Cinque anni senza progressione della malattia e senza bisogno di altre terapie dopo una sola infusione. È uno dei risultati che meglio raccontano quanto stia cambiando la cura del mieloma multiplo, tumore del sangue che nasce dalle plasmacellule del midollo osseo.

Non significa che il mieloma sia diventato guaribile. Ma negli ultimi anni CAR-T, anticorpi bispecifici e nuove combinazioni di farmaci hanno prodotto risultati difficili da immaginare soltanto poco tempo fa. E stanno progressivamente spostando più avanti l’orizzonte per molti pazienti.

Il dato dei cinque anni

Uno dei risultati più importanti arriva dallo studio CARTITUDE-1. Su 97 pazienti con mieloma recidivato o refrattario, già sottoposti a numerose terapie, 32 erano ancora vivi e senza progressione della malattia almeno cinque anni dopo una singola infusione di CAR-T. E soprattutto senza terapia di mantenimento o ulteriori trattamenti contro il mieloma.

È un dato importante proprio perché riguarda persone con una malattia difficile da trattare e già esposte a diverse cure.

Le CAR-T utilizzano gli stessi linfociti T del paziente: vengono prelevati, modificati in laboratorio perché siano capaci di riconoscere le cellule tumorali e poi reinfusi. Una sorta di rieducazione del sistema immunitario affinché individui e attacchi il mieloma.

Anche per l’Italia c’è una novità recente. Dal 4 aprile 2026 il Servizio sanitario nazionale rimborsa questa CAR-T per determinati pazienti adulti con mieloma recidivato e refrattario già dopo almeno una precedente terapia, purché siano rispettati precisi criteri clinici.

L’altra rivoluzione arriva dagli anticorpi bispecifici

Accanto alle CAR-T stanno avanzando gli anticorpi bispecifici. Il principio è differente ma l’obiettivo è simile: mettere il sistema immunitario nelle condizioni di riconoscere meglio il tumore.

Questi anticorpi funzionano come un ponte. Da una parte si agganciano alla cellula del mieloma, dall’altra richiamano i linfociti T che possono attaccarla.

Nello studio MajesTEC-3, condotto su 587 pazienti già sottoposti da una a tre precedenti linee di trattamento, a tre anni l’83,4% di chi aveva ricevuto la nuova combinazione terapeutica era vivo senza progressione della malattia, contro il 29,7% del gruppo di confronto.

Risultati molto importanti, che vanno però letti insieme al profilo di sicurezza: le terapie che attivano intensamente il sistema immunitario possono aumentare anche il rischio di effetti indesiderati e infezioni e richiedono quindi un attento monitoraggio.

E la ricerca continua a correre

Proprio il 3 settembre 2026 sono arrivati nuovi risultati dallo studio di fase 3 CERVINO su un anticorpo bispecifico ancora sperimentale. Il 74% dei pazienti ha risposto al trattamento, contro il 45,7% con le terapie di confronto, mentre il rischio di progressione o morte si è ridotto del 60%.

A dodici mesi risultava vivo l’87,9% dei pazienti trattati contro il 72% del gruppo di confronto. Su quest’ultimo dato, però, serve prudenza: l’analisi della sopravvivenza non è ancora matura e sarà necessario un follow-up più lungo.

Cure più efficaci fin dall’inizio

Il cambiamento riguarda anche chi riceve la diagnosi oggi. Sempre più spesso vengono utilizzate combinazioni di quattro farmaci per ottenere una risposta profonda già nelle prime fasi della malattia.

Nello studio IMROZ, dedicato a pazienti di nuova diagnosi non candidabili al trapianto, a cinque anni il 63,2% di chi aveva ricevuto la nuova combinazione non aveva avuto una progressione, contro il 45,2% con la terapia di confronto.

È questo insieme di risultati a modificare la prospettiva sul mieloma multiplo. Parlare oggi di guarigione sarebbe prematuro: la malattia resta generalmente considerata non guaribile e può tornare anche dopo risposte molto profonde.

Ma quando alcuni pazienti con malattia avanzata arrivano a cinque anni senza progressione e senza altre cure, la domanda della ricerca cambia. Non più soltanto quanto a lungo sia possibile controllare il mieloma, ma se per una parte dei pazienti si possa arrivare un giorno a una remissione così lunga da avvicinarsi a una guarigione funzionale.

Fonti:

  • Journal of Clinical Oncology – Long-Term (≥5-Year) Remission and Survival After Treatment With Ciltacabtagene Autoleucel in CARTITUDE-1 Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma, 2025.

  • New England Journal of Medicine – Teclistamab plus Daratumumab in Relapsed or Refractory Multiple Myeloma, studio MajesTEC-3, 2026.

  • New England Journal of Medicine – Isatuximab, Bortezomib, Lenalidomide, and Dexamethasone for Multiple Myeloma, studio IMROZ.

  • AIFA – Determina PRES/392/2026 e Registro CAR-T, rimborsabilità SSN dal 4 aprile 2026.

  • AbbVie – Phase 3 CERVINO Trial, risultati preliminari comunicati il 3 settembre 2026.