{"id":641867,"date":"2026-08-20T22:56:17","date_gmt":"2026-08-20T22:56:17","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/641867\/"},"modified":"2026-08-20T22:56:17","modified_gmt":"2026-08-20T22:56:17","slug":"miostatina-il-freno-della-crescita-muscolare-il-primo-inibitore-vicino-al-traguardo-dopo-30-anni","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/641867\/","title":{"rendered":"Miostatina, il \u201cfreno\u201d della crescita muscolare: il primo inibitore vicino al traguardo dopo 30 anni"},"content":{"rendered":"

Nel nostro organismo esiste una proteina incaricata di svolgere un compito che, a prima vista, ha qualcosa di sconcertante: impedire ai muscoli di crescere oltre una certa misura. \u00c8 la miostatina<\/strong>, nota anche come GDF8, un regolatore biologico che limita la massa muscolare. Ora, dopo quasi trent\u2019anni di promesse, esperimenti e clamorose delusioni, quel freno naturale potrebbe finalmente diventare uno strumento terapeutico \u2014 non soltanto contro alcune malattie neuromuscolari, ma anche per modificare la qualit\u00e0 del peso perduto con i nuovi farmaci contro l\u2019obesit\u00e0.<\/p>\n

La storia comincia nel 1997<\/strong>, quando i ricercatori eliminarono nei topi il gene che produce la miostatina e ottennero animali nei quali alcuni muscoli pesavano due o tre volte pi\u00f9 del normale. Nel 2004, poi, il New England Journal of Medicine descrisse un bambino portatore di una rarissima mutazione capace di inattivare la stessa proteina, dotato di una muscolatura eccezionalmente sviluppata. La conclusione sembrava quasi obbligata: se la miostatina agisce come un pedale del freno, baster\u00e0 sollevarlo per restituire muscoli pi\u00f9 grandi a chi li ha perduti.<\/p>\n

Baster\u00e0? Non proprio. Per decenni anticorpi e altre molecole hanno effettivamente aumentato la massa muscolare, ma senza dimostrare miglioramenti convincenti della forza o della capacit\u00e0 di movimento. Il motivo \u00e8 semplice: il muscolo non \u00e8 un mucchio di materiale che diventa automaticamente pi\u00f9 efficiente quando aumenta di volume. Per intenderci, aggiungere mattoni a una macchina non significa far girare meglio i suoi ingranaggi. Occorre che quella massa si traduca in contrazione, forza e funzione. Ed \u00e8 precisamente su questo passaggio che la strategia anti-miostatina ha continuato a inciampare.<\/p>\n

La possibile svolta porta il nome di apitegromab<\/strong>, un anticorpo progettato per bloccare selettivamente le forme precursori e latenti della miostatina, impedendo che venga generata la proteina biologicamente attiva. Nel trial di fase 3 SAPPHIRE, pubblicato su The Lancet Neurology, 188 persone tra i 2 e i 21 anni affette da atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3 hanno ricevuto apitegromab oppure placebo; tutti i partecipanti hanno continuato a ricevere anche le terapie gi\u00e0 disponibili.<\/p>\n

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Nei bambini tra i 2 e i 12 anni l\u2019analisi principale ha rilevato un miglioramento statisticamente significativo della funzione motoria rispetto al placebo, mentre il profilo di sicurezza \u00e8 risultato complessivamente simile. A scanso di equivoci, non si tratta di un effetto miracoloso: uno dei confronti fra il singolo dosaggio e il placebo non ha raggiunto la significativit\u00e0 statistica. Ma \u00e8 questo l\u2019aspetto veramente nuovo: per la prima volta<\/strong> un trattamento diretto contro la miostatina ha superato un grande studio registrativo mostrando non soltanto pi\u00f9 muscolo, bens\u00ec un beneficio funzionale.<\/p>\n

La Food and Drug Administration statunitense sta ora riesaminando la domanda di autorizzazione, dopo precedenti problemi riguardanti la produzione e non l\u2019efficacia o la sicurezza del medicinale. La data regolatoria prevista \u00e8 il 30 settembre 2026<\/strong>. Se il percorso avr\u00e0 successo, apitegromab potr\u00e0 dunque raggiungere il suo primo impiego nell\u2019atrofia muscolare spinale.<\/p>\n

Ma non \u00e8 tutto. Mentre il farmaco si avvicina a quel possibile traguardo, la miostatina \u00e8 entrata in un campo ben pi\u00f9 vasto: quello dell\u2019obesit\u00e0 e delle terapie basate sulle incretine. Questi medicinali possono indurre perdite di peso notevoli; insieme al grasso, tuttavia, pu\u00f2 diminuire anche la massa magra, nella quale rientra il muscolo. La domanda diventa allora assai concreta: quando la bilancia segna meno chili, che cosa abbiamo realmente perduto?<\/p>\n

Da qui l\u2019idea, insolita soltanto in apparenza, di associare al farmaco dimagrante una molecola che protegga il tessuto muscolare. Nel trial di fase 2 EMBRAZE, pubblicato a giugno su Nature Medicine, 102 adulti con sovrappeso o obesit\u00e0 hanno ricevuto tirzepatide insieme ad apitegromab oppure a un placebo. Dopo 24 settimane, la diminuzione complessiva del peso era pressoch\u00e9 uguale nei due gruppi; chi aveva ricevuto l\u2019anti-miostatina, per\u00f2, aveva perso 1,9 chilogrammi di massa magra in meno<\/strong>, evitando circa il 55 per cento della perdita osservata nel gruppo di controllo.<\/p>\n

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In altre parole, la lancetta scendeva quasi nello stesso modo, ma non era identico ci\u00f2 che scompariva: con apitegromab, una quota maggiore del peso perduto proveniva dal grasso e una quota minore dalla massa magra. \u00c8 un cambiamento di prospettiva non secondario, perch\u00e9 sposta l\u2019attenzione dalla semplice quantit\u00e0 dei chili alla loro composizione.<\/p>\n

Apitegromab, del resto, non \u00e8 solo. Il grande studio di fase 2 COURAGE ha arruolato pi\u00f9 di mille persone e, secondo i dati preliminari a 26 settimane comunicati dall\u2019azienda<\/strong>, l\u2019anticorpo anti-miostatina trevogrumab, associato a semaglutide, ha ridotto di circa la met\u00e0 la perdita di massa magra osservata con semaglutide da sola. I risultati completi a 52 settimane sono attesi in autunno. Anche bimagrumab \u2014 molecola che agisce pi\u00f9 estesamente sui recettori delle activine e che, pertanto, non pu\u00f2 essere considerata un anti-miostatina puro \u2014 ha mostrato in un altro studio di fase 2, pubblicato su Nature Medicine, una marcata capacit\u00e0 di preservare la massa magra quando viene affiancato a semaglutide.<\/p>\n

\u00c8 gi\u00e0 una rivoluzione? Per ora, no. Gli studi dovranno durare pi\u00f9 a lungo e, soprattutto, dimostrare che conservare massa muscolare significa davvero conservare nel tempo forza, mobilit\u00e0 e salute. Pi\u00f9 muscolo sulla carta, come si \u00e8 visto, non equivale necessariamente a un muscolo migliore.<\/p>\n

\u00c8 questa la verifica decisiva, quella sulla quale la miostatina ha fallito per vent\u2019anni. Il vecchio freno biologico non \u00e8 mai stato tanto vicino a entrare nella terapia; resta da vedere se, una volta allentato, far\u00e0 muovere davvero meglio la macchina.<\/p>\n

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\u2e3b<\/p>\n

McPherron AC, Lawler AM, Lee SJ. Regulation of skeletal muscle mass in mice by a new TGF-beta superfamily member. Nature. 1997;387:83-90. DOI: 10.1038\/387083a0. <\/p>\n

Schuelke M, Wagner KR, Stolz LE, et al. Myostatin mutation associated with gross muscle hypertrophy in a child. New England Journal of Medicine. 2004;350:2682-2688. DOI: 10.1056\/NEJMoa040933. <\/p>\n

Crawford TO, Servais L, Mercuri E, et al. Safety and efficacy of apitegromab in nonambulatory type 2 or type 3 spinal muscular atrophy (SAPPHIRE): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. The Lancet Neurology. 2025;24:727-739. DOI: 10.1016\/S1474-4422(25)00225-X. <\/p>\n

Pratley RE, Denham DS, Trivedi R, et al. Apitegromab for lean mass preservation during tirzepatide-induced weight loss: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial. Nature Medicine. 2026;32:2673-2678. DOI: 10.1038\/s41591-026-04440-4. <\/p>\n

Heymsfield SB, Aronne LJ, Montgomery P, et al. Bimagrumab plus semaglutide alone or in combination for the treatment of obesity: a randomized phase 2 trial. Nature Medicine. 2026;32:869-882. DOI: 10.1038\/s41591-026-04204-0. <\/p>\n

ClinicalTrials.gov. COURAGE: trevogrumab, con o senza garetosmab, in associazione a semaglutide nell\u2019obesit\u00e0. Studio di fase 2, NCT06299098, 1.005 partecipanti.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Nel nostro organismo esiste una proteina incaricata di svolgere un compito che, a prima vista, ha qualcosa di…\n","protected":false},"author":3,"featured_media":641868,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":"","_share_on_mastodon":"0"},"categories":[175],"tags":[354556,334713,62929,354555,239,1537,90,89,334719,354554,43528,29434,240],"class_list":["post-641867","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-salute","tag-anti-miostatina","tag-apitegromab","tag-atrofia-muscolare-spinale","tag-gdf8","tag-health","tag-it","tag-italia","tag-italy","tag-massa-magra","tag-miostatina","tag-obesita","tag-perdita-di-peso","tag-salute"],"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@it\/117130310368147238","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/641867","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=641867"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/641867\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/641868"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=641867"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=641867"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=641867"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}