A leucemia linfoblástica, um tipo raro de cancro no sangue, ocorre quando células precursoras de linfócitos passam a multiplicar-se de forma descontrolada, substituindo rapidamente as células saudáveis da medula óssea. Nos casos em estudo, os tratamentos convencionais, como quimioterapia e transplante de medula, tinham falhado. Sem alternativas, a medicina experimental tornou-se na última esperança.

“Eu achava que ia morrer e que não seria capaz de crescer e fazer tudo aquilo que as crianças merecem”, contou à BBC a britânica Alyssa Tapley, de 16 anos, natural de Leicester.

Alyssa foi a primeira pessoa no Mundo a receber o tratamento no Great Ormond Street Hospital, em Inglaterra, em 2022, e permanece, até ao momento, livre da doença.

Uma nova abordagem contra o cancro

Investigadores da University College London (UCL), a maior universidade de Londres, e do Great Ormond Street Hospital recorreram a uma técnica sofisticada de edição genética para transformar células T (células responsáveis pela defesa do organismo) de um dador saudável em verdadeiras “máquinas de combate”. O objetivo é destruir as células T cancerígenas dos pacientes.

A técnica utilizada, denominada BE-CAR7, baseia-se na edição genética, permitindo alterar com grande precisão letras específicas do código genético. Uma única mudança numa dessas “bases” do ADN pode alterar profundamente o comportamento de um gene, tal como substituir uma letra numa palavra pode mudar o seu significado.

No total, os cientistas realizaram três edições específicas nas células T do dador. Essas alterações tornam o tratamento “pronto para uso”, dispensando a necessidade de compatibilidade entre dador e paciente, e permitem que as novas células ataquem e eliminem todas as células T do doente, sejam saudáveis ou cancerígenas.

Se a erradicação total ocorrer até à quarta semana, os pacientes podem então receber um novo transplante de medula óssea para reconstruir o sistema imunitário.

“Há alguns anos, isto seria apenas ficção científica”, afirmou Waseem Qasim, investigador da UCL e do hospital pediátrico londrino: “É um tratamento profundo e exigente, mas quando funciona, os resultados podem ser extraordinários.” De acordo com os resultados publicados na revista científica “New England Journal of Medicine“, 82% dos pacientes no estudo apresentaram uma “remissão muito profunda” após o tratamento e puderam receber um transplante. Sessenta e quarto por cento permanecem livres da doença.

O caso de Alyssa

O tratamento de Alyssa implicou destruir por completo o sistema imunitário anterior e reconstruir um novo. Para evitar infeções, passou quatro meses internada sem poder ver o irmão.

Hoje, precisa apenas de consultas de rotina anuais, leva uma vida normal e está a concluir o ensino secundário. Quer aprender a conduzir e pensa no futuro com entusiasmo.

“Até ir à escola era algo com que eu sonhava quando estava doente”, recorda. “Não dou nada como garantido. O meu objetivo é tornar-me cientista e investigadora e fazer parte da próxima grande descoberta que possa ajudar pessoas como eu”, partilhou, em declarações à Sky News.