{"id":220612,"date":"2025-11-18T10:05:18","date_gmt":"2025-11-18T10:05:18","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/220612\/"},"modified":"2025-11-18T10:05:18","modified_gmt":"2025-11-18T10:05:18","slug":"colesterolo-cattivo-e-trigliceridi-la-terapia-genica-li-dimezza-ecco-come-funziona","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/220612\/","title":{"rendered":"Colesterolo cattivo e trigliceridi, la terapia genica li dimezza: ecco come funziona"},"content":{"rendered":"<p>Quindici pazienti. Trattati con un\u2019unica infusione. E\u2019 vero che una rondine non fa primavera e non bisogna lasciarsi andare a voli pindarici. Ma certo, se il buongiorno si vede dal mattino, si pu\u00f2 sperare che in futuro grazie alla terapia genica potremo curare i casi pi\u00f9 complessi di alterazioni dei grassi nel sangue, come ad esempio accade per chi soffre di ipercolesterolemia omozigote e rischia l\u2019infarto gi\u00e0 in giovanissima et\u00e0, perch\u00e9 ha valori di colesterolo LDL altissimi. Il tutto, agendo all\u2019origine. Cambiando il percorso invisibile che all\u2019interno dell\u2019organismo porta ad aumentare i valori di colesterolo-LDL e trigliceridi nel sangue, amplificando in generale il rischio di infarti, ictus ed altri problemi vascolari.<\/p>\n<p>Sicurezza da monitorare<\/p>\n<p>A far sperare in una vera e propria rivoluzione (peraltro ancora lontana, con profili di sicurezza da monitorare e sicuramente per pochi se tutto sar\u00e0 confermato) della prevenzione sono i risultati del primo studio di Fase 1 sull\u2019uomo che ha valutato un&#8217;infusione singola di una terapia sperimentale CRISPR-Cas9 mirata ad una specifica proteina, chiamata ANGPTL3. Il trattamento, nel breve termine, si \u00e8 rivelato sicuro ed ha quasi dimezzato il colesterolo LDL facendo calare i trigliceridi ci circa il 55%. I risultati della ricerca sono stati presentati al convegno dell\u2019American Heart Association di New Orleans e pubblicati sul New England Journal of Medicine (primo nome <b>Luke J. Laffin<\/b>, cardiologo presso la Cleveland Clinic).<\/p>\n<p>\t\t\t<a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/2025\/11\/10\/news\/farmaco_sperimentale_dimezza_colesterolo_rivoluzione_pazienti-424972060\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">Arriva il super-farmaco contro il colesterolo \u201ccattivo\u201d<\/a><\/p>\n<p>\t\tdi <a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/autori\/federico_mereta\/\" rel=\"author nofollow noopener\" target=\"_blank\">Federico Mereta<\/a><\/p>\n<p>\t\t\t10 Novembre 2025<\/p>\n<p>                <a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/2025\/11\/10\/news\/farmaco_sperimentale_dimezza_colesterolo_rivoluzione_pazienti-424972060\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\"><\/p>\n<p>\t\t\t\t\t\t<img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/155237735-8913a5d6-2dc3-466a-843b-0a1e303e015f.jpg\" alt=\"Arriva il super-farmaco contro il colesterolo \u201ccattivo\u201d\" class=\"lazyload\" width=\"125\" height=\"125\"\/><\/p>\n<p>                <\/a><\/p>\n<p>Come funziona la terapia<\/p>\n<p>Il trattamento sperimentale di editing genetico CRISPR-Cas9 viene somministrato tramite infusione singola. Si chiama CTX310 ed utilizza minuscole particelle a base di grasso per trasportare la terapia genica direttamente nel fegato, dove disattiva appunto il gene che controlla ANGPTL3. Inibendo questo gene si possono ridurre il colesterolo cattivo e i trigliceridi. La necessit\u00e0 di andare ad agire con un trattamento mirato su questo invisibile tratto genetico nasce da un\u2019osservazione ormai acclarata. Chi presenta mutazioni naturali che disattivano l&#8217;ANGPTL3 presenta bassi livelli di colesterolo e trigliceridi per tutta la vita, senza apparenti effetti dannosi, con un rischio inferiore di sviluppare malattie cardiovascolari aterosclerotiche.<\/p>\n<p>\t\t\t<a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/dossier\/sportello-cuore\/2025\/07\/08\/news\/colesterolo-ldl_rischio_infarto_enzima_pulisce_arterie-424708111\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">Colesterolo-LDL e rischio infarto, ecco l\u2019enzima che attiva gli spazzini e pulisce le arterie<\/a><\/p>\n<p>\t\tdi <a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/autori\/federico_mereta\/\" rel=\"author nofollow noopener\" target=\"_blank\">Federico Mereta<\/a><\/p>\n<p>\t\t\t08 Luglio 2025<\/p>\n<p>                <a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/dossier\/sportello-cuore\/2025\/07\/08\/news\/colesterolo-ldl_rischio_infarto_enzima_pulisce_arterie-424708111\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\"><\/p>\n<p>\t\t\t\t\t\t<img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/115556729-a5104ed7-2896-472d-a9cd-dd250afa6ca1.jpg\" alt=\"Colesterolo-LDL e rischio infarto, ecco l\u2019enzima che attiva gli spazzini e pulisce le arterie\" class=\"lazyload\" width=\"125\" height=\"125\"\/><\/p>\n<p>                <\/a><\/p>\n<p>I risultati principali<\/p>\n<p>Nello studio, i valori di colesterolo LDL e di trigliceridi sono calati entro due settimane dal trattamento e sono rimasti bassi per almeno 60 giorni. L\u2019approccio ha permesso di arrivare quasi a dimezzare i due parametri, considerando il dosaggio pi\u00f9 elevato del trattamento. Stando a quanto riportato, si tratta della prima terapia a ottenere significative riduzioni sia del colesterolo LDL che dei trigliceridi contemporaneamente, agendo quindi su una condizione molto diffusa nella pratica clinica. &#8220;E\u2019 davvero senza precedenti un singolo trattamento che ha ridotto simultaneamente il colesterolo LDL e i trigliceridi \u2013 indica in una nota Laffin. Se confermato in studi pi\u00f9 ampi, questo approccio &#8220;one-and-done&#8221; potrebbe trasformare l&#8217;assistenza alle persone con problemi cronici del metabolismo dei lipidi e ridurre drasticamente il rischio cardiovascolare&#8221;.<\/p>\n<p>\t\t\t<a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/2025\/10\/30\/news\/geni_colesterolo_rischio_infarto_mappa_varianti_genetiche-424948828\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">Ecco i geni del colesterolo che aumentano il rischio infarto<\/a><\/p>\n<p>\t\tdi <a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/autori\/federico_mereta\/\" rel=\"author nofollow noopener\" target=\"_blank\">Federico Mereta<\/a><\/p>\n<p>\t\t\t30 Ottobre 2025<\/p>\n<p>                <a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/2025\/10\/30\/news\/geni_colesterolo_rischio_infarto_mappa_varianti_genetiche-424948828\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\"><\/p>\n<p>\t\t\t\t\t\t<img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/162745954-70b72267-9283-4883-b5b9-cbe7fe43a3af.jpg\" alt=\"Ecco i geni del colesterolo che aumentano il rischio infarto\" class=\"lazyload\" width=\"125\" height=\"125\"\/><\/p>\n<p>                <\/a><\/p>\n<p>Sicurezza sotto controllo<\/p>\n<p>Il trattamento, stando a quanto presentato nello studio, ha consentito di mantenere il calo del colesterolo LDL e dei trigliceridi almeno a due mesi. Sul fronte degli effetti collaterali, tre partecipanti hanno manifestato reazioni minori correlate all&#8217;infusione, come mal di schiena e nausea, risolte con la terapia farmacologica, e una persona ha avuto un ulteriore e temporaneo innalzamento dei valori degli enzimi epatici (gi\u00e0 alti nel suo caso), risolto senza terapia. I pazienti saranno comunque monitorati per un anno nell&#8217;ambito di questo studio, con ulteriori valutazioni di sicurezza a lungo termine di 15 anni, come raccomandato dalla FDA (Food and Drug Administration \u2013 ente regolatorio americano) per tutte le terapie basate sul \u201ctaglia e cuci&#8221; del DNA.<\/p>\n<p>\t\t\t<a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/dossier\/sportello-cuore\/2024\/12\/16\/news\/infarto_ictus_colesterolo_ldl_si_lega_al_suo_netturbino_e_va_via_dal_sangue-423889721\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">Infarto e ictus, cos\u00ec il colesterolo LDL si lega al suo \u201cnetturbino\u201d e va via dal sangue<\/a><\/p>\n<p>\t\tdi <a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/autori\/federico_mereta\/\" rel=\"author nofollow noopener\" target=\"_blank\">Federico Mereta<\/a><\/p>\n<p>\t\t\t16 Dicembre 2024<\/p>\n<p>                <a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/dossier\/sportello-cuore\/2024\/12\/16\/news\/infarto_ictus_colesterolo_ldl_si_lega_al_suo_netturbino_e_va_via_dal_sangue-423889721\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\"><\/p>\n<p>\t\t\t\t\t\t<img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/122130272-a0616e92-17f4-4daf-a4cb-efeaea191de3.jpg\" alt=\"Infarto e ictus, cos\u00ec il colesterolo LDL si lega al suo \u201cnetturbino\u201d e va via dal sangue\" class=\"lazyload\" width=\"125\" height=\"125\"\/><\/p>\n<p>                <\/a><\/p>\n<p>A chi potrebbe essere diretta<\/p>\n<p>La speranza, mentre il monitoraggio prosegue, \u00e8 che per il futuro si possa disporre di un approccio mirato per casi complessi con scarsa aderenza alle terapie. Lo rivela <b>Steven E. Nissen<\/b>, coautore dello studio, che lavora al Cleveland Clinic Heart, Vascular and Thoracic Institute: \u201cMolti pazienti interrompono l&#8217;assunzione dei farmaci per il colesterolo entro il primo anno. La possibilit\u00e0 di un trattamento una tantum con effetti duraturi potrebbe rappresentare un importante progresso clinico&#8221;. Per la cronaca, i 15 soggetti inseriti nello studio erano per la maggioranza maschi, tra i 18 e i 75 anni. Tutti i partecipanti presentavano valori dei parametri lipidici elevati nonostante le terapie massime tollerate. Tra gli altri \u00e8 stato considerato un paziente con ipercolesterolemia familiare omozigote (rara forma ereditaria di colesterolo molto alto). cinque con la forma eterozigote (quindi con un solo gene patologico ereditato dai genitori), uno con dislipidemia mista (colesterolo e trigliceridi alti) e due partecipanti con ipertrigliceridemia grave (livelli molto alti di trigliceridi nel sangue).<\/p>\n<p>\t\t\t<a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/2025\/08\/28\/news\/infarto_colesterolo_infezione_studio_finlandese-424812043\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">Infarto, e se fosse tutta colpa di un\u2019infezione?<\/a><\/p>\n<p>\t\tdi <a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/autori\/federico_mereta\/\" rel=\"author nofollow noopener\" target=\"_blank\">Federico Mereta<\/a><\/p>\n<p>\t\t\t28 Agosto 2025<\/p>\n<p>                <a href=\"https:\/\/www.repubblica.it\/salute\/2025\/08\/28\/news\/infarto_colesterolo_infezione_studio_finlandese-424812043\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\"><\/p>\n<p>\t\t\t\t\t\t<img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/103633502-a0622d86-47ba-4e0b-a69e-a807b7d69fcb.jpg\" alt=\"Infarto, e se fosse tutta colpa di un\u2019infezione?\" class=\"lazyload\" width=\"125\" height=\"125\"\/><\/p>\n<p>                <\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Quindici pazienti. 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