{"id":664061,"date":"2026-09-04T05:25:14","date_gmt":"2026-09-04T05:25:14","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/664061\/"},"modified":"2026-09-04T05:25:14","modified_gmt":"2026-09-04T05:25:14","slug":"car-t-create-nel-corpo-il-paziente-diventa-la-fabbrica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/664061\/","title":{"rendered":"CAR-T create nel corpo, il paziente diventa la fabbrica"},"content":{"rendered":"

Un gruppo di ricercatori cinesi ha trasformato il corpo umano in una piccola fabbrica di cellule terapeutiche: invece di prelevare i linfociti T, modificarli in un laboratorio specializzato, moltiplicarli e infonderli nuovamente, ha consegnato direttamente nell\u2019organismo le istruzioni genetiche necessarie a costruire le CAR-T. Il risultato, descritto in uno studio di fase 1 pubblicato sul New England Journal of Medicine<\/strong>, non dimostra ancora che questa procedura possa curare la sclerosi multipla; mostra per\u00f2 che una terapia cellulare tanto complessa pu\u00f2 essere assemblata dentro il paziente anche per affrontare gravi malattie neurologiche autoimmuni. Ed \u00e8 una differenza straordinaria.<\/p>\n

La formulazione sperimentale, denominata JY231<\/strong>, \u00e8 stata somministrata a 16 persone colpite da gravi malattie neurologiche autoimmuni che non rispondevano alle terapie disponibili; sette avevano una sclerosi multipla progressiva. Normalmente ogni trattamento CAR-T deve essere preparato su misura: si raccolgono le cellule del malato, si trasferisce loro un nuovo programma genetico, le si lascia proliferare e infine le si rimette in circolo. Una lavorazione lenta, costosa e assai complessa, sviluppata contro alcuni tumori del sangue e soltanto in seguito esplorata nelle malattie autoimmuni. Qui, invece, la lunga officina esterna \u00e8 stata sostituita da una sola infusione pronta all\u2019uso.<\/p>\n

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Come \u00e8 stato possibile? Il corriere scelto dagli studiosi \u00e8 un vettore lentivirale, cio\u00e8 un veicolo biologico progettato per raggiungere i linfociti T e inserire stabilmente al loro interno il gene di un recettore artificiale. Quel recettore riconosce CD19<\/strong>, una molecola esposta sulla superficie delle cellule B. Per intenderci, il vettore porta il progetto; il linfocita lo incorpora e monta sulla propria superficie una nuova antenna; l\u2019antenna individua le cellule B contrassegnate da CD19 e la cellula riprogrammata le elimina. Le CAR-T, insomma, non arrivano gi\u00e0 costruite: si formano nel sangue.<\/p>\n

Il bersaglio \u00e8 il medesimo sfruttato da diverse CAR-T oncologiche, ma \u00e8 diverso il nemico. Nelle malattie studiate non si tenta di distruggere un tumore, bens\u00ec di rimuovere popolazioni immunitarie che producono autoanticorpi, presentano antigeni ai linfociti e continuano ad alimentare l\u2019infiammazione nei tessuti. L\u2019ambizione \u00e8 ben maggiore di una soppressione temporanea delle difese: si vorrebbe cancellare una parte della memoria patologica e permettere al sistema immunitario di ricostituirsi con un comportamento meno aggressivo. \u00c8 il cosiddetto \u201creset immunitario\u201d<\/strong>. Affascinante, senza dubbio; ma per ora ancora da provare nella sua durata.<\/p>\n

Un dato, intanto, appare netto: in tutti i 16 partecipanti, dopo l\u2019infusione, si sono formate cellule CAR-T ed \u00e8 stata ottenuta una completa deplezione delle cellule B. Sono stati riferiti anche primi segnali clinici favorevoli nelle diverse patologie; nella miastenia gravis, per esempio, \u00e8 diminuito sensibilmente il punteggio con cui si misura la gravit\u00e0 della debolezza muscolare, mentre nei pazienti con sclerosi multipla progressiva le valutazioni eseguite nei mesi successivi hanno mostrato indicazioni incoraggianti. Ma non \u00e8 tutto \u2014 o, meglio, non \u00e8 ancora questo il punto decisivo. Come ha rilevato Nature<\/strong>, la vera novit\u00e0 consiste nell\u2019aver rimosso sperimentalmente uno dei maggiori ostacoli alla diffusione delle CAR-T: la necessit\u00e0 di fabbricarle una per una fuori dal corpo.<\/p>\n

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Occorre tuttavia non confondere una prova di fattibilit\u00e0 con una prova di guarigione. Il campione comprendeva appena 16 persone, affette da malattie differenti, e mancava un gruppo di controllo con cui confrontare i risultati: non si pu\u00f2 dunque parlare di remissione certa, n\u00e9 stabilire per quanto tempo dureranno gli eventuali benefici. Anche la sicurezza impone osservazioni prolungate, perch\u00e9 il vettore lentivirale integra stabilmente l\u2019informazione genetica nelle cellule e bisogner\u00e0 escludere modifiche indesiderate, attivit\u00e0 contro bersagli non previsti e complicanze tardive. Le CAR-T, inoltre, possono provocare infezioni, tossicit\u00e0 neurologica e sindrome da rilascio di citochine, una reazione infiammatoria sistemica che nei casi pi\u00f9 gravi pu\u00f2 diventare pericolosa per la vita.<\/p>\n

La prudenza non \u00e8 formale. Negli stessi giorni Novartis ha sospeso otto studi riguardanti una diversa CAR-T anti-CD19 per malattie autoimmuni, dopo tre decessi associati a una grave reazione immunitaria; Bristol Myers Squibb ha fermato precauzionalmente altri trial in seguito a eventi infiammatori. Prodotti e procedure sono differenti da JY231, e sovrapporne automaticamente i rischi sarebbe scorretto. Il segnale, per\u00f2, obbliga ad alzare l\u2019asticella dei controlli. Per ora non \u00e8 stato dimostrato che le CAR-T costruite nell\u2019organismo curino la sclerosi multipla; \u00e8 stato dimostrato che la fabbrica personalizzata potrebbe, un giorno, essere racchiusa in un\u2019infusione. Se studi pi\u00f9 ampi e controllati ne confermeranno efficacia e sicurezza, non cambier\u00e0 soltanto la terapia: cambier\u00e0 il modo stesso di produrla.<\/p>\n

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Cheng YH, Shang K, Qin C, et al. Lentiviral In Vivo CD19 CAR T-Cell Therapy in Neurologic Autoimmune Disorders. New England Journal of Medicine. 2026;395(9):926-929. doi: 10.1056\/NEJMc2603114.<\/p>\n

Link alla pubblicazione<\/strong><\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Un gruppo di ricercatori cinesi ha trasformato il corpo umano in una piccola fabbrica di cellule terapeutiche: invece…\n","protected":false},"author":3,"featured_media":664062,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":"","_share_on_mastodon":"0"},"categories":[175],"tags":[211666,325110,346412,239,1537,90,89,320042,365927,240,13526,365928,365926],"class_list":["post-664061","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-salute","tag-autoimmunita","tag-car-t","tag-cd19","tag-health","tag-it","tag-italia","tag-italy","tag-linfociti-t","tag-reset-immunitario","tag-salute","tag-sclerosi-multipla","tag-terapia-cellulare","tag-vettore-lentivirale"],"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@it\/117211112249062404","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/664061","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=664061"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/664061\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/664062"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=664061"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=664061"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=664061"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}