Dėl klinikinių tyrimų ir vilties programos revumenibas Lietuvos pacientams, sergantiems gydymui atsparia ūmine mieloleukemija, skiriamas jau nuo 2021 m.
Šis inovatyvus vaistas daugeliui pacientų, kuriems jau buvo išnaudotos visos įmanomos gydymo galimybės, leido pasiekti ligos remisiją ir net atlikti kaulų čiulpų transplantaciją pasveikimo tikslu, rašoma Vilniaus universiteto Medicinos fakulteto (VU MF) pranešime žiniasklaidai.
Lietuva yra vienintelė valstybė regione, kurioje vyksta revumenibo klinikinis tyrimas ir vilties programa, teigė pagrindinis tyrėjas – VU MF darbuotojas dr. Andrius Žučenka.
Kadangi vaisto prieinamumas labai ribotas, į Vilniaus universiteto ligoninės Santaros klinikų filialo Nacionalinio vėžio centro Hematologijos, onkologijos ir transfuziologijos centrą (VULSK NVC HOTC) atvyksta pacientai ne tik iš visos Lietuvos, bet ir iš Norvegijos, Lenkijos, Estijos ir Latvijos.
Revumenibas yra taikinių terapijos preparatas. Taikinių terapija, veikdama labai konkretų, pakitusį vėžinės ląstelės mechanizmą (taikinį), naikina vėžines ląsteles ir tuo iš esmės skiriasi nuo klasikinės chemoterapijos, kuri naikina visas greitai besidauginančias organizmo ląsteles.
Tai lemia mažesnį šalutinių reiškinių skaičių ir geresnį efektyvumą, tačiau būtina sąlyga taikinių terapijai – vėžinė ląstelė turi turėti konkretų taikinį. Tokie taikiniai – NPM1 ir KMT2A genų mutacijos – pakankamai dažnai nustatomi ūminės mieloleukemijos ląstelėse. Šių genų pokyčiai, tarsi kompiuterinė programa, pasitelkdami baltymą meniną, paleidžia nestabdomą procesą, dėl kurio ląstelės nuolat dauginasi ir sukelia leukemiją.
Revumenibas blokuoja baltymą meniną, todėl ši „kompiuterinė programa“ sustabdoma ir leukeminės ląstelės miršta. Ankstyvuosiuose klinikiniuose tyrimuose gydymas revumenibu pasižymėjo aukštu efektyvumu, mažu šalutinių reiškinių skaičiumi ir ypač daug žada šio vaisto deriniai su chemoterapija arba kita taikinių terapija.
Tyrėjas pasidalino, kad šalia klinikinio mokslo, kurį atlieka VUL Santaros klinikose, kartu su VU Medicinos fakulteto Hematologijos ir onkologijos klinika vykdo ikiklinikinio (transliacinio) mokslo tyrimus su menino inhibitoriais bendradarbiaujant su VU Gyvybės mokslų centro bei užsienio šalių mokslo grupėmis.
Kas yra ūminė mieloleukemija, kodėl ja susergama ir kaip ji pasireiškia?
Ūminė mieloleukemija (ŪML) – viena agresyviausių kraujo vėžio formų. Jos metu kaulų čiulpuose vietoj sveikų kraujo ląstelių dauginasi vėžinės, pakitusios, nebrandžios ląstelės (blastai), todėl nebegaminamos visos gyvybiškai būtinos kraujo ląstelės. Ligos atsiradimą lemia genetinės pažaidos, atsirandančios kraujodaros ląstelėse.
Laimei, ŪML yra reta liga – Lietuvoje kasmet diagnozuojama apie 100–110 naujų atvejų. Vidutinis susirgusiųjų amžius – 65–70 metų, šiek tiek dažniau serga vyrai. Retais atvejais šia liga suserga ir jaunesni žmonės ar net vaikai.
Paprastai ligos eiga ūmi – ji trunka keletą savaičių ar mėnesių, o paciento būklė greitai blogėja.
Pasireiškia simptomai, susiję su sveikų kraujo ląstelių trūkumu: dėl eritrocitų stokos atsiranda didelis silpnumas, galvos svaigimas, dusulys; dėl leukocitų trūkumo – bakterinės, grybelinės ar virusinės infekcijos; o dėl mažo trombocitų skaičiaus – savaiminės mėlynės, kraujavimai iš nosies, dantenų ar net gyvybei pavojingi vidiniai kraujavimai.
Maksimaliai personalizuotas ūminės mieloleukemijos gydymas
Dėl išsamių leukemijos ląstelių genetinių tyrimų ir vis didėjančio modernių vaistų skaičiaus ūminė mieloleukemija tapo pagrindiniu individualizuoto vėžio gydymo ir personalizuotos medicinos pavyzdžiu. Leukemijos ląstelių genetiniai tyrimai ne tik parodo, kokie mechanizmai sutrikę vėžinėse ląstelėse ir kodėl jos dauginasi nekontroliuojamai, bet ir sudaro itin detalų paciento ligos genetinį paveikslą.
Šis „paveikslas“ leidžia tiksliai diagnozuoti ūminės mieloleukemijos variantą, prognozuoti ligos eigą ir pritaikyti taikinių terapiją, kai nustatomos specifinės genetinės pažaidos, taip pat padeda apsispręsti, ar pacientui būtina kaulų čiulpų transplantacija.
Nustatytos genetinės pažaidos naudojamos ir itin jautriam likutinių leukemijos ląstelių sekimui, leidžiančiam dar tiksliau individualizuoti gydymą. Labai džiaugiamės, kad VULSK NVC HOTC turime visą moderniausią genetinio ištyrimo bei gydymo arsenalą, skirtą ūminės mieloleukemijos pacientams.
Tačiau, nepaisant genetinių ypatumų, paciento amžius, bendra būklė, organų veikla ir gretutinės ligos taip pat vaidina svarbų vaidmenį nustatant optimalią gydymo taktiką – sprendžiant, ar galima taikyti intensyvų chemoterapinį gydymą bei kaulų čiulpų transplantaciją, ar reikėtų rinktis mažesnio intensyvumo taikinių terapiją. Tik įvertinę visus šiuos veiksnius, galime parinkti kiekvienam pacientui individualiai tinkamiausią gydymo planą.
Klinikiniai tyrimai ir vilties programos
Dėl sėkmingų klinikinių tyrimų ūminės mieloleukemijos gydyme per pastaruosius 5–6 metus įvyko didžiulis proveržis – keliolika naujų taikinių terapijos vaistų buvo registruota ir pradėta taikyti klinikinėje praktikoje. Klinikiniai tyrimai leidžia pacientams gauti moderniausius vaistus, kurie Lietuvoje dar nėra kompensuojami arba net nėra registruoti Europos vaistų agentūroje – kaip revumenibo atveju.
Tai gyvybiškai svarbu pacientams, kurių liga nepasiduoda standartiniam gydymui ir kai visos turimos galimybės jau išnaudotos. Vilties (ankstyvojo prieinamumo) programos taip pat suteikia galimybę ūmine mieloleukemija sergantiems pacientams gauti moderniausius vaistus, jei jie negali būti įtraukti į klinikinius tyrimus. Labai džiaugiamės, kad dėl didelių pastangų ir ilgalaikio darbo VULSK NVC HOTC vyksta daug klinikinių tyrimų ir vilties programų, skirtų ūmine mieloleukemija sergantiems pacientams.
Kamieninių kraujodaros ląstelių (kaulų čiulpų) transplantacija
Viena pagrindinių ūminės mieloleukemijos gydymo dalių – alogeninė kamieninių kraujodaros ląstelių transplantacija. Jos metu pacientui perpilamos sveiko donoro (giminingo arba negiminingo) ląstelės, iš kurių organizme formuojasi nauja, sveika kraujodara ir imuninė sistema, kovojanti su likutinėmis leukemijos ląstelėmis, taip mažindama ligos atkryčio tikimybę. Didžiuojamės, kad praėjusiais metais VULSK NVC HOTC atliko net 103 tokias transplantacijas – tai visų laikų rekordas, o pagal transplantacijų aktyvumą Lietuva yra viena lyderiaujančių šalių Europoje. Pastaraisiais metais mūsų centre pradėtas taikyti modernus, taikinių terapija paremtas paruošimo prieš transplantaciją metodas. Svarbu paminėti, kad Lietuvos negiminingų kaulų čiulpų donorų registre šiuo metu yra tik kiek daugiau nei 14 000 žmonių – todėl kviečiame susipažinti su galimybe tapti donoru ir taip išgelbėti mirtinu vėžiu sergančio žmogaus gyvybę (www.bukgeras.lt).
Gydymo sėkmė ir pasveikimas
Ūminė mieloleukemija vis dar išlieka viena agresyviausių ir sunkiausiai išgydomų piktybinių kraujo ligų. Tačiau dėl nuolatinių inovacijų, klinikinių tyrimų, taikinių terapijos, kaulų čiulpų transplantacijos ir gydymo individualizavimo ūminės mieloleukemijos gydymo rezultatai reikšmingai gerėja – ir vis dažniau galime džiaugtis pacientų pasveikimo istorijomis, kartais net prilygstančiomis stebuklams.