Akademiska sjukhuset i Uppsala är först i världen med att ha transplanterat genmodifierade insulinproducerande celler till en patient med typ 1-diabetes utan att patienten behövt immundämpande läkemedel.
Öppna bildvisare
Per-Ola Carlsson är överläkare vid Akademiska sjukhuset i Uppsala. Han hoppas att metoden ska göra så att typ 1-diabetes går att bota. Bild: Copyright © 2018 Johan AlpLyssna (du hör en artificiell röst) 3:25
- För första gången har genmodifierade insulinproducerande celler fungerat hos en person med typ 1-diabetes utan att kroppen har stött bort dem.
- Efter 14 månader överlever cellerna och producerar insulin.
- Cellerna är modifierade så att immunförsvaret inte angriper dem. Patienten behöver inga immundämpande mediciner.
- Forskaren Per-Ola Carlsson säger att metoden kan vara första steget mot botemedel.
För första gången har en patient med typ 1-diabetes fått genmodifierade insulinproducerande celler transplanterade utan att kroppen har stött bort dem.
Efter 14 månaders uppföljning visar resultaten att cellerna överlever och fortsätter fungera i patientens kropp, säger Per-Ola Carlsson, ansvarig för studien.
Cellerna har genmodifierats för att förhindra att patientens immunförsvar angriper dem och för att patienten inte ska behöva använda immundämpande läkemedel som ökar risken för infektioner och cancer.
Hjälper kroppen att producera eget insulin
En person som har typ 1-diabetes saknar de insulinproducerande cellerna i kroppen. Det forskarna nu har gjort är att sätta in nya, friska celler i patientens kropp så att kroppen klarar av att producera eget insulin igen.
Vid transplantationer av insulinproducerande celler behövs normalt immundämpande läkemedel för att kroppen inte ska stöta bort cellerna.
Per-Ola Carlsson tror att deras metod att använda sig av genmodifierade celler kan vara ett första steg till att hitta ett botemedel mot typ 1-diabetes.
Resultaten har publicerats i medicintidskriften The New England Journal of Medicine.
Testat på 40-åring
Innan behandlingsmetoden kunde testas på en människa har den testats noga i laboratorium och genom djurförsök.
I en första studie på människor testar forskarna vanligen en låg dos för att bedöma säkerheten.
I Uppsala testades metoden på en 40-årig man som haft typ 1-diabetes länge och som inte har egen insulinproduktion. Han fick endast en liten dos av de insulinproducerande cellerna.
Den låga dosen celler var inte tillräcklig för att förbättra mannens blodsockerkontroll eller ersätta hans insulinbehandling, säger Carlsson.
Men testet visade att de transplanterade cellerna överlevde, producerade en liten mängd insulin och inte tycktes stötas bort under uppföljningen.
Per-Ola Carlsson ser cellersättning som en möjlig väg till framtida behandlingar som kan minska eller på sikt ersätta behovet av insulin.
Öppna bildvisare
Den som har typ 1-diabetes behöver tillföra insulin, till exempel genom en automatisk pump. Uppsalastudien kan på sikt bidra till behandlingar som gör det möjligt för personer med typ 1-diabetes att producera eget insulin. Bild: Dani Branthin / YleTio år till botemedel
I studien använde forskarna insulinproducerande celler från en avliden organdonator. Men celler från organdonatorer kommer inte att räcka till för att bota typ 1-diabetes.
För att behandlingen ska kunna användas av många behöver forskarna kunna odla fram stora mängder insulinproducerande celler från stamceller i laboratorier.
I studien producerade de transplanterade cellerna lite insulin hos patienten. Nu ska forskarna testa en större mängd celler för att undersöka om patienten då kan producera tillräckligt med insulin själv.
Innan behandlingen kan erbjudas patienter måste den testas i större kliniska studier och godkännas av läkemedelsmyndigheter.
Per-Ola Carlsson uppskattar att processen kommer att ta åtminstone tio år.
50 000 personer har typ 1-diabetes i Finland
- Ungefär en av hundra finländare har sjukdomen
- Varje år insjuknar ungefär tusen nya personer
- Cirka hälften av de insjuknade är under 40 år.
Källa: Institutet för hälsa och välfärd, THL