ANSAcom – In collaborazione con
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L’ipertensione arteriosa polmonare (Iap) è una malattia progressiva e invalidante che ogni anno colpisce in Italia 3.500 persone, soprattutto donne. La diagnosi è spesso tardiva, perché i sintomi come la dispnea e l’affaticamento sono aspecifici, e la sopravvivenza a cinque anni si ferma al 61%. La prima terapia capace di intervenire direttamente sui meccanismi biologici alla base della malattia, agendo sul rimodellamento vascolare polmonare, è l’innovativo farmaco biologico Sotatercept, che ha ottenuto dall’Aifa la rimborsabilità. Un passaggio che – come evidenzia Nicoletta Luppi, presidente e ad di Msd Italia – rappresenta “un’opportunità straordinaria per pazienti e comunità scientifica e segna l’ingresso di una terapia innovativa in un’area ad altissimo bisogno clinico insoddisfatto”. Sotatercept è un biologico first in class, appartenente alla nuova categoria degli inibitori del segnale dell’attivina, la prima terapia capace di intervenire direttamente sui meccanismi biologici alla base della malattia, agendo sul rimodellamento vascolare polmonare. Ha ottenuto dall’Ema la qualifica di Priority Medicine (Prime) e lo status di farmaco orfano, mentre Aifa ne ha riconosciuto l’innovatività. La decisione del Cda dell’Agenzia diventerà operativa con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale. L’approvazione europea, nell’agosto 2024, è supportata dallo studio di Fase 3 Stellar, che evidenzia come il farmaco abbia ridotto dell’84% il rischio di peggioramento clinico. Dati altrettanto significativi arrivano dallo studio Zenith, in pazienti ad alto rischio: riduzione del 76% dell’endpoint composito di morte, trapianto polmonare o ricovero per peggioramento di Iap. Le terapie disponibili migliorano sintomi e capacità funzionale, ma non agiscono direttamente sul rimodellamento cardiopolmonare. Sotatercept, somministrato per via sottocutanea ogni tre settimane e gestibile anche a domicilio, mira proprio a correggere il disequilibrio dei segnali che guidano la proliferazione patologica. Luppi sottolinea come il farmaco fosse già disponibile in uso compassionevole dal maggio 2024. L’accesso in rimborso, aggiunge, apre una fase nuova, con la prospettiva di migliorare qualità e aspettativa di vita e ridurre il ricorso a esiti estremi come il trapianto.
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