{"id":18909,"date":"2025-07-30T22:18:28","date_gmt":"2025-07-30T22:18:28","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/18909\/"},"modified":"2025-07-30T22:18:28","modified_gmt":"2025-07-30T22:18:28","slug":"terapia-genica-per-emofilia-b-aifa-approva-la-rimborsabilita","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/18909\/","title":{"rendered":"Terapia genica per emofilia B: AIFA approva la rimborsabilit\u00e0"},"content":{"rendered":"

\t\tIl Servizio Sanitario Nazionale rimborser\u00e0 etranacogene dezaparvovec, trattamento one shot per la forma grave e moderatamente grave di emofilia B<\/p>\n

Il 29 luglio il Consiglio di Amministrazione dell\u2019Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilit\u00e0<\/a> di etranacogene dezaparvovec (Hemgenix), prima terapia genica<\/a> per l\u2019emofilia B<\/strong> autorizzata in Europa<\/strong> e prodotta da CSL Behring. Il trattamento, che ha ottenuto anche designazione di farmaco orfano, \u00e8 stato approvato a novembre 2022 negli Stati Uniti<\/a> e a febbraio 2023 nel Vecchio Continente<\/a>. La terapia genica, somministrata in un\u2019unica soluzione per via endovenosa, potrebbe avere un impatto significativo sulla qualit\u00e0 della vita dei pazienti<\/strong>, che a causa della malattia rara che colpisce le cellule del sangue devono sottoporsi a trasfusioni per tutta la vita per compensare la mancanza di Fattore IX (FIX) della coagulazione e prevenire le emorragie.<\/p>\n

L\u2019emofilia B<\/a> <\/strong>\u00e8 una malattia ereditaria rara caratterizzata da un deficit del Fattore IX, una proteina fondamentale per la normale coagulazione del sangue. Questa carenza provoca una maggiore tendenza al sanguinamento, che pu\u00f2 essere prolungato o ricorrente, anche in assenza di traumi evidenti. I pazienti affetti possono andare incontro a emorragie spontanee, talvolta gravi, che rendono necessarie terapie preventive, trasfusioni e controlli regolari per limitare le complicanze.<\/p>\n

Etranacogene dezaparvovec, a cui \u00e8 stato riconosciuto anche il requisito dell\u2019innovativit\u00e0<\/a> da parte di AIFA, \u00e8 stato approvato per il trattamento dell’emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del fattore IX<\/strong>. Il farmaco \u00e8 ora inserito in Classe H di rimborsabilit\u00e0<\/strong>, che identifica farmaci che sono a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e vengono utilizzati esclusivamente in ambito ospedaliero o strutture autorizzate. Con questa approvazione, salgono a 12 le terapie geniche approvate e rimborsate in Italia (di cui 5 CAR-T)<\/strong>, a cui si aggiungono anche una terapia cellulare e una di ingegneria tessutale. Inoltre, una tredicesima terapia genica, nello specifico una CAR-T, \u00e8 approvata \u00a0in Italia ma \u00e8 stata inserita in Classe C, cio\u00e8 tra i farmaci a carico del cittadino e quindi non rimborsata dal SSN.<\/p>\n

Hemgenix, la cui ricerca e sviluppo \u00e8 stata guidata da uniQure che poi ha concesso in licenza i diritti commerciali globali a CSL Behring, utilizza un vettore virale adeno-associato (AAV5) per trasportare all\u2019interno delle cellule del fegato il gene funzionale per la produzione del Fattore IX<\/strong>, che avviene nelle cellule epatiche. In questo modo, le cellule possono produrre il fattore carente e aumentarne i livelli nel sangue, prevenendo o riducendo gli episodi di sanguinamento tipici dell\u2019emofilia. La\u00a0terapia genica\u00a0rappresenta quindi una possibile soluzione a lungo termine, essendo in grado di indurre la produzione del fattore mancante anche per anni dopo la somministrazione.<\/p>\n

Scarica le tabelle\u00a0che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:<\/strong>
<\/p>\n

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:<\/strong>
<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Il Servizio Sanitario Nazionale rimborser\u00e0 etranacogene dezaparvovec, trattamento one shot per la forma grave e moderatamente grave di…\n","protected":false},"author":3,"featured_media":18910,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1481],"tags":[2065,2066,21076,21077,239,2063,2064,21078,1537,90,89,240,21075,21074],"class_list":{"0":"post-18909","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-assistenza-sanitaria","8":"tag-assistenza-sanitaria","9":"tag-assistenzasanitaria","10":"tag-emofilia","11":"tag-etranacogene-dezaparvovec","12":"tag-health","13":"tag-health-care","14":"tag-healthcare","15":"tag-hemgenix","16":"tag-it","17":"tag-italia","18":"tag-italy","19":"tag-salute","20":"tag-terapia-genica","21":"tag-terapie-approvate"},"share_on_mastodon":{"url":"","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18909","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=18909"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/18909\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/18910"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=18909"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=18909"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=18909"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}