dello studio, sette degli otto pazienti il cui sistema immunitario ha risposto al trattamento erano ancora in vita fino a sei anni dopo aver ricevuto l’ultima dose, rispetto a solo due degli otto pazienti il cui sistema immunitario non aveva risposto.
Gli studi di Fase 1 come questo non sono progettati per valutare l’efficacia di un trattamento, ma solo la sua sicurezza, ma grazie a questi risultati è stata avviata una sperimentazione di Fase 2 per testare il vaccino su un gruppo più ampio di pazienti.

I pazienti a cui viene diagnosticato un tumore al pancreas hanno una prognosi di gran lunga peggiore rispetto a chi soffre di altri tipi di cancro, ma in Italia è cresciuto il numero di persone vive dopo la diagnosi di questa malattia: nel 2024 erano 23.600, rispetto a 21.200 nel 2021, con un incremento del 10% in tre anni. 
Passi avanti importanti, che possono essere ricondotti soprattutto alla ricerca scientifica e ai progressi nelle cure che stanno facendo grandi passi avanti.

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22 aprile 2026

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