di
Ruggiero Corcella
L’Organizzazione mondiale della sanità aggiorna la lista dei medicinali fondamentali. Tra i farmaci oncologici, aggiunti pembrolizumab, atezolizumab e cemiplimab. Entrano anche i «blockbuster» semaglutide, dulaglutide, liraglutide, tirzepatide per il diabete con comorbidità associate, oltre a cure per fibrosi cistica, psoriasi ed emofilia
L’Oms ha diffuso oggi l’aggiornamento delle Liste dei Farmaci Essenziali (EML) e dei Farmaci Essenziali per i Bambini (EMLc), un documento che da quasi cinquant’anni guida i Paesi nel decidere quali medicinali garantire a tutti i cittadini. Le ultime revisioni portano grandi novità: sono stati inseriti nuovi trattamenti per diversi tipi di cancro, farmaci innovativi contro il diabete di tipo 2 e l’obesità, oltre a cure per fibrosi cistica, psoriasi ed emofilia. Si tratta di medicine che, secondo l’OMS, rispondono ai bisogni sanitari più urgenti della popolazione e devono quindi essere disponibili nei sistemi sanitari pubblici.
«Le nuove edizioni delle liste dei farmaci essenziali rappresentano un passo significativo verso l’ampliamento dell’accesso a nuovi medicinali con benefici clinici comprovati e con un alto potenziale di impatto sulla salute pubblica globale», sottolinea Yukiko Nakatani, vice Direttore generale per i Sistemi Sanitari, l’Accesso e i Dati.
Dal 1977 un riferimento globale
Nate nel 1977 per migliorare l’accesso ai farmaci nei Paesi in via di sviluppo, le Liste Oms sono oggi adottate in oltre 150 nazioni come punto di riferimento per acquisti pubblici e rimborsi assicurativi. La decisione non è vincolante dal punto di vista legale, ma di fatto ha un peso enorme: governi, assicurazioni sanitarie e programmi di rimborso prendono spunto da queste indicazioni per decidere quali farmaci acquistare, distribuire e garantire ai cittadini. In altre parole, ciò che entra in lista ha molte più possibilità di arrivare davvero nelle mani dei pazienti.
Il Comitato di esperti Oms per la Selezione e l’Uso dei Farmaci Essenziali ha esaminato 59 domande, comprese 31 proposte di aggiunta di nuovi farmaci o classi di medicinali. Il risultato è stata l’aggiunta di 20 nuovi farmaci alla lista generale e 15 a quella pediatrica, insieme a nuove indicazioni d’uso per sette prodotti già elencati. Le liste aggiornate comprendono ora un totale di 523 farmaci essenziali per adulti e 374 per bambini, riflettendo i bisogni sanitari pubblici più urgenti.
Cancro: più accesso alle immunoterapie
Il cancro è la seconda causa di morte a livello mondiale, con quasi 10 milioni di vittime ogni anno, ed è responsabile di quasi un terzo delle morti premature da malattie non trasmissibili. I trattamenti oncologici sono stati una priorità dell’EML OMS nell’ultimo decennio. Poiché i farmaci contro il cancro rappresentano oggi circa la metà di tutte le nuove approvazioni da parte delle agenzie regolatorie, il Comitato di esperti applica criteri rigorosi per raccomandare solo le terapie che offrono il maggior beneficio clinico. Di conseguenza, pochi farmaci oncologici approvati sono inclusi: soltanto quelli che hanno dimostrato di prolungare la vita di almeno 4-6 mesi.
Sono state valutate sette richieste, che comprendevano 25 farmaci oncologici.
Nell’ambito degli sforzi più ampi per ridurre le disuguaglianze nelle cure, il Comitato ha raccomandato di ampliare l’accesso agli inibitori dei checkpoint immunitari PD-1/PD-L1, una classe di immunoterapie che aiutano il sistema immunitario a riconoscere e attaccare più efficacemente le cellule tumorali. Il pembrolizumab è stato aggiunto all’EML come monoterapia di prima linea per carcinoma cervicale metastatico, carcinoma colorettale metastatico e carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico. Per quest’ultimo, atezolizumab e cemiplimab sono stati inclusi come alternative terapeutiche.
Il Comitato ha anche preso in considerazione varie strategie raccomandate dagli esperti – evidenziate nel rapporto degli oncologi – volte a migliorare l’accesso e l’accessibilità dei trattamenti oncologici. Ha sostenuto strategie cliniche e di sistema basate sull’evidenza, tra cui approcci di ottimizzazione delle dosi, per migliorare l’accesso. Il Comitato ha sottolineato che, mentre le riforme dei sistemi sanitari richiedono tempo e azione governativa, le strategie cliniche possono essere attuate immediatamente per fornire benefici più rapidi, soprattutto nei contesti con risorse limitate.
Diabete e obesità sotto controllo
Il diabete e l’obesità sono due delle sfide sanitarie più urgenti a livello mondiale. Oltre 800 milioni di persone vivevano con il diabete nel 2022, metà delle quali senza cure. Allo stesso tempo, più di un miliardo di persone nel mondo soffre di obesità, con tassi in rapido aumento soprattutto nei Paesi a basso e medio reddito. Le due condizioni sono strettamente collegate e possono portare a gravi complicazioni, tra cui malattie cardiache e insufficienza renale.
Gli agonisti del recettore GLP-1
Il Comitato di esperti Oms ha esaminato solide evidenze scientifiche che dimostrano come un gruppo di farmaci chiamati agonisti del recettore GLP-1 possa aiutare le persone con diabete di tipo 2 – soprattutto quelle con malattie cardiache o renali – migliorando il controllo glicemico, riducendo i rischi di complicanze, favorendo la perdita di peso e persino abbassando il rischio di morte precoce.
Gli agonisti del recettore GLP-1 – semaglutide, dulaglutide e liraglutide – e l’agonista duale GLP-1/GIP (tirzepatide) sono stati aggiunti all’EML. Sono indicati come terapia per abbassare la glicemia negli adulti con diabete di tipo 2, malattia cardiovascolare o renale e obesità (definita da un indice di massa corporea ≥ 30 kg/m²). Ciò fornisce ai Paesi una guida chiara su quali pazienti possono trarre i maggiori benefici da queste terapie.
La questione dei prezzi troppo alti
Gli alti prezzi di farmaci come semaglutide e tirzepatide ne limitano l’accesso. Dare priorità ai pazienti che ne trarrebbero più vantaggio, incoraggiare la concorrenza dei generici per abbassare i costi e rendere disponibili questi trattamenti nelle cure primarie – soprattutto nelle aree svantaggiate – sono passaggi chiave per ampliare l’accesso e migliorare gli esiti di salute. L’Oms continuerà a monitorare gli sviluppi, sostenere politiche di prezzi equi e aiutare i Paesi a migliorare la disponibilità di questi trattamenti che cambiano la vita.
«Una quota rilevante delle spese dirette per le malattie non trasmissibili è destinata ai farmaci, compresi quelli classificati come essenziali e che, in linea di principio, dovrebbero essere finanziariamente accessibili a tutti», ha dichiarato Deusdedit Mubangizi, Direttore Oms per le Politiche e gli Standard in materia di Farmaci e Prodotti Sanitari. «Garantire un accesso equo ai farmaci essenziali richiede una risposta coerente dei sistemi sanitari, sostenuta da una forte volontà politica, dalla cooperazione multisettoriale e da programmi centrati sulle persone che non lascino indietro nessuno».
5 settembre 2025
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