{"id":328672,"date":"2026-01-29T12:11:15","date_gmt":"2026-01-29T12:11:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/328672\/"},"modified":"2026-01-29T12:11:15","modified_gmt":"2026-01-29T12:11:15","slug":"notizia-agenzia-italiana-del-farmaco-4","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/328672\/","title":{"rendered":"notizia | Agenzia Italiana del Farmaco"},"content":{"rendered":"<p>    \t                                            <img decoding=\"async\" data-fileentryid=\"2474492\" alt=\"\" title=\"\" src=\"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/14289937-cac8-83a8-9121-d57c3c110273\"\/><\/p>\n<p>Il via libera del Consiglio di Amministrazione ha riguardato 2 farmaci orfani, 2 nuove molecole, 7 generici, 3 biosimilari e 5 estensioni di indicazione terapeutica.<\/p>\n<p>Tutti i malati di fibrosi cistica che rispondono alle nuove indicazioni autorizzate da EMA per i modulatori del gene CFTR potranno beneficiare gratuitamente del farmaco <strong>Kaftrio<\/strong> (ivacaftor\/tezacaftor\/elexacaftor) in associazione con <strong>Kalydeco<\/strong> (ivacaftor). \u00a0<\/p>\n<p>\u00c8 quanto ha deciso il Consiglio di Amministrazione dell\u2019AIFA nella seduta del 28 gennaio, a chiusura di una serrata trattativa condotta dalla Commissione Scientifica ed Economica (CSE) dell\u2019Agenzia con l\u2019azienda farmaceutica titolare del medicinale.\u00a0<\/p>\n<p>Il farmaco era gi\u00e0 rimborsato in Italia per i pazienti a partire dai 2 anni di et\u00e0 con le mutazioni pi\u00f9 comuni, che interessano circa l\u201980% dei malati (oltre 3.000 in Italia, secondo le stime). Con l\u2019estensione alle mutazioni pi\u00f9 rare, la platea dei pazienti che accederanno al trattamento a carico del Servizio Sanitario Nazionale ricomprender\u00e0 anche la quasi totalit\u00e0 dei malati non ancora inclusi nella rimborsabilit\u00e0 (circa 1.600), che fino ad oggi non avevano valide alternative di cura. \u00a0<\/p>\n<p>La decisione, molto attesa, \u00e8 stata possibile grazie all\u2019importante sconto (confidenziale) ottenuto dall\u2019Agenzia sul prezzo proposto dall\u2019azienda all\u2019inizio della negoziazione, a luglio 2025.<\/p>\n<p>La fibrosi cistica \u00e8 una malattia genetica rara e progressiva che colpisce soprattutto l\u2019apparato respiratorio e quello digerente. \u00c9 dovuta a un gene mutato, chiamato gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), che determina la produzione di muco eccessivamente denso. Questo muco chiude i bronchi, portando a infezioni respiratorie ripetute, e ostruisce il pancreas impedendo la corretta digestione e assimilazione del cibo. I farmaci modulatori della proteina CFTR, come Kaftrio e Kalydeco, agiscono sulla funzionalit\u00e0 respiratoria, migliorando significativamente la qualit\u00e0 di vita dei pazienti.\u00a0<\/p>\n<p>Il CdA ha anche ammesso alla rimborsabilit\u00e0 <strong>Alyftrek<\/strong> (vanzacaftor\/tezacaftor\/deutivacaftor), un altro modulatore CFTR di nuova generazione per la fibrosi cistica, somministrabile in due compresse da assumere una volta al giorno in pazienti di et\u00e0 pari o superiore a 6 anni.\u00a0<\/p>\n<p>Complessivamente il via libera del Consiglio di Amministrazione ha riguardato 2 farmaci orfani, 2 nuove molecole, 7 generici, 3 biosimilari e 5 estensioni di indicazione terapeutica.<\/p>\n<p>\u00abSu alcuni di questi farmaci, come quelli per la fibrosi cistica, c\u2019era molta attesa da parte dei pazienti \u2013 afferma il Presidente Robert Nistic\u00f2 \u2013 e siamo lieti che l\u2019impegno dell\u2019Agenzia nel confronto con l\u2019azienda abbia consentito di concludere positivamente l\u2019iter di negoziazione, essendo nostra priorit\u00e0 mettere a disposizione dei cittadini i medicinali essenziali. Chiaramente \u00e8 responsabilit\u00e0 dell\u2019AIFA far s\u00ec che i costi di queste nuove terapie siano sostenibili per il Servizio Sanitario Nazionale. Per questo \u00e8 fondamentale valutare l\u2019innovazione in funzione del suo reale valore aggiunto per i pazienti e in un\u2019ottica di investimento per il sistema sanitario nel suo complesso. Farmaci che modificano radicalmente la storia di una patologia e contribuiscono ad aumentare l\u2019aspettativa di vita in condizioni di salute migliori, sono anche una risorsa per il SSN perch\u00e9 consentono ad esempio di ridurre l\u2019impatto dei costi di ospedalizzazione e di tutti quei trattamenti che si rendono necessari per fronteggiare le complicanze frequenti e gravi cui vanno incontro i pazienti a causa di queste malattie\u00bb.<\/p>\n<p>Il secondo farmaco orfano \u00e8 Lyvdelzi (seladelpar), indicato per il trattamento della colangite biliare primaria.<\/p>\n<p>Le due nuove molecole ammesse alla rimborsabilit\u00e0 sono gli anticorpi monoclonali:<\/p>\n<ul>\n<li><strong>Alhemo <\/strong>(concizumab), per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A o B<\/li>\n<li><strong>Andembry<\/strong> (garadacimab) per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario<\/li>\n<\/ul>\n<p>Saranno rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale anche altri 2 biosimilari di aflibercept (<strong>Baiama<\/strong> e <strong>Eydenzelt<\/strong>), il farmaco per la degenerazione maculare neovascolare correlata all&#8217;et\u00e0, e di golimumab (<strong>Gobivaz<\/strong>), l\u2019anticorpo monoclonale utilizzato per il trattamento di forme moderate e severe di artrite reumatoide, artrite psoriasica e spondilite anchilosante e colite ulcerosa.\u00a0\u00a0 \u00a0\u00a0<\/p>\n<p>Saranno ammessi alla rimborsabilit\u00e0 anche i primi generici di nintedanib (<strong>Nintedanib Teva<\/strong> e <strong>Viatris<\/strong>, <strong>Nipfilan<\/strong>, <strong>Puqod<\/strong>), di nintedanib esilato (<strong>Nintedanib Accord<\/strong> e <strong>Sandoz<\/strong>), indicati per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica e di malattie interstiziali polmonari, e dell\u2019antiepilettico brivaracetam (<strong>Brivaracetam Teva<\/strong>).<\/p>\n<p>Le altre estensioni di indicazione terapeutica che saranno a carico del SSN sono:<\/p>\n<ul>\n<li><strong>Fabhalta<\/strong> (iptacopan), per il trattamento della glomerulopatia da C3, una rara e grave malattia renale<\/li>\n<li><strong>Jivi <\/strong>(fattore VIII), per il trattamento e la profilassi delle emorragie nei pazienti precedentemente trattati, di et\u00e0 \u22657 anni, con emofilia A<\/li>\n<li><strong>Kisqali <\/strong>(ribociclib), per il cancro della mammella in fase iniziale.<\/li>\n<\/ul>\n<p><\/p>\n<p>\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\tPubblicato il: 28 gennaio 2026<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Il via libera del Consiglio di Amministrazione ha riguardato 2 farmaci orfani, 2 nuove molecole, 7 generici, 3&hellip;\n","protected":false},"author":3,"featured_media":16863,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[175],"tags":[19582,239,19581,1537,90,89,240],"class_list":{"0":"post-328672","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-salute","8":"tag-comunicati-stampa","9":"tag-health","10":"tag-in-evidenza","11":"tag-it","12":"tag-italia","13":"tag-italy","14":"tag-salute"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@it\/115978324263335684","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/328672","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=328672"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/328672\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16863"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=328672"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=328672"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=328672"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}