{"id":505610,"date":"2026-05-24T07:33:34","date_gmt":"2026-05-24T07:33:34","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/505610\/"},"modified":"2026-05-24T07:33:34","modified_gmt":"2026-05-24T07:33:34","slug":"rna-car-t-editing-genetico-come-funzionano-le-terapie-che-stanno-cambiando-il-volto-della-medicina","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/505610\/","title":{"rendered":"Rna, Car-T, editing genetico: come funzionano le terapie che stanno cambiando il volto della medicina"},"content":{"rendered":"

di
\n Elena Meli<\/p>\n

I progetti finanziati dal Pnrr hanno dato risultati e aprono prospettive su diversi fronti, dai tumori pediatrici alle malattie ereditarie sino a quelle autoimmuni<\/p>\n

Il futuro \u00e8 adesso. Non \u00e8 solo il titolo di un evento del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a Rna<\/a><\/b>, che si \u00e8 svolto di recente per chiudere i primi tre anni di attivit\u00e0 finanziati dal Pnrr: \u00e8 anche una frase che racchiude il senso di come e quanto le terapie avanzate stiano cambiando radicalmente la medicina. Lo stanno facendo gi\u00e0 oggi, lo faranno ancora di pi\u00f9 nel prossimo futuro: durante l\u2019incontro si sono per esempio raccontati i risultati raggiunti con la terapia a base di Car-T<\/b>,<\/a> cellule del sistema immunitario<\/a> modificate geneticamente per riconoscere bersagli specifici sui tumori<\/b>. Diventate in pochi anni una risposta concreta per un numero sempre maggiore di tumori del sangue<\/b>, hanno prospettive di utilizzo in fase di sperimentazione clinica avanzata nei tumori solidi o in alcune patologie autoimmuni<\/b>.\u00a0
Sono una realt\u00e0 anche le terapie con l’editing genetico<\/b>, che cio\u00e8 correggono un difetto genetico risolvendo \u00aballa radice\u00bb patologie ereditarie gravi, mentre i veri farmaci di domani saranno sempre di pi\u00f9 quelli che sfruttano l\u2019Rna \u00abper colpire un numero potenzialmente infinito di bersagli\u00bb, come ha sottolineato Rosario Rizzuto<\/b>, presidente del Centro Nazionale.\u00a0
La ricerca va veloce pi\u00f9 che mai, gli studi condotti nell\u2019ambito del progetto hanno dimostrato che le possibilit\u00e0 di trasferire in clinica i risultati con una rapidit\u00e0 senza precedenti sono concrete: ora lo sforzo deve essere mirato a garantire a chi ha bisogno di queste cure un accesso equo, appropriato e tempestivo.<\/p>\n

Prospettive di impiego sempre maggiori<\/p>\n

Una rivoluzione. Non c\u2019\u00e8 altro modo per definire quanto sta accadendo grazie alle terapie cellulari e genetiche avanzate: fino a un paio di decenni fa sembravano una prospettiva lontana, oggi sono la chiave per trattare tumori che non avevano terapie disponibili<\/b>, la soluzione per curare patologie genetiche rare e hanno segnato la svolta verso farmaci mirati e con enormi potenzialit\u00e0 per trattamenti personalizzati.\u00a0
La ricerca sta facendo passi da gigante e l\u2019obiettivo \u00e8 portarne i risultati in clinica sempre meglio e prima: per questo \u00e8 nato il Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a Rna<\/b>, che dal 2022 \u00e8 capofila di 44 fra universit\u00e0, istituti di ricerca e aziende con lo scopo di sviluppare prodotti farmaceutici basati sull\u2019Rna e la terapia genica.
\u00abLa ricerca sta fornendo indicazioni sui meccanismi molecolari di numerose malattie, tumorali e non, e sulla base di queste oggi si possono identificare bersagli specifici e poi costruire farmaci da portare in clinica\u00bb, spiega Rizzuto<\/b>.
Il Centro ha coordinato le ricerche, che sono state condotte in 5 aree<\/b> (tumori, malattie neurodegenerative, infezioni e malattie infiammatorie, patologie metaboliche e cardiovascolari, malattie rare) e in 5 diversi settori<\/b> di sviluppo delle tecnologie e delle infrastrutture necessarie (dal biocomputing alla produzione di farmaci a Rna), per far diventare realt\u00e0 gli strumenti terapeutici emersi dagli studi.\u00a0
Come le Car-T<\/b>, usate per la prima volta nel 2012, ora solida realt\u00e0 per pazienti selezionati con alcuni tipi di leucemie, linfomi e mielomi, ma che, stanno mostrando prospettive di impiego sempre maggiori.
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Linfociti T modificati<\/p>\n

Per ottenere le Car-T specifiche cellule del sistema immunitario, i linfociti T<\/b>, vengono estratte dal sangue dei pazienti e modificate geneticamente per riconoscere le cellule tumorali o altri bersagli attraverso un recettore specifico, il Car (chimeric antigen receptor); una volta reintrodotte nel paziente, le Car-T uccidono le cellule neoplastiche o bloccano quelle che trasportano il loro bersaglio, come accade nel caso del pi\u00f9 recente impiego nelle malattie autoimmuni.\u00a0
Sono \u00abfarmaci viventi<\/b>\u00bb, come le ha definite Franco Locatelli<\/b>, responsabile dell\u2019Area clinica e di Ricerca di Oncoematologia, terapia cellulare, terapie geniche e trapianto emopoietico dell\u2019Ospedale Bambino Ges\u00f9 di Roma e coordinatore di uno dei 10 spoke in cui si articola il Centro Nazionale, raccontando i 5 approcci innovativi che sono stati sviluppati nei 3 anni del progetto. \u00abAbbiamo dimostrato, per esempio, che le Car-T possono essere usate in bambini con neuroblastoma<\/b>, il tumore solido pi\u00f9 frequente in et\u00e0 pediatrica\u00bb, riferisce Locatelli. \u00abIn circa 1 caso su 2 il cancro recidiva o diventa refrattario al trattamento e quando accade le possibilit\u00e0 di recupero finora non superavano il 10-15%: con le Car-T su 54 piccoli pazienti la probabilit\u00e0 di sopravvivenza \u00e8 pi\u00f9 che triplicata, e se si interviene in fasi precoci la possibilit\u00e0 di recupero sfiora il 70%\u00bb.<\/p>\n

Lotte \u00abfratricide\u00bb<\/p>\n

I risultati sono altrettanto incoraggianti nella leucemia mieloide acuta<\/b>, un tumore aggressivo per cui non ci sono molte terapie disponibili: sono stati impiegati approcci di ingegneria genetica sofisticata per eliminare un antigene bersaglio<\/b> che viene riconosciuto dalle cellule T e che pu\u00f2 portare alla cosiddetta \u00abfratricidia\u00bb, ovvero a Car-T che si uccidono fra loro vanificando la cura, e si \u00e8 inserito un recettore per un bersaglio<\/b>, CD7, che si trova in circa il 10-15% dei casi. \u00abUn terzo obiettivo \u00e8 arrivare ad avere Car-T allogeniche, ovvero da donator<\/b>e: studi condotti al Bambino Ges\u00f9 nell\u2019ambito del progetto ne hanno dimostrato l\u2019ottimo profilo di sicurezza ed efficacia\u00bb, prosegue Locatelli.\u00a0
Le Car-T \u00abuniversali\u00bb da donatore potrebbero essere di grande aiuto per aumentare il numero di malati candidabili al trattamento, perch\u00e9 in caso di tumori aggressivi le 2-3 settimane necessarie per il prelievo delle cellule T, la loro modificazione in laboratorio e la successiva reinfusione possono essere troppe.\u00a0
\u00abLe Car-T si stanno poi dimostrando molto efficaci per \u201cresettare\u201d il sistema immunitario e migliorare notevolmente le condizioni di pazienti con alcune malattie autoimmuni gravi\u00bb, aggiunge Locatelli.\u00a0
Nate per la cura dei tumori, queste cellule-cecchino<\/b> sono capaci di imprese fuori dal comune nelle malattie in cui il sistema immunitario attacca l\u2019organismo: ha fatto scalpore di recente il caso di una 47enne tedesca con tre patologie autoimmuni ematologiche gravi che era costretta a letto senza grandi speranze di miglioramento e oggi, a un anno dalla terapia con Car-T, sta bene.<\/p>\n

Editing genetico<\/p>\n

Le terapie cellulari avanzate per\u00f2 non sono solo le Car-T: \u00e8 gi\u00e0 realt\u00e0 anche la terapia genica di malattie ereditarie come la talassemia<\/a><\/b>, approvata dall\u2019Agenzia Italiana del Farmaco e sviluppata dall\u2019Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano in collaborazione con il Bambino Ges\u00f9. In questi casi si usa il sistema Crispr-Cas9, una \u00abforbice molecolare\u00bb che consente di tagliare o modificare precise sequenze del genoma di una cellula: quelle malate vengono prelevate, corrette in laboratorio e reintrodotte nel paziente in modo che si riproducano al posto delle cellule difettose, risolvendo malattie che dipendono da un gene \u00absbagliato\u00bb, come la talassemia. La prossima frontiera, percorsa al San Raffaele da Luigi Naldini<\/b>, \u00e8 infine la terapia genica in vivo, con cui le cellule malate vengono modificate direttamente nel paziente.<\/p>\n

Non solo vaccini: i farmaci che sfruttano l\u2019Rna<\/p>\n

I trattamenti del futuro saranno sempre di pi\u00f9 a base di farmaci a Rna. I medicinali \u00abclassici\u00bb hanno come bersaglio un migliaio di proteine, cio\u00e8 non oltre un migliaio di geni sul totale dei 25 mila codificanti del Dna umano: utilizzare le tecnologie basate sull\u2019Rna significa invece poter interagire con qualsiasi gene, anche con gli altri 35 mila non codificanti.\u00a0
Basta conoscere la sequenza del gene bersaglio, che porta a una proteina indesiderata responsabile di malattia, a una proteina che il sistema immunitario deve riconoscere o a una proteina mancante o carente, per creare in provetta un Rna messaggero <\/b>(un tipo di Rna che porta il messaggio per tradurre i geni in proteine) che nel primo caso si appaia a quello che fa produrre la proteina sbagliata, inattivando cos\u00ec la molecola in maniera efficace e super-precisa; nel secondo caso porta le informazioni per produrre la proteina e farla conoscere al sistema immunitario; nel terzo, diventa lo stampo su cui produrre la proteina che serve. Esistono poi strategie terapeutiche che usano l\u2019interferenza dell\u2019Rna, ovvero brevi Rna di sintesi che non codificano per proteine ma vanno a \u00abincastrarsi\u00bb con precisione in Rna messaggeri specifici, impedendo che vengano tradotti in proteine: di fatto, con questo approccio si risolvono parecchi guai alla radice perch\u00e9, anzich\u00e9 affrontare i problemi dovuti a proteine anomale, si impedisce che vengano prodotte. Perch\u00e9 un qualsiasi farmaco a Rna arrivi ai pazienti non basta per\u00f2 realizzarlo in laboratorio, deve essere possibile produrlo rispettando severi criteri di sicurezza e qualit\u00e0, oltre che in quantit\u00e0 utili a poterlo impiegare su ampia scala. Oggi nel nostro Paese c\u2019\u00e8 una risposta anche per questo: a Napoli \u00e8 stata realizzata la\u00a0Piattaforma per l\u2019Rna<\/b>, un\u2019infrastruttura all\u2019avanguardia utilizzabile da tutti i gruppi di ricerca del Centro Nazionale Terapia Genica e farmaci a Rna, che \u00e8 gi\u00e0 in grado di produrre Rna di ogni tipo in maniera automatizzata e ad alta efficienza.\u00a0<\/p>\n

Nanoparticelle e \u00ablaboratori\u00bb che riducono costi e tempi<\/p>\n

Terapie avanzate significa anche tecnologia avanzata, per questo il progetto del Centro Nazionale Terapia Genic<\/b>a e farmaci a Rna \u00e8 per met\u00e0 dedicato a creare infrastrutture e tecnologie per il trasferimento dei risultati ai pazienti. \u00c8 il caso delle nanoparticelle, \u00abpalline\u00bb in cui si possono caricare i farmaci che, come sottolinea Ilaria Ottonelli<\/b> dell\u2019Universit\u00e0 di Modena e Reggio Emilia, sede della Piattaforma Italiana di Nanotecnologia, \u00abPossono migliorare la disponibilit\u00e0 biologica dei farmaci, aumentandone cos\u00ec l\u2019efficacia, ma anche controllarne meglio il rilascio, riducendo le somministrazioni e cos\u00ec migliorando l\u2019aderenza alle cure. Nanoparticelle possono essere disegnate per ridurre gli effetti collaterali dei medicinali al di fuori del loro bersaglio o per portarli in organi pi\u00f9 difficili da raggiungere come il cervello, o per preservare l\u2019attivit\u00e0 di farmaci delicati come quelli a Rna\u00bb.\u00a0<\/p>\n

Ridurre i costi\u00a0<\/p>\n

Le nanoparticelle allo studio in Italia sono tante, da quelle per migliorare la disponibilit\u00e0 dei farmaci per malattie da accumulo di ferro, fino al trasporto ottimizzato di forbici molecolari per la terapia genica in patologie neurometaboliche o nella retinite pigmentosa. L\u2019obiettivo \u00e8 portare le cure innovative prima e meglio ai malati<\/b>: ci\u00f2 significa anche riuscire ad avere metodi efficienti per realizzare i prodotti medicinali di terapia avanzata, che sono molto costosi. Per produrre i \u00abfarmaci viventi\u00bb da cellule del paziente, come le Car-T, servono procedure manuali lunghe da eseguire in condizioni iper-controllate nelle cosiddette camere bianche perch\u00e9 \u00abIl prodotto che ne esce \u00e8 vivo, non pu\u00f2 essere sterilizzato alla fine del processo\u00bb, spiega Filippo Begarani <\/b>di PBL, una fra le aziende che hanno partecipato al progetto realizzando \u00abun sistema isolatore che automatizza i processi e riduce a pochi metri cubi la camera bianca, abbassando i costi di gestione del 70% pur mantenendo la flessibilit\u00e0 per realizzare prodotti con peculiarit\u00e0 differenti, dalle Car-T alle staminali modificate. Il primo di questi sistemi \u00e8 stato installato a Potenza e a breve inizieranno i test per produrre alcune terapie avanzate\u00bb.<\/p>\n

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23 maggio 2026<\/p>\n

\n \u00a9 RIPRODUZIONE RISERVATA\n <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"di Elena Meli I progetti finanziati dal Pnrr hanno dato risultati e aprono prospettive su diversi fronti, dai…\n","protected":false},"author":3,"featured_media":505611,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":"","_share_on_mastodon":"0"},"categories":[175],"tags":[19104,3960,1017,280166,280167,23180,1498,90070,17320,40735,5609,694,20531,2333,76667,280168,24181,84376,14554,280169,280170,280171,1045,33003,48491,132080,132081,104,85904,280172,280173,280174,2042,21789,280175,3858,95349,12060,3524,2665,2664,2339,2145,14567,2850,2391,140311,84772,84773,2600,21790,2297,121737,280176,280177,280178,2927,127937,280179,10398,70054,280180,96321,25996,15303,611,280162,280181,20537,946,239,36956,22210,1537,90,89,4947,51882,616,30126,6114,58830,197436,1312,809,18830,18832,6224,10225,98,3492,7901,3522,3708,18445,280164,2851,280165,13123,48285,18585,3969,614,10138,5389,102790,240,10334,2099,48293,81506,29798,3002,196,4920,610,21075,280163,16661,105472,2642,12363],"class_list":["post-505610","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-salute","tag-accade","tag-alcune","tag-ambito","tag-ambito-progetto","tag-ambito-progetto-dimostrato","tag-approcci","tag-attivita","tag-autoimmuni","tag-avanzata","tag-avanzate","tag-aziende","tag-bambino","tag-bambino-gesu","tag-base","tag-bersagli","tag-bersagli-specifici","tag-bersaglio","tag-cambiando","tag-car","tag-car-editing","tag-car-editing-genetico","tag-car-uccidono","tag-casi","tag-cellulari","tag-cellule","tag-cellule-sistema","tag-cellule-sistema-immunitario","tag-centro","tag-centro-sviluppo","tag-centro-sviluppo-terapia","tag-centro-terapia","tag-centro-terapia-genica","tag-cioe","tag-clinica","tag-codificanti","tag-condizioni","tag-condotti","tag-conoscere","tag-costi","tag-creare","tag-cura","tag-cure","tag-dimostrato","tag-disponibili","tag-disponibilita","tag-diversi","tag-donatore","tag-editing","tag-editing-genetico","tag-efficacia","tag-ereditarie","tag-farmaci","tag-farmaci-rna","tag-farmaci-tecnologia","tag-farmaci-tecnologia-rna","tag-farmaci-viventi","tag-farmaco","tag-finanziati","tag-finanziati-pnrr","tag-gene","tag-geneticamente","tag-geneticamente-riconoscere","tag-genetiche","tag-genetico","tag-geni","tag-genica","tag-genica-farmaci","tag-genica-farmaci-rna","tag-gesu","tag-gravi","tag-health","tag-immunitario","tag-impiego","tag-it","tag-italia","tag-italy","tag-laboratorio","tag-locatelli","tag-malattie","tag-medicinali","tag-migliorare","tag-modificate","tag-nanoparticelle","tag-numero","tag-obiettivo","tag-ovvero","tag-patologie","tag-paziente","tag-pazienti","tag-porta","tag-portare","tag-possibilita","tag-possono","tag-prodotti","tag-produrre","tag-produrre-proteina","tag-progetto","tag-progetto-dimostrato","tag-prospettive","tag-proteina","tag-proteine","tag-realta","tag-ricerca","tag-riconoscere","tag-risultati","tag-rna","tag-salute","tag-significa","tag-sistema","tag-sistema-immunitario","tag-specifici","tag-studi","tag-sviluppo","tag-tecnologia","tag-tecnologie","tag-terapia","tag-terapia-genica","tag-terapia-genica-farmaci","tag-terapie","tag-terapie-avanzate","tag-tumori","tag-vengono"],"share_on_mastodon":{"url":"","error":"Validation failed: Text character limit of 500 exceeded"},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/505610","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=505610"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/505610\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/505611"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=505610"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=505610"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=505610"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}