di
V. Mart.
Ok a ciltacabtagene autoleucel per i pazienti recidivati e refrattari che hanno ricevuto almeno una precedente terapia senza avere benefici
Se il mieloma multiplo resta una malattia difficile da debellare definitivamente, negli ultimi anni sono stati compiuti importanti progressi che hanno fatto aumentare le speranze di guarigione in alcuni pazienti e, per molti altri, sono arrivate nuove cure che hanno consentito di allungare la sopravvivenza in modo significativo. Così sono migliorate, passo dopo passo, le prospettive delle seimila persone circa che ogni anno in Italia ricevono una diagnosi di questa neoplasia linfoproliferativa che insorge generalmente in una fascia d’età superiore ai 65 anni. È in questo contesto che s’inserisce l’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) della terapia CAR-T ciltacabtagene autoleucel per i pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente terapia senza trarne il beneficio sperato.
5.700 i nuovi casi ogni anno in Italia
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo, causato dalla proliferazione senza controllo delle plasmacellule, che provoca anemia, danno alle ossa con possibile comparsa di fratture e aumento del calcio nel sangue e danno ai reni, se la malattia non viene identificata precocemente e trattata quando è necessario. Se il tumore è asintomatico si procede, in genere, soltanto con controlli frequenti per verificare l’eventuale evoluzione della neoplasia, ma il principale problema da risolvere è che la maggioranza dei pazienti va incontro a remissioni temporanee seguite da ricadute. È su questo fronte che si sono concentrati gli sforzi dei ricercatori che hanno portato alla messa a punto di terapie sempre più efficaci.
«In Italia ogni anno sono circa 5.700 i nuovi casi di questa malattia caratterizzata dal susseguirsi di recidive e trattamenti, periodi di remissione sempre più brevi e l’aumento dei tassi di tossicità e malattie concomitanti man mano che si susseguono le linee di trattamento – spiega Francesca Gay, Professore associato di ematologia al Dipartimento di biotecnologie e scienza per la salute, Università degli studi di Torino -. Avere la possibilità di trattare un paziente che ha ricevuto solo una linea di terapia, a differenza di pazienti in recidiva dopo almeno 3 linee di terapia (attuale approvazione della terapia CAR-T in Italia per il mieloma) è un importante passo avanti».
Utilizzare la CAR-T all’inizio dell’iter di cure
La CAR-T therapy è una delle più grandi conquiste della ricerca scientifica e una delle maggiori «rivoluzioni» nella cura del cancro: ha cambiato nel giro di pochi anni le prospettive per malati con tumori del sangue per i quali «non c’era più nulla da fare» (non erano riusciti a ottenere risultati con tutte le altre cure disponibili) e che ora possono persino guarire.
Poter utilizzare la CAR-T all’inizio dell’iter di cure e non solamente dopo molti fallimenti è un punto determinante: «Significa intervenire in una fase di malattia in cui ci si aspetta una maggiore efficacia dei trattamenti, sia per una minor potenziale resistenza alle terapie, sia perché ci si avvale di un sistema immunitario meno compromesso rispetto a uno sottoposto a molteplici trattamenti – continua Gay, Divisione di Ematologia dell’Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino -. I dati disponibili mostrano un’efficacia di trattamento anche nei pazienti che hanno mostrato refrattarietà alla lenalidomide, parte ormai integrante della maggior parte dei trattamenti di prima linea. Questa modalità di cura è destinata a cambiare l’approccio alla mieloma: per anni il trattamento dei pazienti si basava su un trattamento continuativo, virtualmente proseguito fino a ripresa di malattia o finché tollerato. Questo nuovo approccio terapeutico, con alti potenziali di risposta, per la prima volta consentirà finalmente un intervallo libero da trattamento con conseguente miglioramento potenziale anche della qualità di vita dei pazienti».
Come funziona la CAR-T, disponibile sono in centri certificati
L’obiettivo, insomma, è garantire il controllo della malattia a lungo termine, consentendo al paziente di condurre una vita il più possibile normale e in assenza di terapia.
Cilta-cel è un’immunoterapia basata sulla riprogrammazione genetica dei linfociti T (i soldati del nostro sistema immunitario) di un paziente che vengono resi capaci di identificare ed eliminare in modo specifico le cellule tumorali. Per la sua complessità, ciltacabtagene autoleucel (come altre CAR-T) può essere somministrata solo in centri trapianti specializzati e certificati sul territorio nazionale: «Il percorso CAR-T è un vero e proprio viaggio di medicina personalizzata che trasforma il sistema immunitario del paziente in un farmaco vivo – chiarisce Stefania Bramanti, Caposezione terapie cellulari all’IRCCS Istituto Clinico Humanitas di Milano –. Tutto inizia con l’aferesi (il prelievo dei linfociti T del paziente) che vengono poi inviati a laboratori specializzati per essere “riprogrammati” geneticamente. Contemporaneamente, al paziente viene somministrata una terapia ponte per evitare la progressione della malattia. Dopo un ciclo di chemioterapia, le cellule potenziate vengono reinfuse nel paziente, ma non prima che vengano effettuati rigorosi controlli di qualità sulle cellule stesse: è qui che inizia la sorveglianza attiva per monitorare la risposta immunitaria del paziente. La procedura stessa di sviluppo del farmaco è articolata:
serve una certificazione rigorosa dei centri e una formazione specifica di tutto il personale per garantire un’equa accessibilità alla terapia su tutto il territorio nazionale».
Più supporto (anche logistico e psicologico) ai pazienti
Nel complesso percorso delle CAR-T, le associazioni di pazienti hanno un ruolo fondamentale nel supportare il paziente e i familiari, grazie alla mediazione tra la complessità tecnologica del trattamento e il bisogno di orientamento, di sostegno psicologico e di logistica, come ricorda Davide Petruzzelli, Presidente dell’Associazione La Lampada di Aladino ETS: «Ė fondamentale integrare l’eccellenza scientifica con un sistema di informazione trasparente e un supporto emotivo costante per il malato e la sua rete familiare. Se il progresso scientifico avanza rapidamente, a volte invece il sistema sanitario fatica a tenere il passo per quanto riguarda la gestione, l’organizzazione dei servizi e la loro accessibilità, anche a causa di limiti procedurali e di pianificazione. Per questo è necessario migliorare il supporto ai pazienti che devono spostarsi e avvicinare i servizi al territorio».
«Ci auguriamo che l’accesso a questa e alle altre terapie innovative possa essere sempre più rapido ed equo su tutto il territorio nazionale – conclude Matilde Cani, responsabile Progetti Istituzionali AIL (Associazione Italiana contro le leucemie, i Linfomi e il Mieloma) Milano Monza Brianza -. Ail da oltre 50 anni è al fianco dei pazienti ematologici con l’obiettivo di sostenere la ricerca, l’assistenza e sensibilizzare l’opinione pubblica contro i tumori del sangue. Attraverso l’opera delle 83 sezioni provinciali, il nostro impegno ultimo è di contribuire a curare al meglio i pazienti».
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30 aprile 2026
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