Alleviare i sintomi, ridurre la gravità della vasculopatia ed estendere la sopravvivenza. Questi sono i risultati del team guidato dal dottor Gianmaria Liccardi, junior group leader presso l’Istituto di Biochimica I e affiliato al Centre for Molecular Medicine Cologne e al CECAD Cluster of Excellence for Aging Research che ha scoperto e dimostrato, collaborando con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, come l’attivazione della proteina Sting, un “sensore” del sistema immunitario, è un requisito genetico e biochimico per l’innesco della morte cellulare programmata che induce le cellule ad auto-distruggersi. Tale processo se non controllato alimenta l’infiammazione cronica che è alla base della Savi malattia autoinfiammatoria genetica rara. Questa grave malattia genetica colpisce i bambini e attualmente non ha cura.
“Il nostro lavoro dimostra che STING non è soltanto un regolatore della segnalazione immunitaria, ma un motore diretto della morte cellulare infiammatoria. Questo significa che colpire la morte cellulare programmata potrebbe aprire nuovi approcci terapeutici non solo per la SAVI, ma anche per altre malattie autoinfiammatorie legate a Sting” – afferma il dottor Liccardi.
I ricercatori tedeschi hanno portato avanti la ricerca analizzando i campioni dei piccoli pazienti affetti da Savi dell’ospedale pediatrico romano trovando prove evidenti di un’attivazione anomala della morte cellulare programmata. Poiché la proteina Sting è attivata in numerose condizioni autoinfiammatorie e autoimmuni, i risultati dello studio aprono la strada allo sviluppo di nuovi farmaci che inibiscono la morte cellulare programmata (la necroptosi in particolare) offrendo speranza non solo ai bambini con SAVI, ma anche a pazienti affetti da un’ampia gamma di sindromi autoinfiammatorie legate a Sting, attualmente incurabili.
La dottoressa Antonella Insalaco, dell’unità di Reumatologia del Bambino Gesù e chair del working party delle malattie autoinfiammatorie della PReS (Paediatric Rheumatology European Association) commenta:“Gli studi sui campioni dei bambini hanno fornito la prova concreta che questo meccanismo è effettivamente attivo nei pazienti. Le malattie rare come la Savi rappresentano una grande sfida clinica. Solo unendo le competenze dei centri di ricerca e degli ospedali pediatrici possiamo sperare di tradurre scoperte come questa in nuove terapie per i nostri piccoli pazienti”.
“Questo risultato sottolinea il fondamentale contributo che i giovani brillanti ricercatori, come il dottor Liccardi, possono offrire alla società quando sono sostenuti da realtà istituzionali di eccellenza che mettono al centro la ricerca e la salute” – aggiunge il dottor Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’unità operativa complessa di Reumatologia e dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie Infettive del Bambino Gesù.