{"id":116197,"date":"2025-09-18T15:36:12","date_gmt":"2025-09-18T15:36:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/116197\/"},"modified":"2025-09-18T15:36:12","modified_gmt":"2025-09-18T15:36:12","slug":"il-tempo-perso-con-stamina-e-quello-guadagnato-con-la-ricerca","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/116197\/","title":{"rendered":"Il tempo perso con Stamina e quello guadagnato con la ricerca"},"content":{"rendered":"

Quando si riceve una diagnosi per una malattia difficile da trattare o per la quale non ci sono cure, non \u00e8 sempre semplice affidarsi con convinzione alla scienza e averne fiducia. Beatrice Mautino \u2013 divulgatrice, biotecnologa e autrice con Emanuele Menietti del podcast del Post Ci vuole una scienza<\/a> \u2013 lo racconta nel suo nuovo libro Vertigine<\/a>, esplorando i molti casi in cui cambia il modo di percepire la ricerca scientifica: da argomento lontano, talvolta puramente teorico, a una pratica molto concreta e vicina dalla quale pu\u00f2 dipendere la nostra sopravvivenza.<\/p>\n

In Vertigine, Mautino intervista la prima persona nata grazie alla fecondazione in vitro, mostra le implicazioni nel concreto dei nuovi farmaci contro l\u2019obesit\u00e0 e racconta uno dei centri pi\u00f9 importanti al mondo per la terapia genica, in Italia. Parlando anche delle proprie esperienze personali e di una malattia che ha segnato la sua famiglia, mostra le opportunit\u00e0 offerte dalla ricerca e la spietatezza di alcuni suoi meccanismi, ricordando che la scienza cambia attraverso il metodo scientifico e non con la promessa di cure miracolose come avvenne per esempio alcuni anni fa col caso Stamina. Domenica 21 settembre alle 16, al Talk del Post a Faenza<\/a>, Mautino parler\u00e0 del suo libro intervistata da Emanuele Menietti.<\/p>\n

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Il 21 dicembre 2020 l\u2019Agenzia europea per i medicinali ha approvato l\u2019utilizzo del primo vaccino contro il Sars-Cov-2, il primo a mRNA della storia, prodotto in tempi impensabili fino a poco prima grazie a uno sforzo economico e politico senza precedenti e, paradossalmente, proprio per questo al centro di paure e molta disinformazione che circolano tuttora. Ma quel giorno \u00e8 stato autorizzato anche un altro farmaco, il Libmeldy, una terapia genica messa a punto dal gruppo dell\u2019SR-Tiget per la cura di una malattia terribile, la leucodistrofia metacromatica. Questa malattia \u00e8 fra quelle che Davide Vannoni diceva di poter curare con Stamina, attirando genitori che, all\u2019epoca, non avevano ancora nessuna possibilit\u00e0 di cura.<\/p>\n

\u00abUna delle cose pi\u00f9 difficili del nostro lavoro \u00e8 dire a un genitore che non c\u2019\u00e8 soluzione per la malattia di suo figlio\u00bb scriveva sul \u00abCorriere della Sera\u00bb nel marzo 2013 Luigi Naldini, che una soluzione per quella malattia la stava cercando. \u00abDavanti all\u2019incredulit\u00e0 di padri e madri, la tentazione di provarle tutte \u00e8 forte: in quel momento scompaiono convegni, pubblicazioni scientifiche, si vorrebbe una bacchetta magica.\u00bb Ma, continuava Naldini, \u00abnon si pu\u00f2 provare il tutto per tutto perch\u00e9 tanto non c\u2019\u00e8 altro da fare: la loro vita vale sempre e il tempo che rimane \u00e8 prezioso\u00bb. Per questo servono regole che \u00abpossono apparire fredde, ma che ci sforziamo di rispettare per tutelare i pazienti\u00bb. Quelle parole mi sono rimaste impresse e le ho citate molte volte negli incontri pubblici in cui, in qualche modo, si finiva a parlare di Stamina, come esempio di rigore e di rispetto per i pazienti, ma le ho capite davvero solo frequentando l\u2019SR-Tiget.<\/p>\n

\u00c8 proprio partendo da questa apparente contraddizione tra il rispetto per le regole e la spinta a trovare una cura, che ho cercato di capire come si possa convivere ogni giorno con questa spietatezza. \u00abCome la gestite voi? Proprio umanamente\u00bb chiedo ad Alessandro Aiuti, perch\u00e9 \u00e8 facile impostare un esperimento con tutti i crismi quando hai a che fare coi neutrini, \u00e8 meno facile se l\u2019esperimento lo devi fare con i bambini. \u00abNon \u00e8 facile\u00bb mi risponde, spiegandomi che proprio nelle settimane precedenti hanno dovuto comunicare a una famiglia che il loro bambino era finito nel cosiddetto \u00abbraccio di controllo\u00bb, quella porzione di pazienti che, durante uno studio clinico, non riceve il trattamento da testare. \u00abPer fortuna, per il tipo di terapie che facciamo qui,\u00bb mi spiega \u00abnon abbiamo il controllo con il placebo, quindi anche i pazienti che finiscono nel braccio di controllo ricevono quello che viene chiamato standard of care cio\u00e8 la cura pi\u00f9 efficace fino a quel momento\u00bb. Per\u00f2, continua Aiuti, \u00abquesto \u00e8 giusto se la terapia da testare \u00e8 completamente ignota, ma noi sappiamo gi\u00e0 che la nostra terapia funziona meglio dello standard of care. Abbiamo gi\u00e0 fatto altri studi in precedenza e abbiamo gi\u00e0 i dati sullo standard of care\u00bb. Mi racconta che questo approccio spietato \u00e8 richiesto dagli enti regolatori e ha l\u2019obiettivo di proteggere i pazienti. \u00abCi sono due elementi che credo di poter dire che ci guidano.\u00bb Il primo \u00e8 \u00abla consapevolezza che i dati raccolti serviranno per il futuro e tanto pi\u00f9 ci si comporta in maniera corretta e rigorosa, tanto pi\u00f9 l\u2019obiettivo finale sar\u00e0 raggiunto\u00bb. Il secondo \u00e8 che \u00abstare nelle regole non \u00e8 facile, ma possiamo provare a cambiarle\u00bb.<\/p>\n

L\u2019esempio pi\u00f9 emblematico di cosa significhi \u00abprovare a cambiarle\u00bb arriva proprio da Luigi Naldini, e riguarda la stessa malattia di cui parlava in quell\u2019articolo sul \u00abCorriere della Sera\u00bb. \u00abCon la terapia genica per la leucodistrofia metacromatica abbiamo sfidato il sistema\u00bb racconta Naldini. La prassi regolatoria tradizionale avrebbe richiesto di testare la terapia con bambini che avessero gi\u00e0 i sintomi, ma Naldini e il suo team si trovarono di fronte a un dilemma etico e scientifico atroce. Sapevano, dagli studi preclinici, che la terapia avrebbe potuto fermare la malattia, ma temevano che negli stadi pi\u00f9 avanzati non avrebbe fatto altro che prolungare le loro sofferenze senza apportare miglioramenti. \u00abNon ci dormivo la notte\u00bb mi dice e non fatico a credergli. La soluzione che hanno proposto agli enti regolatori \u00e8 stata tanto audace quanto complessa: anticipare la terapia, somministrandola a bambini che avevano gi\u00e0 la diagnosi genetica ma non avevano ancora manifestato i sintomi della malattia. Significava trattare un bambino apparentemente sano, una decisione che, come ammette Naldini, \u00abeticamente non stava quasi in piedi\u00bb, perch\u00e9 si chiedeva a un genitore di acconsentire a una sperimentazione rischiosa per un figlio che, in quel momento, sembrava stare bene.<\/p>\n

Riuscirono per\u00f2 a convincere l\u2019Agenzia europea per i medicinali e avviarono gli studi trattando bambini molto piccoli che non avevano ancora manifestato i sintomi, ma che avevano ricevuto la diagnosi genetica perch\u00e9 fratelli minori di bambini con la malattia. I risultati dello studio furono sorprendenti. La terapia genica funzionava e, di fatto, bloccava la malattia prima che potesse manifestarsi. \u00abQuando poi,\u00bb continua Naldini \u00abosservando i risultati in un piccolo gruppo di bambini pi\u00f9 grandi, che manifestavano gi\u00e0 i sintomi della malattia, abbiamo visto che la terapia genica ha avuto un impatto minore o, nei casi che stavano progredendo rapidamente, nessun effetto.\u00bb<\/p>\n

La conclusione di Naldini \u00e8 lapidaria e rivela la posta in gioco: \u00abQuindi se noi avessimo seguito la strada, diciamo, tradizionale, quella che il sistema consolidato raccomandava e avessimo effettuato la terapia genica con i bambini gi\u00e0 sintomatici, avremmo dovuto concludere che non funzionava\u00bb. Invece funzionava. Solo che per scoprirlo era necessario sfidare il sistema. Ma se si vogliono avere dei risultati che abbiano davvero un valore, la sfida al sistema deve essere fatta \u00abstandoci dentro, seguendo le regole e provando a modificarle sulla base dei dati e della conoscenza scientifica costruita nel tempo. Dobbiamo tracciare strade nuove, ma possiamo farlo davvero solo se lo facciamo con seriet\u00e0 e credibilit\u00e0\u00bb.<\/p>\n

\u00c8 un messaggio potentissimo, che ci racconta che l\u2019avventura della conoscenza \u00e8 fatta di esplorazioni e sconfinamenti in territori ignoti. Ma per far s\u00ec che quello che si scopre sia utile, \u00e8 necessario procedere con seriet\u00e0 e rispetto, perch\u00e9 la vita dei pazienti \u00abvale sempre e il tempo che rimane \u00e8 prezioso\u00bb.<\/p>\n

\u00a9 2025, Mondadori<\/p>\n

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