{"id":548448,"date":"2026-06-20T18:54:22","date_gmt":"2026-06-20T18:54:22","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/548448\/"},"modified":"2026-06-20T18:54:22","modified_gmt":"2026-06-20T18:54:22","slug":"malattie-rare-e-nuove-terapie-il-farmaco-e-rimborsabile-ma-non-ancora-in-toscana-appello-di-medici-e-pazienti","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/548448\/","title":{"rendered":"Malattie rare e nuove terapie:\u00a0\u201cIl farmaco \u00e8 rimborsabile,\u00a0ma non ancora in Toscana\u201d.\u00a0Appello di medici e pazienti"},"content":{"rendered":"<p>Firenze, 20 giugno 2026 \u2013\u00a0<strong>A inizio aprile <\/strong>l\u2019Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilit\u00e0 di palopegteriparatide, terapia sostitutiva dell\u2019ormone paratiroideo (Pth) indicata per il trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico. Un aiuto per questa malattia endocrina rara (si stima che in Italia ci siano circa <strong>10.500 pazienti<\/strong> con forme croniche, con un\u2019incidenza di circa 0,8-2,3 nuovi casi ogni 100mila persone all\u2019anno), caratterizzata da bassi o inappropriati livelli di ormone paratiroideo circolante. Le Regioni si stanno progressivamente adeguando, ma <strong>la Toscana non lo ha ancora fatto<\/strong>: per questo pazienti e mondo scientifico chiedono di accelerare.<\/p>\n<p>L&#8217;evento \u201cEndopercorsi\u201c a Firenze <\/p>\n<p><strong>Firenze <\/strong>ha ospitato una tappa di \u201cEndopercorsi\u201c, evento a cura di Motore Sanit\u00e0 organizzato per fare il punto e chiedere risposte urgenti. Nel corso del convegno, rappresentanti delle istituzioni sanitarie, decisori regionali, clinici, farmacisti e professionisti si sono confrontati sulle nuove frontiere terapeutiche nel diabete di tipo 1, nella TED e nell\u2019ipoparatiroidismo. Si \u00e8 parlato, in particolare di palopegteriparatide, profarmaco dell\u2019ormone paratiroideo (PTH 1-34) sviluppato da Ascendis Pharma utilizzando la tecnologia TransCon: somministrato per via sottocutanea una volta al giorno, consente un rilascio sostenuto di PTH attivo, mantenendo livelli fisiologici dell\u2019ormone nell\u2019arco delle 24 ore.<\/p>\n<p> <img alt=\"Ricercatori al lavoro\" loading=\"lazy\" width=\"1365\" height=\"2048\" decoding=\"async\" data-nimg=\"1\" style=\"color:transparent;max-width:100%;height:auto\"   src=\"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-content\/uploads\/2026\/06\/ricercatori-al-lavoro.webp\"\/><\/p>\n<p>Ricercatori al lavoro<\/p>\n<p>L&#8217;appello dei pazienti <\/p>\n<p><strong>\u201cIn Toscana <\/strong>non c\u2019\u00e8 ancora questo farmaco \u2013 ha detto <strong>Marta Cecconi<\/strong>, presidente dell\u2019Appi, Associazione per i pazienti con ipoparatiroidismo \u2013 e vogliamo assolutamente che arrivi. Come pazienti ci confrontiamo con persone che hanno le nostre stesse patologie e che, vivendo in altre regioni, lo hanno a disposizione. Vorrei chiedere ai politici: se fosse vostra figlia, mamma o sorella ad averne bisogno cosa fareste? Sareste disposti a prendere una stanza in un\u2019altra regione per poter ricevere il farmaco dove \u00e8 prescrivibile? Occorre pensare alla qualit\u00e0 della vita dei pazienti ma anche agli aspetti economici visto che alcuni pazienti necessitano di lunghi ricoveri ospedalieri\u201d.<\/p>\n<p>Il punto di vista dei clinici <\/p>\n<p><strong>\u201cPer noi <\/strong>il farmaco \u00e8 fondamentale \u2013 ha spiegato <strong>Filomena Cetani<\/strong>, professoressa associata di endocrinologia del Dipartimento di medicina clinica e sperimentale dell\u2019Universit\u00e0 degli Studi di Pisa \u2013 perch\u00e9 abbiamo dei pazienti che hanno partecipato al trial clinico e si sono trovati benissimo: non avere accesso al farmaco rappresenta un problema perch\u00e9 non consente continuit\u00e0 terapeutica. Mi auguro che, nel pi\u00f9 breve tempo possibile, si possa dare il farmaco ai pazienti gi\u00e0 in trattamento e a tutti coloro che seguiamo\u201d.<\/p>\n<p><strong>\u201cL\u2019ipoparatiroidismo <\/strong>\u00e8 una malattia molto eterogenea per il trattamento \u2013 ha chiarito <strong>Luisella Cianferotti<\/strong>, professoressa associata di endocrinologia all\u2019Universit\u00e0 degli Studi di Firenze e dirigente medico presso la Sod delle malattie del metabolismo minerale osseo di Careggi e vicepresidente del corso di laurea di medicina e chirurgia all\u2019Unifi \u2013. Ci sono pazienti che con la terapia convenzionale stanno abbastanza bene, ma ce ne sono altri per i quali non \u00e8 cos\u00ec. Aspettiamo dunque che la Regione Toscana ci garantisca la prescrivibilit\u00e0 a partire dai centri di terzo livello, ma anche dai centri territoriali delle Aree Vaste, dove ci sono specialisti che gestiscono la patologia. C\u2019\u00e8 un bisogno estremo di coinvolgimento del territorio e dei medici di medicina generale\u201d.<\/p>\n<p>La risposta della politica <\/p>\n<p><strong>\u201cPrendiamo atto <\/strong>oggi di quanto sia importante accelerare i tempi, anche nella nostra regione, affinch\u00e9 questo farmaco sia a disposizione il prima possibile \u2013 le parole di <strong>Jacopo Cellai<\/strong>, consigliere regionale toscano di FdI\u2013. Crediamo sia essenziale in questo senso accelerare i tempi, in modo che la Toscana possa rispondere alle necessit\u00e0 dei pazienti, dando il via a farmaci gi\u00e0 approvati dalle autorit\u00e0 nazionali\u201d.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Firenze, 20 giugno 2026 \u2013\u00a0A inizio aprile l\u2019Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilit\u00e0 di palopegteriparatide, terapia&hellip;\n","protected":false},"author":3,"featured_media":548449,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":"","_share_on_mastodon":"0"},"categories":[175],"tags":[840,2927,239,1537,90,89,616,1222,2508,10225,617,81907,240,16661,11922],"class_list":["post-548448","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-salute","tag-appello","tag-farmaco","tag-health","tag-it","tag-italia","tag-italy","tag-malattie","tag-medici","tag-nuove","tag-pazienti","tag-rare","tag-rimborsabile","tag-salute","tag-terapie","tag-toscana"],"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@it\/116783957576046719","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/548448","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=548448"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/548448\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/548449"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=548448"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=548448"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=548448"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}