A ci\u00eancia avan\u00e7a em ritmo acelerado no campo das doen\u00e7as raras, mas transformar inova\u00e7\u00e3o em acesso ainda \u00e9 um dos principais desafios para pacientes brasileiros. O tema esteve no centro da transmiss\u00e3o do Meet Point Estad\u00e3o Think com participa\u00e7\u00e3o de Rog\u00e9rio Frabetti, vice-presidente da Biogen Brasil, e Tony Daher, presidente da Casa Hunter, da Febrararas e cofundador da Casa dos Raros, mediada pela jornalista Camila Silveira. <\/p>\n
Ao longo da conversa, os participantes discutiram os desafios ligados ao diagn\u00f3stico, \u00e0 incorpora\u00e7\u00e3o de terapias inovadoras, \u00e0 continuidade do cuidado e \u00e0 necessidade de um olhar mais amplo sobre a jornada dos pacientes e das fam\u00edlias.<\/p>\n
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A mediadora Camila Silveira, Rog\u00e9rio Frabetti, VP e GM da Biogen Brasil e Tony Daher, presidente da Casa Hunter.\u00a0Foto: Tiago Queiroz\/Estad\u00e3o Blue Studio<\/p>\n
Segundo Frabetti, o impacto das doen\u00e7as raras ainda \u00e9 subestimado no Pa\u00eds. \u201cHoje, no mundo, existem aproximadamente 300 milh\u00f5es de pacientes que sofrem de alguma doen\u00e7a rara. No Brasil, gira em torno de 13 milh\u00f5es de pessoas\u201d, afirmou. Apesar dos avan\u00e7os da neuroci\u00eancia e da medicina de precis\u00e3o, ele lembrou que apenas cerca de 5% das mais de 7 mil doen\u00e7as raras catalogadas disp\u00f5em de algum tipo de terapia dispon\u00edvel. <\/p>\n
Para o executivo, o principal obst\u00e1culo deixou de ser apenas o desenvolvimento cient\u00edfico e passou a ser a velocidade com que as terapias chegam aos pacientes. \u201cO grande desafio \u00e9 acesso, principalmente no Brasil, e a gente fala de acesso efetivo\u201d, disse. <\/p>\n
O peso do tempo<\/p>\n
A quest\u00e3o do tempo atravessou praticamente toda a transmiss\u00e3o. Pai de um adolescente com S\u00edndrome de Hunter, Daher relatou a pr\u00f3pria experi\u00eancia na busca pelo diagn\u00f3stico do filho. \u201cMesmo tendo condi\u00e7\u00f5es de procurar os melhores m\u00e9dicos, demoramos tr\u00eas anos e meio para identificar a doen\u00e7a\u201d, contou. Hoje, segundo ele, a m\u00e9dia de diagn\u00f3stico no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS) chega a cinco anos e quatro meses. <\/p>\n
O impacto dessa demora, explicou Daher, pode ser irrevers\u00edvel em doen\u00e7as degenerativas e progressivas. \u201cMuitos pacientes, quando chegam ao diagn\u00f3stico, j\u00e1 se degeneraram de tal maneira que n\u00e3o conseguem mais aproveitar um tratamento inovador\u201d, afirmou. <\/p>\n
Para ele, o Brasil ainda enfrenta dificuldades para estruturar uma rede de cuidado capaz de atender esses pacientes de forma integrada. \u201cN\u00e3o basta incorporar medicamento. Precisamos estabelecer uma linha de cuidado para cada doen\u00e7a\u201d, disse. <\/p>\n
A discuss\u00e3o tamb\u00e9m abordou o impacto emocional sobre as fam\u00edlias. Segundo Daher, m\u00e3es frequentemente abandonam o trabalho para assumir integralmente os cuidados dos filhos. \u201cA doen\u00e7a n\u00e3o atinge s\u00f3 um membro da fam\u00edlia. Acomete a fam\u00edlia toda\u201d, afirmou. <\/p>\n
Diagn\u00f3stico e capacita\u00e7\u00e3o<\/p>\n
Outro desafio destacado foi o subdiagn\u00f3stico. Estima-se que milhares de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME), por exemplo, ainda n\u00e3o tenham diagn\u00f3stico no Pa\u00eds. Para Daher, parte desse cen\u00e1rio est\u00e1 ligada \u00e0 falta de capacita\u00e7\u00e3o em gen\u00e9tica e doen\u00e7as raras entre profissionais da aten\u00e7\u00e3o prim\u00e1ria. \u201cN\u00f3s estamos em uma nova era, que \u00e9 a medicina de precis\u00e3o. O m\u00e9dico que n\u00e3o conhece gen\u00e9tica daqui a dez anos vai estar fora da medicina\u201d, afirmou. <\/p>\n
Frabetti refor\u00e7ou a necessidade de ampliar a educa\u00e7\u00e3o m\u00e9dica continuada e lembrou a desigualdade regional no acesso a especialistas. \u201cNa regi\u00e3o Norte do Brasil, apenas 1% dos geneticistas do Pa\u00eds est\u00e1 presente\u201d, disse. <\/p>\n
Pesquisa cl\u00ednica<\/p>\n
A amplia\u00e7\u00e3o da pesquisa cl\u00ednica apareceu como pe\u00e7a estrat\u00e9gica para acelerar diagn\u00f3sticos e tratamentos. Segundo Frabetti, al\u00e9m de antecipar o acesso \u00e0s terapias, os estudos fortalecem centros de refer\u00eancia e estimulam a forma\u00e7\u00e3o m\u00e9dica. \u201cO estudo cl\u00ednico acelera a inova\u00e7\u00e3o no Pa\u00eds, gera conhecimento cient\u00edfico e desperta o interesse dos jovens m\u00e9dicos brasileiros pela pesquisa\u201d, afirmou. <\/p>\n
Hoje, a Biogen mant\u00e9m 15 protocolos cl\u00ednicos em andamento no Brasil, com 116 centros de pesquisa e cerca de 400 pacientes participantes. Daher ressaltou que, para muitas fam\u00edlias, a pesquisa representa a \u00fanica possibilidade concreta de tratamento. \u201cMeu filho participa de um estudo h\u00e1 oito anos. Se eu tivesse esperado o registro do medicamento, talvez ele n\u00e3o estivesse mais com a gente\u201d, afirmou. <\/p>\n
Ao final da transmiss\u00e3o, os convidados demonstraram otimismo em rela\u00e7\u00e3o ao futuro das doen\u00e7as raras, especialmente diante da evolu\u00e7\u00e3o da intelig\u00eancia artificial e das terapias de precis\u00e3o. Ainda assim, refor\u00e7aram um ponto comum: inova\u00e7\u00e3o s\u00f3 transforma vidas quando consegue chegar a tempo a quem espera por ela. \u201cO desafio agora \u00e9 transformar os avan\u00e7os em acesso efetivo, garantindo que o paciente esteja, de fato, no centro das decis\u00f5es\u201d, concluiu Frabetti. <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"A ci\u00eancia avan\u00e7a em ritmo acelerado no campo das doen\u00e7as raras, mas transformar inova\u00e7\u00e3o em acesso ainda \u00e9…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":395557,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":"","_share_on_mastodon":"0"},"categories":[86],"tags":[1779,12455,116,7364,19965,34720,1794,19966,32,33,58875,117,64089,64090],"class_list":["post-395556","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-saude","tag-clinic","tag-examination","tag-health","tag-healthcare","tag-late","tag-management","tag-medical","tag-minute","tag-portugal","tag-pt","tag-rush","tag-saude","tag-schedule","tag-watch"],"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@pt\/116640979928828323","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/395556","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=395556"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/395556\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/395557"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=395556"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=395556"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=395556"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}