nou studiu pilot publicat s\u00e2mb\u0103t\u0103 \u00een New England Journal of Medicine<\/a>, potrivit CNN.<\/p>\nUrm\u0103re\u0219te cele mai noi produc\u021bii video G4Media
\n– articolul continu\u0103 mai jos –<\/p>\n
Studiul a fost extrem de mic \u2014 doar 15 pacien\u021bi cu forme severe ale bolii \u2014 \u0219i a avut scopul de a testa siguran\u021ba unui nou medicament administrat prin intermediul tehnologiei CRISPR-Cas9, un fel de \u201efoarfec\u0103 biologic\u0103\u201d ce taie o gen\u0103-\u021bint\u0103 pentru a o modifica sau a o dezactiva.<\/p>\n
Rezultatele preliminare au ar\u0103tat \u00eens\u0103 o reducere de aproape 50% a colesterolului LDL, a\u0219a-numitul \u201ecolesterol r\u0103u\u201d, care joac\u0103 un rol esen\u021bial \u00een bolile cardiovasculare \u2014 principala cauz\u0103 de deces \u00een SUA \u0219i la nivel mondial. Studiul a ar\u0103tat, o sc\u0103dere medie de 55% a trigliceridelor, un alt tip de gr\u0103sime din s\u00e2nge asociat riscului crescut de boli cardiace.<\/p>\n
\u201eSper\u0103m ca aceasta s\u0103 fie o solu\u021bie permanent\u0103, astfel \u00eenc\u00e2t persoanele tinere cu boal\u0103 sever\u0103 s\u0103 poat\u0103 beneficia de o terapie genetic\u0103 unic\u0103, \u2018one and done\u2019, care s\u0103 le reduc\u0103 LDL-ul \u0219i trigliceridele pentru tot restul vie\u021bii\u201d, a declarat autorul principal al studiului, dr. Steven Nissen, director academic la Institutul de Boli Cardiace, Vasculare \u0219i Toracice Sydell \u0219i Arnold Miller din cadrul Cleveland Clinic, Ohio.<\/p>\n
\u201eEste un vis devenit realitate\u201d, a ad\u0103ugat el. \u201eDac\u0103 m-a\u021bi fi \u00eentrebat acum 15 ani dac\u0103 am fi putut face a\u0219a ceva, a\u0219 fi zis c\u0103 e o nebunie.\u201d<\/p>\n
\u00cen prezent, cardiologii \u00ee\u0219i doresc ca persoanele cu boli de inim\u0103 sau cu predispozi\u021bie genetic\u0103 la colesterol ridicat s\u0103 \u00ee\u0219i men\u021bin\u0103 LDL-ul mult sub 100, media \u00een SUA, a explicat dr. Pradeep Natarajan, director al departamentului de cardiologie preventiv\u0103 de la Massachusetts General Hospital \u0219i profesor la Harvard Medical School. \u201eExist\u0103 dovezi care sugereaz\u0103 c\u0103 nivelul optim al colesterolului este \u00eentre 40 \u0219i 50, un obiectiv aproape imposibil de atins doar prin diet\u0103 \u0219i stil de via\u021b\u0103\u201d, a spus Natarajan, care nu a participat la studiu.<\/p>\n
\u201e\u00cen prezent, unele medicamente pot deja s\u0103 reduc\u0103 LDL-ul p\u00e2n\u0103 la nivelurile observate \u00een acest studiu \u2014 chiar mai mult. A\u0219a c\u0103 va trebui s\u0103 a\u0219tept\u0103m s\u0103 vedem dac\u0103 acest tratament func\u021bioneaz\u0103 la fel de bine cum par s\u0103 indice aceste prime date\u201d, a ad\u0103ugat el.<\/p>\n
De\u0219i este devreme, rezultatele sunt promi\u021b\u0103toare, mai ales pentru c\u0103 multe persoane uit\u0103 s\u0103 \u00ee\u0219i ia tratamentul zilnic \u2014 uneori trei sau patru medicamente diferite \u2014 pentru a-\u0219i controla colesterolul, a explicat dr. Ann Marie Navar, cardiolog preventiv la UT Southwestern Medical Center din Dallas.<\/p>\n
\u201eDe\u0219i avem multe terapii disponibile, majoritatea oamenilor nu reu\u0219esc s\u0103 \u00ee\u0219i \u021bin\u0103 LDL-ul sub control\u201d, a spus Navar, care nu a fost implicat\u0103 \u00een studiu.<\/p>\n
\u201eDac\u0103 ai 20 de ani \u0219i un colesterol foarte ridicat, probabil ar avea mult mai mult sens s\u0103 faci un tratament unic, care s\u0103 nu te oblige s\u0103 iei o pastil\u0103 zilnic sau o injec\u021bie la dou\u0103 s\u0103pt\u0103m\u00e2ni timp de 60 de ani. Poten\u021bialul este uria\u0219.\u201d<\/p>\n
O muta\u021bie norocoas\u0103 care reduce colesterolul<\/p>\n
Ideea unei terapii genetice de acest fel a venit dintr-o surs\u0103 neobi\u0219nuit\u0103: o muta\u021bie genetic\u0103 rar\u0103. \u00cen acest caz, gena ANGPTL3 (proteina angiopoietin-like 3), responsabil\u0103 pentru reglarea nivelurilor de LDL \u0219i trigliceride, este dezactivat\u0103.<\/p>\n
Persoanele care au aceast\u0103 gen\u0103 inactiv\u0103 \u2014 aproximativ 1 din 250 de americani, potrivit lui Natarajan \u2014 au niveluri foarte sc\u0103zute de colesterol LDL \u0219i trigliceride pe tot parcursul vie\u021bii, f\u0103r\u0103 efecte negative vizibile. De asemenea, prezint\u0103 un risc extrem de mic sau chiar inexistent de boli cardiovasculare.<\/p>\n
\u201eEste o muta\u021bie natural\u0103 care ofer\u0103 protec\u021bie \u00eempotriva bolilor de inim\u0103\u201d, a explicat Nissen. \u201eIar acum, cu ajutorul CRISPR, putem modifica \u0219i genele altor persoane pentru a le oferi aceea\u0219i protec\u021bie.\u201d<\/p>\n
Participan\u021bii la studiu au primit doze diferite ale medicamentului pe baz\u0103 de CRISPR, administrat prin perfuzie. Un grup a primit o doz\u0103 foarte mic\u0103 (0,1 mg\/kg), iar al\u021bii au primit doze \u00eentre 0,3 \u0219i 0,8 mg\/kg, a spus dr. Luke Laffin, autorul principal al studiului.<\/p>\n
\u201eSc\u0103derea medie de 55% a trigliceridelor \u0219i aproape 50% a LDL-ului a fost observat\u0103 la doza cea mai mare\u201d, a spus Laffin. \u201eEste remarcabil, deoarece nu exist\u0103 \u00een prezent terapii care s\u0103 reduc\u0103 simultan \u0219i LDL-ul, \u0219i trigliceridele.\u201d<\/p>\n
A existat o mic\u0103 sc\u0103dere \u0219i a HDL-ului (\u201ecolesterolul bun\u201d), dar acest efect este \u00eent\u00e2lnit \u0219i la persoanele cu muta\u021bia ANGPTL3 \u0219i nu pare s\u0103 fie d\u0103un\u0103tor, a ad\u0103ugat Laffin.<\/p>\n
\u201eCea mai frecvent\u0103 afec\u021biune pe care o vedem \u00een clinica noastr\u0103 este hiperlipidemia mixt\u0103 \u2014 pacien\u021bi care nu reu\u0219esc s\u0103 \u00ee\u0219i controleze nici LDL-ul, nici trigliceridele. Faptul c\u0103 putem ac\u021biona asupra am\u00e2ndurora simultan este un pas major\u201d, a spus Nissen.<\/p>\n
Profilul de siguran\u021b\u0103 pe termen lung<\/p>\n
\u00cen cazul persoanelor cu muta\u021bia natural\u0103, gena ANGPTL3 este dezactivat\u0103 \u00een toate celulele corpului \u2014 din mu\u0219chi, inim\u0103, pl\u0103m\u00e2ni etc. Noul medicament \u00eens\u0103 ac\u021bioneaz\u0103 doar la nivelul ficatului, organul care produce colesterolul \u0219i trigliceridele \u0219i elimin\u0103 excesul din s\u00e2nge.<\/p>\n
Acest lucru ofer\u0103 un plus de siguran\u021b\u0103 pe termen lung, deoarece reduce riscul ca alte gene din corp s\u0103 fie modificate accidental, a explicat Nissen.<\/p>\n
Efectele adverse observate au fost minime, \u00een principal irita\u021bii la locul perfuziei. Un participant a suferit o hernie de disc, iar altul o cre\u0219tere temporar\u0103 a enzimelor hepatice, care a revenit la normal \u00een dou\u0103 s\u0103pt\u0103m\u00e2ni.<\/p>\n
Unul dintre participan\u021bi a murit la \u0219ase luni dup\u0103 tratament, dar Nissen a explicat c\u0103 \u201eavea o boal\u0103 cardiovascular\u0103 avansat\u0103 \u0219i primise cea mai mic\u0103 doz\u0103, una care nu are efect terapeutic. Nu credem c\u0103 moartea lui are vreo leg\u0103tur\u0103 cu studiul.\u201d<\/p>\n
FDA a recomandat ca to\u021bi participan\u021bii s\u0103 fie monitoriza\u021bi timp de 15 ani dup\u0103 \u00eencheierea studiilor, pentru a observa eventuale efecte adverse tardive.<\/p>\n
Urm\u0103toarea etap\u0103, faza 2 a studiilor clinice, va \u00eencepe \u00een cur\u00e2nd, urmat\u0103 rapid de faza 3, care va testa eficien\u021ba tratamentului pe un e\u0219antion mai mare de pacien\u021bi. \u201eSper\u0103m s\u0103 finaliz\u0103m totul p\u00e2n\u0103 la sf\u00e2r\u0219itul anului viitor\u201d, a spus Nissen. \u201eNe mi\u0219c\u0103m rapid, pentru c\u0103 exist\u0103 o nevoie medical\u0103 uria\u0219\u0103 \u2014 milioane de oameni sufer\u0103 de aceste tulbur\u0103ri, iar mul\u021bi nu urmeaz\u0103 tratamentele existente.\u201d<\/p>\n
Totu\u0219i, dr. Navar avertizeaz\u0103 c\u0103 este \u00eenc\u0103 devreme: \u201eAm mai v\u0103zut medicamente care p\u0103reau promi\u021b\u0103toare la \u00eenceput, dar care ulterior au fost respinse din motive de siguran\u021b\u0103.\u201d<\/p>\n
\u201eCel mai important mesaj este urm\u0103torul: dac\u0103 lua\u021bi medicamente pentru sc\u0103derea colesterolului, continua\u021bi tratamentul\u201d, a ad\u0103ugat ea. \u201eToate datele arat\u0103 c\u0103, cu c\u00e2t men\u021bine\u021bi LDL-ul sc\u0103zut mai mult timp, cu at\u00e2t riscul scade. Cineva care \u00ee\u0219i reduce colesterolul de la 100 la 30 timp de un an va fi mult mai pu\u021bin protejat dec\u00e2t cineva care \u00eel men\u021bine la 50 toat\u0103 via\u021ba.\u201d<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Dimensiune text Mic\u0103 Normal\u0103 Mare Cu o simpl\u0103 modificare genetic\u0103, medicii ar putea \u00eentr-o zi s\u0103 reduc\u0103 permanent…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":39856,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[12],"tags":[16387,32,33,31,16388,36,37,27,74,34,35,25,41,40,38,39,215,26,2475,28,29,30,71,72,73],"class_list":{"0":"post-39855","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-international","8":"tag-boli-cardiovasculare","9":"tag-breaking-news","10":"tag-breakingnews","11":"tag-cele-mai-populare-subiecte","12":"tag-colesterol-marit","13":"tag-featured-news","14":"tag-featurednews","15":"tag-headlines","16":"tag-international","17":"tag-latest-news","18":"tag-latestnews","19":"tag-news","20":"tag-ro","21":"tag-romana","22":"tag-romania","23":"tag-romanian","24":"tag-sanatate","25":"tag-stiri","26":"tag-studiu","27":"tag-titluri","28":"tag-top-stories","29":"tag-topstories","30":"tag-world","31":"tag-world-news","32":"tag-worldnews"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@ro\/115523176579108497","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ro\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/39855","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ro\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ro\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ro\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ro\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=39855"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ro\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/39855\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ro\/wp-json\/wp\/v2\/media\/39856"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ro\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=39855"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ro\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=39855"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/ro\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=39855"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}