di
Elena Meli

Grazie a una piattaforma innovativa per lo screening di farmaci già approvati, scoperto il doppio effetto positivo di un antistaminico. Il «riposizionamento» dei farmaci può dimezzare i tempi per l’arrivo in clinica di nuove cure

È un «vecchio» antistaminico ma potrebbe diventare una nuova terapia per la sclerosi multipla, perché protegge i neuroni e favorisce la riparazione della mielina: un doppio effetto positivo innovativo, dimostrato per ora su modelli sperimentali, emerso da una ricerca internazionale coordinata dall’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano grazie a un approccio da «economia circolare», come l’ha definita il direttore scientifico dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, Gianvito Martino. 

Per il progetto è stata infatti messa a punto una piattaforma per lo screening di farmaci già approvati per altre indicazioni, che consente di valutarne il potenziale di utilizzo per la protezione e la riparazione dei neuroni e quindi un «riposizionamento» per la cura di malattie del sistema nervoso.



















































Piattaforma innovativa

I dati, appena pubblicati su Science Translational Medicine, sono un primo grande risultato del progetto BRAVEinMS, un network internazionale di ricerca avviato nel 2017 grazie a un finanziamento della International Progressive MS Alliance di cui sono fondatori l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla e la sua Fondazione; l’obiettivo del progetto era esplorare un archivio di 1.500 farmaci già usati con altre indicazioni per individuare quelli con un potenziale d’impiego soprattutto nella sclerosi multipla progressiva, che colpisce circa 15-20mila persone in Italia e per cui a oggi non esistono terapie efficaci. 

I ricercatori hanno perciò costruito una nuova piattaforma di screening che, come spiega Gianvito Martino, «è molto complessa perché integra numerosi test per la valutazione farmacologica in tessuti di topo e umani, fra cui per esempio una chimera uomo-topo in cui l’animale esprime proteine umane della mielina o tessuti cerebrali da bambini operati per epilessia». La piattaforma è stata definita una sorta di tunnel del vento, che a partire da una gran quantità di molecole «filtra» solo quelle con capacità di protezione e rigenerazione del sistema nervoso.

Una nuova possibile cura

«Abbiamo “interrogato” la piattaforma alla ricerca di una molecola che avesse il doppio effetto di protezione e rigenerazione perché oggi sappiamo che nella sclerosi multipla progressiva c’è un danno ai neuroni fin dall’inizio, oltre all’infiammazione: ricostruire la mielina e proteggere le cellule è perciò un obiettivo fondamentale», spiega Martino. 

Dai 1.500 farmaci iniziali, l’analisi informatica ha “estratto” 237 possibili candidati con una potenziale attività su mielina e neuroni; dopo i molti test di tossicità su cellule e tessuti nervosi, sono rimasti 32 composti che sono stati sottoposti ai test di efficacia. Da questi sono rimaste «in gara» 6 molecole e fra loro ne è emersa una con risultati incoraggianti sulla protezione e la riparazione.

Si tratta di un «vecchio» antistaminico usato in disturbi del sonno-veglia, diretto a uno specifico recettore per l’istamina che «probabilmente esercita i suoi effetti positivi non soltanto grazie a questo meccanismo», specifica il neurologo. «Stiamo ora studiando come agisce, perché comprenderlo potrebbe aiutare a identificare altri target per lo sviluppo di nuovi farmaci».

Sviluppo clinico accelerato

Intanto, i riflettori sono puntati sull’antistaminico bavisant che ha dimostrato di stimolare le cellule che producono mielina a riparare le fibre nervose, proteggere i neuroni dalla degenerazione e ridurre l’espressione di geni coinvolti nell’infiammazione. 

L’obiettivo ora è arrivare rapidamente ai test clinici, e l’approccio di «riposizionamento» dei vecchi farmaci possibile con la nuova piattaforma è un acceleratore consistente perché con principi attivi già noti si possono saltare alcuni passaggi, anche se certamente non tutti: «I tempi si possono dimezzare, non azzerare, perché si devono condurre test rigorosi per dimostrare la validità della nuova indicazione e anche per confermare la sicurezza nel nuovo contesto di utilizzo, diverso dal precedente, e nel lungo periodo», specifica Martino. 

«Resta comunque una strategia di «economia circolare» molto utile, inoltre la piattaforma realizzata è uno strumento prezioso, perché può e potrà essere utilizzata come mezzo di screening di ulteriori medicinali, per valutarne una possibilità di impiego nella protezione e riparazione del sistema nervoso. Nella grande massa di molecole che abbiamo provato ci sono sicuramente altri composti interessanti da analizzare come possibili nuove cure per malattie del sistema nervoso», conclude l’esperto.

22 gennaio 2026

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