{"id":16582,"date":"2025-09-26T06:44:13","date_gmt":"2025-09-26T06:44:13","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/16582\/"},"modified":"2025-09-26T06:44:13","modified_gmt":"2025-09-26T06:44:13","slug":"spektakularny-przelom-w-leczeniu-tej-choroby-po-raz-pierwszy-skutecznie-wyleczona-poczatek-nowej-ery","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/16582\/","title":{"rendered":"Spektakularny prze\u0142om w leczeniu tej choroby: po raz pierwszy skutecznie wyleczona. „Pocz\u0105tek nowej ery”"},"content":{"rendered":"

Jak dzia\u0142a terapia genowa?<\/p>\n

Innowacyjne leczenie polega\u0142o na wprowadzeniu specjalnie zaprojektowanej sekwencji DNA do kom\u00f3rek m\u00f3zgowych pacjent\u00f3w za pomoc\u0105 bezpiecznego wirusa. Neurony stawa\u0142y si\u0119 „fabryk\u0105” produkuj\u0105c\u0105 terapi\u0119, kt\u00f3ra zapobiega\u0142a ich samodestrukcji. Badanie, kt\u00f3re obj\u0119\u0142o 29 chorych, pokaza\u0142o, \u017ce efekty leczenia s\u0105 spektakularne \u2014 spadek zdolno\u015bci poznawczych i motorycznych, kt\u00f3ry w normalnych okoliczno\u015bciach dokonywa\u0142by si\u0119 w ci\u0105gu roku, zosta\u0142 dzi\u0119ki terapii wyd\u0142u\u017cony do czterech lat. \u2014 Nigdy w naj\u015bmielszych snach nie spodziewaliby\u015bmy si\u0119 spowolnienia progresji klinicznej o 75 proc. \u2014 m\u00f3wi w materiale BBC profesor Sarah Tabrizi z University College London.<\/p>\n

U podstaw choroby Huntingtona<\/a> le\u017cy mutacja w genie huntingtyny, prowadz\u0105ca do produkcji toksycznego bia\u0142ka, kt\u00f3re zabija kom\u00f3rki m\u00f3zgu. Nowa terapia celuje w t\u0119 wadliw\u0105 funkcj\u0119, obni\u017caj\u0105c poziom szkodliwego bia\u0142ka za pomoc\u0105 pojedynczej dawki. Procedura polega na precyzyjnym wprowadzeniu zmodyfikowanego wirusa do dw\u00f3ch kluczowych obszar\u00f3w m\u00f3zgu: j\u0105dra ogoniastego i skorupy. W tym celu wykorzystuje si\u0119 skanowanie MRI<\/a>, kt\u00f3re wspomaga neurochirurg\u00f3w podczas trwaj\u0105cej od 12 do 18 godzin operacji.<\/p>\n

Podczas badania zaobserwowano, \u017ce po trzech latach od procedury spowolnienie choroby wynosi \u015brednio 75 proc. Co wi\u0119cej, poziom neurofilament\u00f3w w p\u0142ynie m\u00f3zgowo-rdzeniowym \u2014 wska\u017anik \u015bmierci kom\u00f3rek m\u00f3zgowych \u2014 nie wzr\u00f3s\u0142, jak normalnie by to mia\u0142o miejsce, a wr\u0119cz si\u0119 obni\u017cy\u0142.<\/p>\n

Dalszy ci\u0105g artyku\u0142u pod materia\u0142em wideo
\nRodzinna walka z chorob\u0105<\/p>\n

Jack May-Davis, u kt\u00f3rego zdiagnozowano wadliwy gen huntingtyny, opisa\u0142 swoje do\u015bwiadczenia i nadzieje zwi\u0105zane z nowym leczeniem. Jego ojciec, Fred, zmar\u0142 w 2016 r. w wyniku choroby po latach dramatycznej utraty zdolno\u015bci poznawczych i motorycznych. \u2014 Naprawd\u0119 okropne by\u0142o ogl\u0105da\u0107 nieub\u0142agany upadek taty \u2014 powiedzia\u0142 Jack. Teraz, dzi\u0119ki prze\u0142omowi, 30-letni urz\u0119dnik adwokacki patrzy w przysz\u0142o\u015b\u0107 z wi\u0119kszym optymizmem, wierz\u0105c, \u017ce jego \u017cycie b\u0119dzie d\u0142u\u017csze i lepszej jako\u015bci.<\/p>\n

Nie tylko indywidualne historie budz\u0105 nadziej\u0119. Prof. Ed Wild z National Hospital for Neurology and Neurosurgery podkre\u015bla, \u017ce terapia daje wymierne rezultaty, chroni\u0105c neurony. \u2014 Dane pokazuj\u0105, \u017ce leczenie ratuje kom\u00f3rki m\u00f3zgowe. To wynik, na kt\u00f3ry czekali\u015bmy \u2014 doda\u0142.<\/p>\n

\"MedonetPRO <\/a><\/p>\n

MedonetPRO OnetPremiumMedonet<\/p>\n

Przysz\u0142o\u015b\u0107 leczenia i wyzwania<\/p>\n

Mimo nadziei leczenie wci\u0105\u017c niesie wyzwania. Koszt terapii genowej pozostaje nieznany, ale prognozuje si\u0119, \u017ce b\u0119dzie bardzo wysoki. Dla por\u00f3wnania NHS wycenia podobn\u0105 terapi\u0119 dla hemofilii B na 2,6 mln funt\u00f3w za pacjenta. Nale\u017cy r\u00f3wnie\u017c uwzgl\u0119dni\u0107 skomplikowan\u0105 procedur\u0119 chirurgiczn\u0105, co utrudnia szerokie wdro\u017cenie terapii.<\/p>\n

Zobacz tak\u017ce: Po kt\u00f3rym rodzicu dziedziczymy alzheimera? Rola gen\u00f3w w rozwoju choroby<\/a><\/p>\n

Firma uniQure zapowiedzia\u0142a, \u017ce z\u0142o\u017cy wniosek o dopuszczenie leczenia na rynek USA w pierwszym kwartale 2026 r., z planami szerszej dost\u0119pno\u015bci w Wielkiej Brytanii i Europie. Prof. Tabrizi zaznaczy\u0142a, \u017ce terapia genowa „jest pocz\u0105tkiem” nowej ery w leczeniu choroby Huntingtona i wyrazi\u0142a nadziej\u0119, \u017ce w przysz\u0142o\u015bci b\u0119d\u0105 dost\u0119pne mniej kosztowne rozwi\u0105zania, kt\u00f3re dotr\u0105 do wi\u0119kszej grupy chorych.<\/p>\n

Profesor Tabrizi zapowiedzia\u0142a tak\u017ce przygotowania do pierwszych bada\u0144 profilaktycznych dla os\u00f3b z mutacj\u0105 genu przed wyst\u0105pieniem objaw\u00f3w choroby. Potencjalne wyniki takich bada\u0144 mog\u0105 otworzy\u0107 drog\u0119 do ca\u0142kowitego op\u00f3\u017anienia wyst\u0105pienia choroby lub nawet jej zatrzymania.<\/p>\n

Tre\u015bci z serwisu Medonet maj\u0105 na celu polepszenie, a nie zast\u0105pienie, kontaktu pomi\u0119dzy U\u017cytkownikiem a jego lekarzem. Serwis ma charakter wy\u0142\u0105cznie informacyjno-edukacyjny. Przed zastosowaniem si\u0119 do porad z zakresu wiedzy specjalistycznej, w szczeg\u00f3lno\u015bci medycznych, zawartych w Serwisie nale\u017cy bezwzgl\u0119dnie skonsultowa\u0107 si\u0119 z lekarzem. <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Jak dzia\u0142a terapia genowa? Innowacyjne leczenie polega\u0142o na wprowadzeniu specjalnie zaprojektowanej sekwencji DNA do kom\u00f3rek m\u00f3zgowych pacjent\u00f3w za…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":16583,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[16],"tags":[113,112,532,5842,1845,5862,48,46,42,5863,38,40,39,41,47],"class_list":{"0":"post-16582","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-biznes","8":"tag-biznes","9":"tag-business","10":"tag-choroba","11":"tag-choroba_huntingtona","12":"tag-choroby_od_a_do_z","13":"tag-komorka","14":"tag-nat_styl","15":"tag-omp","16":"tag-pl","17":"tag-plasawica_huntingtona","18":"tag-poland","19":"tag-polish","20":"tag-polska","21":"tag-polski","22":"tag-screening_general"},"share_on_mastodon":{"url":"","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16582","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=16582"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16582\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media\/16583"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=16582"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=16582"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=16582"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}