UCL
O estudo foi liderado por Ed Wild e Sarah Tabrizi, investigadores do Huntington’s Disease Centre da University College London Hospitals
Ainda não existe cura para esta condição fatal, mas uma equipa de investigadores conseguiu atrasar a progressão da Doença de Huntington através de uma injeção direta no cérebro.
Um procedimento genético complexo oferece uma nova esperança na luta contra uma das doenças mais cruéis do mundo.
Uma equipa de cientistas do Reino Unido anunciou esta quarta-feira ter conseguido, pela primeira vez, retardar a progressão da Doença de Huntington, uma condição neural fatal, graças a uma inovadora terapia genética.
Alguns dos pacientes que participaram nos ensaios clínicos de fase inicial no University College London (UCL) observaram uma redução de 75% na velocidade de progressão da doença após três anos.
O estudo testou uma nova terapia genética, AMT-130, administrada através de uma injeção diretamente no cérebro. Esta terapia funciona introduzindo de forma permanente novo DNA funcional nas células do paciente, explicam os investigadores.
“Este resultado muda tudo”, afirmou Ed Wild, investigador principal do Huntington’s Disease Centre da University College London Hospitals, em comunicado.
“Com base nestes resultados, parece provável que o AMT-130 venha a ser o primeiro tratamento autorizado capaz de retardar a doença de Huntington, o que é verdadeiramente revolucionário”, acrescentou.
Participaram no ensaio 29 pacientes, sendo que os 12 que receberam a dose mais elevada registaram o maior abrandamento da doença.
Atualmente não existe cura para a Doença de Huntington, também conhecido como Mal de Huntington ou Coreia de Huntington, uma doença neurodegenerativa fatal causada por uma única mutação genética.
A doença de Huntington é um “ladrão genético”, explica o ZME Science: surge geralmente no auge da vida, e combina os horrores da demência, do Parkinson e da doença do neurónio motor num único e brutal pacote.
A doença mata implacavelmente as células cerebrais, levando a um declínio catastrófico na capacidade de pensar, mover-se e funcionar. Para os portadores do gene defeituoso, o futuro sempre foi uma certeza aterradora. Se um dos pais tiver Huntington, o seu filho tem 50% de probabilidades de herdar o mesmo destino.
Cerca de 8.000 pessoas no Reino Unido vivem com esta condição, que afeta o movimento, o raciocínio e o humor. A prevalência da doença é estimada em cerca de 14 em cada 100.000 pessoas nas populações de origem europeia, o que sugere que Portugal terá pelo menos 1400 casos.
Wild explica que os pacientes que participaram no ensaio se encontram agora estáveis “de uma forma que eu não estava habituado a ver na doença de Huntington. Um deles é o meu único paciente com doença de Huntington que estava medicamente reformado e que conseguiu regressar ao trabalho”.
Mike Hanna, diretor do UCL Queen Square Institute of Neurology, saudou os resultados como “um novo capítulo no desenvolvimento da terapia genética para a doença de Huntington, com relevância clara” para outras doenças neurodegenerativas.
