di
\n Vera Martinella<\/p>\n
Via libera da Aifa a un farmaco per i pazienti che non hanno benefici dalle terapie oggi disponibili: riduce il prurito e rallenta l’evoluzione della patologia<\/p>\n
Prurito e fatigue sono i sintomi\u00a0pi\u00f9 comuni e debilitanti della colangite biliare primitiva, una rara patologia autoimmune del fegato che colpisce prevalentemente le donne<\/b>\u00a0fra i 40 e i 65 anni<\/b>.
\u00abSono sintomi che possono avere un profondo impatto sulla qualit\u00e0 di vita di chi convive con questa patologia – sottolinea\u00a0Davide Salvioni, Presidente dell\u2019Associazione Malattie Autoimmuni del Fegato (<\/b>AMAF<\/b>) -.\u00a0<\/b>La fatigue \u00e8 come un senso di esaurimento opprimente, debilitante e prolungato che riduce la capacit\u00e0 di svolgere le attivit\u00e0 quotidiane<\/b>, inclusa la capacit\u00e0 di lavorare in modo efficace e di svolgere i ruoli familiari e sociali al livello abituale. \u00c8 spesso associata a cali di concentrazione e memoria e\u00a0disturbi del sonno<\/b>\u00bb.\u00a0
Anche il prurito pu\u00f2 essere fortemente invalidante, impedire un adeguato riposo e causare depressione in chi ne soffre in modo costante. Ma c’\u00e8 di pi\u00f9: la colangite biliare primitiva \u00e8 caratterizzata dalla distruzione dei piccoli dotti biliari intraepatici<\/b>, sottili canali che svolgono un ruolo fondamentale nel drenaggio biliare e nella digestione<\/b>: \u00abSe non trattata correttamente, questa patologia pu\u00f2 evolvere in\u00a0fibrosi<\/b> e, nel suo stadio terminale, in cirrosi biliare<\/b>, rendendo necessario il trapianto di fegato <\/b>nei casi pi\u00f9 gravi\u00bb aggiunge\u00a0Marco Carbone, dirigente medico dell’Unit\u00e0 di Epatologia e Gastroenterologia della ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda di Milano<\/b>.\u00a0<\/p>\n
Diagnosi spesso in ritardo<\/p>\n
Ecco perch\u00e9 \u00e8 fondamentale curare tempestivamente questa malattia, che spesso viene scoperta in ritardo. Non di rado la colangite biliare primitiva, infatti, all’inizio \u00e8 asintomatica e\u00a0 la diagnosi \u00e8 quasi casuale: un primo campanello d\u2019allarme \u00e8 rappresentato dalla presenza di valori anomali di fosfatasi alcalina nel sangue<\/b>, rilevati attraverso semplici esami di routine.
A differenza di quanto accade per molte patologie rare, per le quali purtroppo mancano terapie efficaci, sono disponibili vari trattamenti per la colangite biliare primitiva.\u00a0
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n
\n<\/p>\n
Il nuovo farmaco e la terapia standard<\/p>\n
E\u00a0i pazienti che non rispondono adeguatamente alle attuali terapie<\/b> di prima linea hanno ora a disposizione un nuovo farmaco,\u00a0seladelpar<\/b>, che ha da poco ottenuto\u00a0rimborsabilit\u00e0 da parte dell\u2019Agenzia Italiana per il Farmaco<\/b> (Aifa) in combinazione con acido ursodesossicolico<\/b> negli adulti che hanno una risposta inadeguata al solo\u00a0acido ursodesossicolico o in monoterapia per i pazienti che non tollerano l’acido ursodesossicolico.\u00a0\u00abAttualmente non esiste una cura che consenta di guarire dalla colangite biliare primitiva e i trattamenti hanno come obiettivo il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione dei sintomi <\/b>correlati alla colestasi, come il prurito – spiega Carbone, che \u00e8 Professore Associato all’Universit\u00e0 di Milano-Bicocca -. L\u2019efficacia del trattamento \u00e8 misurata principalmente con il miglioramento dei test biochimici epatici, tra cui la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina<\/b>, un importante marcatore di progressione della malattia\u00bb.
Nonostante l\u2019impiego consolidato dell\u2019acido ursodesossicolico come terapia di prima linea<\/b>, una proporzione di pazienti non raggiunge la risposta biochimica desiderata, con un conseguente rischio aumentato di progressione della malattia.<\/p>\n
Ridurre il prurito per vivere meglio<\/p>\n
\u00abCirca il 40% dei pazienti non risponde adeguatamente<\/b> a questo trattamento e sono, quindi, candidabili alla terapia di seconda linea – continua l’esperto -. Tra le terapie di seconda linea, sono stati sviluppati, pi\u00f9 recentemente, farmaci agonisti del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR), capaci di regolare le funzioni metaboliche modulando al contempo le risposte infiammatorie. Oggi sono disponibili agenti terapeutici mirati a uno o pi\u00f9 dei sottotipi di PPAR (PPAR\u03b1 e PPAR\u03b4), con potenza e selettivit\u00e0 variabili. Elafibranor <\/b>(agonista PPAR\u03b1\u03b4) e\u00a0seladelpar<\/b> (agonista PPAR\u03b4) hanno ottenuto buoni tassi di risposta biochimica e la normalizzazione della fosfatasi alcalina\u00bb.\u00a0
Nello specifico, dallo studio RESPONSE,<\/b>\u00a0condotto su 193 pazienti in tutto il mondo, emerge come il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar abbia raggiunto l’obiettivo primario (risposta biochimica entro un anno) rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo, oltre a una significativa riduzione del prurito<\/b>. Inoltre il trattamento con seladelpar ha portato alla normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina nel 25% dei partecipanti (un parametro altamente predittivo di una cura a lungo termine) e ha ridotto parecchio il prurito rispetto al placebo<\/b>.\u00a0\u00abUn traguardo importante – conclude Salvioni -, perch\u00e9 non si tratta solo di agire solo sui parametri biochimici, ma di avere un\u2019attenzione concreta alla qualit\u00e0 di vita dei pazienti<\/b>\u00bb.<\/p>\n
19 marzo 2026<\/p>\n
\n \u00a9 RIPRODUZIONE RISERVATA\n <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"di Vera Martinella Via libera da Aifa a un farmaco per i pazienti che non hanno benefici dalle…\n","protected":false},"author":3,"featured_media":402941,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":"","_share_on_mastodon":"0"},"categories":[175],"tags":[39444,230260,72402,32684,5259,230261,230267,230254,230255,72807,230268,1039,9931,230256,230257,230258,3199,2664,3635,14567,2429,2927,110222,18896,230269,4205,230262,230263,239,48,1537,90,89,4781,14707,230270,370,129738,27259,11229,10225,230259,33395,192201,28607,4172,230266,240,230264,373,610,16661,20133,230265],"class_list":["post-402940","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-salute","tag-acido","tag-acido-ursodesossicolico","tag-adeguatamente","tag-agonista","tag-aifa","tag-alcalina","tag-assumevano","tag-biliare","tag-biliare-primitiva","tag-biochimica","tag-biochimici","tag-capacita","tag-carbone","tag-colangite","tag-colangite-biliare","tag-colangite-biliare-primitiva","tag-colpisce","tag-cura","tag-diagnosi","tag-disponibili","tag-donne","tag-farmaco","tag-fatigue","tag-fegato","tag-fegato-colpisce","tag-fondamentale","tag-fosfatasi","tag-fosfatasi-alcalina","tag-health","tag-importante","tag-it","tag-italia","tag-italy","tag-linea","tag-livelli","tag-livelli-fosfatasi","tag-malattia","tag-normalizzazione","tag-partecipanti","tag-patologia","tag-pazienti","tag-primitiva","tag-progressione","tag-progressione-malattia","tag-prurito","tag-risposta","tag-risposta-biochimica","tag-salute","tag-seladelpar","tag-sintomi","tag-terapia","tag-terapie","tag-trattamento","tag-ursodesossicolico"],"share_on_mastodon":{"url":"","error":"Validation failed: Text character limit of 500 exceeded"},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/402940","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=402940"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/402940\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/402941"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=402940"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=402940"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=402940"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}