Stel je voor: nooit meer dagelijks een cholesterolverlager slikken. Geen statines, geen injecties en geen zorgen meer over een te hoog LDL-cholesterol. Het klinkt als sciencefiction, maar wetenschappers komen steeds dichter bij een behandeling die hoog cholesterol mogelijk permanent kan aanpakken.<\/p>\n
Onderzoekers experimenteren momenteel met geavanceerde gentherapie die bepaalde genen uitschakelt die verantwoordelijk zijn voor verhoogde cholesterolwaarden. De eerste resultaten zijn opvallend: in sommige gevallen daalde het LDL-cholesterol met meer dan 60 procent na slechts \u00e9\u00e9n behandeling.<\/p>\n
Eenmalige behandeling met CRISPR-technologie<\/p>\n
De technologie achter deze ontwikkeling heet CRISPR-Cas9<\/a>. Deze techniek wordt ook wel omschreven als een genetische schaar waarmee onderzoekers heel gericht stukjes DNA kunnen aanpassen.<\/p>\n CRISPR wordt al gebruikt bij bepaalde erfelijke aandoeningen, maar wetenschappers onderzoeken nu ook toepassingen voor hart- en vaatziekten<\/a>. Het idee is simpel: schakel genen uit die ervoor zorgen dat cholesterol zich ophoopt in het bloed.<\/p>\n Het PCSK9-gen als doelwit<\/p>\n Een van de meest onderzochte genen is PCSK9. Mensen met een overactieve versie van dit gen hebben vaak moeite om LDL-cholesterol, ook wel het ‘slechte’ cholesterol genoemd, uit hun bloed te verwijderen.<\/p>\n Onderzoekers<\/a> ontwikkelden daarom een experimentele behandeling genaamd VERVE-102. Deze therapie past het DNA van levercellen aan, waardoor het lichaam minder van het PCSK9-eiwit aanmaakt.<\/p>\n In een vroege klinische studie kregen 35 mensen met een verhoogd risico op hart- en vaatziekten \u00e9\u00e9n infuus met de behandeling. Bij de hoogste dosering daalde het LDL-cholesterol gemiddeld met 62 procent.<\/p>\n Opvallend genoeg werden er geen ernstige bijwerkingen gemeld. De meest voorkomende reactie was een tijdelijke stijging van bepaalde leverwaarden.<\/p>\n Nog een veelbelovende route<\/p>\n Een tweede onderzoek<\/a> richtte zich op een ander gen: angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3). Dit gen remt normaal gesproken enzymen die vetten afbreken.<\/p>\n Door dit gen uit te schakelen met een experimentele behandeling genaamd CTX310 zagen onderzoekers niet alleen een forse daling van LDL-cholesterol, maar ook van triglyceriden, een ander type bloedvet dat in verband wordt gebracht met hart- en vaatziekten.<\/p>\n Binnen twee weken na de behandeling waren de waarden aanzienlijk gedaald. Bij de hoogste dosering lag de afname rond de 50 procent.<\/p>\n Een revolutie voor mensen met hoog cholesterol?<\/p>\n Cardiologen spreken inmiddels voorzichtig van een mogelijke doorbraak. Vooral voor mensen met erfelijk hoog cholesterol of pati\u00ebnten die onvoldoende reageren op bestaande medicijnen kan een eenmalige behandeling enorme voordelen bieden.<\/p>\n Het grote verschil met huidige medicatie is dat deze therapie\u00ebn niet tijdelijk werken. De genetische aanpassing is permanent, waardoor \u00e9\u00e9n behandeling mogelijk jarenlang of zelfs levenslang effect heeft.<\/p>\n Nog niet beschikbaar<\/p>\n Toch is het nog te vroeg om te spreken van een nieuwe standaardbehandeling. Beide therapie\u00ebn bevinden zich nog in een vroeg stadium van onderzoek en moeten eerst grotere klinische studies doorlopen.<\/p>\n Daarnaast vereist gentherapie langdurige veiligheidscontroles. Omdat het DNA permanent wordt aangepast, willen toezichthouders jarenlang volgen of er geen onverwachte bijwerkingen optreden.<\/p>\n Voordat je dus bij de huisarts kunt aankloppen voor een genetische cholesterolbehandeling, zijn we waarschijnlijk nog jaren verder.<\/p>\n De toekomst van cholesterolbehandeling?<\/p>\n Ondanks die kanttekening zijn experts enthousiast. Een behandeling die hoog cholesterol met \u00e9\u00e9n ingreep langdurig onder controle kan houden, zou miljoenen mensen wereldwijd kunnen helpen.<\/p>\n Voorlopig blijven gezonde voeding, voldoende beweging en, indien nodig, medicatie de basis van een gezonde cholesterolwaarde. Maar als de huidige onderzoeksresultaten standhouden, zou gentherapie in de toekomst weleens een van de grootste doorbraken in de cardiovasculaire geneeskunde kunnen worden.<\/p>\n Dit artikel is eerder gepubliceerd in Men’s Health US<\/a>.<\/p>\n