{"id":143038,"date":"2025-10-02T07:19:17","date_gmt":"2025-10-02T07:19:17","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/143038\/"},"modified":"2025-10-02T07:19:17","modified_gmt":"2025-10-02T07:19:17","slug":"fibrosi-cistica-il-farmaco-che-ha-cambiato-la-vita-ai-malati-e-valso-il-nobel-americano-ai-suoi-tre-inventori","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/143038\/","title":{"rendered":"Fibrosi cistica, il farmaco che ha cambiato la vita ai malati \u00e8 valso il \u00abNobel americano\u00bb ai suoi tre inventori"},"content":{"rendered":"<p>L\u2019impatto della terapia \u00e8 stato immediato. I pazienti che assumono quel farmaco essenziale hanno registrato una <strong>riduzione drastica delle ospedalizzazioni<\/strong> dovute a infezioni respiratorie, una <strong>diminuzione delle necessit\u00e0 di trapianto polmonare<\/strong> e, soprattutto, un netto miglioramento della qualit\u00e0 di vita. Per la prima volta, la fibrosi cistica non viene pi\u00f9 percepita soltanto come una condanna a un&#8217;esistenza breve ma come <strong>una condizione cronica gestibile con farmaci mirati<\/strong>. L\u2019efficacia del trattamento non \u00e8 solo clinica ma anche sociale: offre ai malati e alle famiglie una prospettiva nuova, libera dalla continua incertezza che per decenni ha accompagnato la diagnosi.<\/p>\n<p>Una lezione per la medicina del futuro<\/p>\n<p>Il riconoscimento ai tre scienziati evidenzia un aspetto spesso trascurato: la <strong>ricerca di base, sempre pi\u00f9 in difficolt\u00e0 in Europa come, visto il feroce clima trumpiano, anche negli Stati Uniti.<\/strong> Senza gli studi pionieristici degli anni \u201880, per esempio, le tecnologie di screening sviluppate negli anni \u201990 e l\u2019ostinazione nel comprendere a fondo i meccanismi genetici e cellulari, non sarebbe stato possibile arrivare a un farmaco come Trikafta.<\/p>\n<p>Il caso della fibrosi cistica dimostra come la medicina di precisione e i <a href=\"https:\/\/www.vanityfair.it\/topic\/trattamenti\" isautogenerated=\"true\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">trattamenti<\/a> che agiscono sulle cause molecolari possano riscrivere la storia naturale delle malattie. Ma sottolinea anche l\u2019importanza dell\u2019<strong>accessibilit\u00e0<\/strong>: oggi non tutti i pazienti nel mondo hanno accesso a quel trattamento &#8211; che di fatto integra tre medicinali differenti -, e le disparit\u00e0 economiche e geografiche restano un ostacolo da superare.<\/p>\n<p>Il farmaco \u00e8 una <strong>combinazione di tre principi attivi<\/strong>: <strong>elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor<\/strong>. Elexacaftor e tezacaftor agiscono appunto come \u00abcorrettori\u00bb: aiutano la proteina CFTR difettosa, prodotta dalle cellule dei pazienti, a raggiungere la superficie cellulare. Ivacaftor \u00e8 un \u00abpotenziatore\u00bb: migliora l\u2019attivit\u00e0 della proteina, aumentando il passaggio di ioni cloruro attraverso la membrana cellulare.<\/p>\n<p>Un Nobel americano che guarda lontano<\/p>\n<p>Il premio Lasker non celebra soltanto un risultato scientifico ma segna un cambio di paradigma: la <strong>fibrosi cistica<\/strong>, da male incurabile e mortale in et\u00e0 precoce, pu\u00f2 ora essere affrontata con strumenti efficaci che promettono decenni di vita in pi\u00f9. \u00c8 il segnale che la medicina personalizzata non appartiene pi\u00f9 al futuro ma al presente.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"L\u2019impatto della terapia \u00e8 stato immediato. 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