O tratamento experimental foi usado em 10 pacientes com leucemia que não respondia à quimioterapia e mostrou resultados sem precedentes de remissão.
Uma terapia genética pioneira está a oferecer uma nova esperança para os doentes com leucemia anteriormente incurável, de acordo com os resultados iniciais de um ensaio clínico publicados esta semana no New England Journal of Medicine.
O tratamento experimental, conhecido como BE-CAR7, é o primeiro do seu género no mundo e demonstrou taxas de remissão impressionantes em crianças e adultos com leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) agressiva.
A primeira paciente a receber a terapia, Alyssa Tapley, agora com 16 anos, foi diagnosticada em 2021 e não respondeu à quimioterapia nem ao transplante de medula óssea. Sem opções convencionais restantes, participou no ensaio clínico na esperança de que pudesse ajudar outras pessoas, mesmo que não salvasse a sua própria vida. Desde então, o cancro de Tapley permanece indetetável, e a jovem voltou à escola, retomou as atividades ao ar livre e agora sonha tornar-se cientista investigadora.
Desenvolvida por cientistas do Great Ormond Street Hospital (GOSH) e do University College London, a BE-CAR7 é uma terapia de edição genética de múltiplos passos que transforma glóbulos brancos saudáveis de dadores em poderosos agentes de combate ao cancro. As células do dador são alteradas para as tornar “universais” através da remoção de recetores que desencadeiam a rejeição imunológica. Outros marcadores imunitários, como o CD7 e o CD52, são eliminados para proteger as células modificadas tanto do sistema imunitário do doente como dos medicamentos imunossupressores utilizados durante o tratamento.
Por fim, os investigadores inserem uma nova sequência de ADN que permite às células expressar um recetor de antigénio quimérico (CAR) — o mecanismo que lhes permite identificar e destruir as células T cancerígenas. Uma vez infundidas no paciente, estas células modificadas atacam rapidamente a leucemia, eliminando idealmente a doença no prazo de quatro semanas, altura em que os pacientes podem ser submetidos a um transplante de medula óssea para restaurar o seu sistema imunitário.
Resultados recentemente divulgados do ensaio clínico de fase 1, apresentados na reunião anual da Sociedade Americana de Hematologia, mostram que 82% dos 10 participantes (oito crianças e dois adultos) alcançaram remissão profunda e tornaram-se elegíveis para transplante. 64% permanecem livres de cancro, alguns há já três anos, refere o IFLScience.
Os investigadores alertam, no entanto, que a terapia é intensiva e nem todos os participantes sobreviveram. A recuperação após o transplante pode ser prolongada e vulnerável a complicações. Ainda assim, os médicos descrevem os resultados como sem precedentes para uma doença tão agressiva. “Observámos respostas impressionantes na eliminação de leucemias que pareciam incuráveis”, disse a hematologista Deborah Yallop.
Com os resultados iniciais tão promissores, foi garantido financiamento filantrópico para tratar mais 10 doentes.
