{"id":203231,"date":"2025-11-07T06:05:12","date_gmt":"2025-11-07T06:05:12","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/203231\/"},"modified":"2025-11-07T06:05:12","modified_gmt":"2025-11-07T06:05:12","slug":"malattie-dellocchio-con-oltre-350-trial-su-terapia-genica-riscriviamo-il-futuro-della-vista","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/203231\/","title":{"rendered":"Malattie dell\u2019occhio: con oltre 350 trial su terapia genica riscriviamo il futuro della vista"},"content":{"rendered":"

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La terapia genica, una delle pi\u00f9 grandi rivoluzioni biomediche del nostro tempo, sta producendo nel campo dell\u2019oftalmologia un\u2019impressionante e promettente crescita di attivit\u00e0 clinica. Per decenni, molte malattie ereditarie e acquisite che minacciano la vista sono state considerate una condanna, gestibili al massimo con cure palliative. Oggi una nuova frontiera della medicina sta riscrivendo la storia di queste patologie, offrendo soluzioni sempre pi\u00f9 mirate e durature. E sar\u00e0 uno dei grandi temi che affronteremo in questi giorni nel congresso Societ\u00e0 italiana di Scienze oftalmologiche (Siso)-Associazione italiana medici oculisti (Aimo) a Roma.<\/p>\n

L\u2019esordio nel 2017<\/p>\n

Il primo \u201cgene-farmaco\u201d per una malattia genetica, il Voretigene Neparvovec (Luxturna), approvato nel 2017 dalla Fda, ha aperto la strada a un campo di ricerca in rapidissima espansione. Attualmente, a livello globale, l\u2019occhio \u00e8 il bersaglio di oltre 350 sperimentazioni cliniche attive o concluse che utilizzano la terapia genica per trattare una vasta gamma di disturbi. Secondo i dati aggiornati a marzo 2025<\/a>, venti trial non avevano ancora iniziato il reclutamento, 160 erano in corso, 118 completati e 22 ritirati o interrotti.<\/p>\n

L\u2019occhio come \u00abmodello\u00bb<\/p>\n

L\u2019occhio \u00e8 considerato un organo particolarmente favorevole per la terapia genica grazie alla sua natura relativamente isolata, che limita la diffusione del vettore genico ad altri organi, e alle piccole dosi di farmaco richieste. Questa localizzazione riduce drasticamente gli effetti collaterali, rendendo l\u2019approccio non solo efficace, ma anche notevolmente sicuro.<\/p>\n

L\u2019intensa attivit\u00e0 clinica riflette il successo di questo \u201cmodello oculare\u201d: il numero di trial per le distrofie retiniche ereditarie ha superato quota 60, con un numero crescente di studi che passano dalle fasi iniziali di sicurezza a quelle di efficacia. Diversi protocolli, specialmente quelli mirati alle distrofie ereditarie, sono ora in Fase III, l\u2019ultima prima di una potenziale approvazione regolatoria. La ricerca ha gi\u00e0 identificato pi\u00f9 di 250 geni le cui mutazioni sono associate a malattie ereditarie dell\u2019occhio, fornendo un vasto catalogo di bersagli per le future terapie geniche.<\/p>\n

\"Scopri<\/a>\"Scopri<\/a><\/p>\n

Cambia la vita dei pazienti<\/p>\n

Non si parla pi\u00f9 solo di speranze, ma di trattamenti in fase avanzata o gi\u00e0 approvati che stanno trasformando la vita dei pazienti. Il successo nelle distrofie retiniche ereditarie \u2013 un gruppo di malattie rare come l\u2019amaurosi congenita di Leber, causate da un singolo difetto genetico \u2013 rappresenta l\u2019esempio pi\u00f9 significativo. In alcuni casi, come con il farmaco Luxturna, un\u2019unica iniezione sottoretinica \u00e8 in grado di ripristinare la funzione visiva in bambini e giovani adulti.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Ascolta la versione audio dell’articolo La terapia genica, una delle pi\u00f9 grandi rivoluzioni biomediche del nostro tempo, sta…\n","protected":false},"author":3,"featured_media":203232,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[175],"tags":[239,1537,90,89,240],"class_list":{"0":"post-203231","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-salute","8":"tag-health","9":"tag-it","10":"tag-italia","11":"tag-italy","12":"tag-salute"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@it\/115506913495300468","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/203231","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=203231"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/203231\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/203232"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=203231"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=203231"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=203231"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}