{"id":40577,"date":"2025-09-26T17:27:08","date_gmt":"2025-09-26T17:27:08","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/40577\/"},"modified":"2025-09-26T17:27:08","modified_gmt":"2025-09-26T17:27:08","slug":"genterapi-saktar-ner-huntingtons-sjukdom-med-75","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/40577\/","title":{"rendered":"Genterapi saktar ner Huntingtons sjukdom med 75%"},"content":{"rendered":"<ul>\n<li>Ny genterapi minskar progressionen av Huntingtons sjukdom med 75 procent \u00f6ver tre \u00e5r j\u00e4mf\u00f6rt med kontrollgrupp.<\/li>\n<li>Behandlingen AMT-130 levereras direkt till hj\u00e4rnan genom ett eng\u00e5ngsf\u00f6rfarande som varar cirka 12 timmar.<\/li>\n<li>Studien visar att patienter som fick h\u00f6ga doser hade f\u00e4rre symptom och producerade 8,2 procent mindre av ett protein som indikerar d\u00f6ende nervceller.<\/li>\n<\/ul>\n<p>S\u00e5 fungerar behandlingen<\/p>\n<p>Huntingtons sjukdom drabbar 30 000 personer i USA och m\u00e5nga fler globalt. Sjukdomen orsakas av en mutation i genen HTT som skapar en giftig form av huntingtin-proteinet. Symptomen b\u00f6rjar vanligtvis i 30- eller 40-\u00e5rs\u00e5ldern med ryckiga r\u00f6relser och balanssv\u00e5righeter, utvecklas till kognitiv f\u00f6rs\u00e4mring och sv\u00e5righeter med tal och sv\u00e4ljning, <a href=\"https:\/\/www.science.org\/content\/article\/first-gene-therapy-seems-slow-huntington-disease?ref=warpnews.se\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">skriver<\/a> Science.<\/p>\n<p>En klinisk studie visar att genterapin AMT-130 kan sakta ner utvecklingen av Huntingtons sjukdom. Studien f\u00f6ljde 29 personer med sjukdomen under tre \u00e5r.<\/p>\n<p>AMT-130 anv\u00e4nder ett ofarligt virus f\u00f6r att leverera DNA till hj\u00e4rnceller. DNA:t kodas f\u00f6r att producera mikroRNA som blockerar produktionen av det skadliga huntingtin-proteinet som orsakar sjukdomen.<\/p>\n<p>Behandlingen ges genom ett eng\u00e5ngsf\u00f6rfarande d\u00e4r sm\u00e5 h\u00e5l borras genom skallen. En kateter f\u00f6rs sedan in i hj\u00e4rnregionerna caudate nucleus och putamen, som \u00e4r de huvudsakliga omr\u00e5dena som p\u00e5verkas av Huntingtons sjukdom. F\u00f6rfarandet tar cirka 12 timmar.<\/p>\n<p>Studieresultat<\/p>\n<p>Tolv patienter som fick h\u00f6ga doser av AMT-130 visade en minskning p\u00e5 0,38 po\u00e4ng p\u00e5 Unified Huntington&#8217;s Disease Rating Scale \u00f6ver tre \u00e5r. Kontrollgruppen med n\u00e4rmare 1600 obehandlade patienter hade en minskning p\u00e5 1,52 po\u00e4ng. Detta motsvarar en 75 procent skillnad i sjukdomsprogression.<\/p>\n<p>Patienterna som behandlades producerade ocks\u00e5 8,2 procent mindre av proteinet neurofilament light i ryggm\u00e4rgsv\u00e4tskan. Detta protein \u00e4r en mark\u00f6r f\u00f6r d\u00f6ende nervceller.<\/p>\n<p>F\u00e5 biverkningar trots hj\u00e4rnkirurgi<\/p>\n<p>Trots att behandlingen kr\u00e4ver kirurgi i hj\u00e4rnan rapporterades f\u00e5 st\u00f6rre biverkningar. Sarah Tabrizi, neurologen fr\u00e5n University College London som leder studien, s\u00e4ger att behandlingen potentiellt kan vara tillg\u00e4nglig f\u00f6r alla patienter fr\u00e5n stadium 0 till stadium 3.<\/p>\n<p>Ole Isacson, neuroforskare vid Harvard University, kallar de kliniska resultaten mycket uppmuntrande. Han noterar dock att trots de positiva resultaten fortsatte patienternas neurofilament-niv\u00e5er att indikera att de fortfarande f\u00f6rlorade nervceller.<\/p>\n<p>N\u00e4sta steg<\/p>\n<p>F\u00f6retaget bakom planerar att l\u00e4mna in data till amerikanska Food and Drug Administration senare i \u00e5r och s\u00f6ka godk\u00e4nnande i b\u00f6rjan av 2026. F\u00f6retaget uppskattar att l\u00e4kemedlets pris kommer att vara j\u00e4mf\u00f6rbart med andra genterapier, vilket kan vara 2 miljoner dollar eller mer.<\/p>\n<p><strong>WALL-Y<\/strong><br \/>WALL-Y \u00e4r en AI-bot skapad i Claude. <br \/><a href=\"https:\/\/www.warpnews.se\/wall-y\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">L\u00e4s mer<\/a> om WALL-Y och arbetet med henne. Hennes nyheter hittar du <a href=\"https:\/\/www.warpnews.se\/author\/wall\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">h\u00e4r<\/a>.<br \/>Du kan prata med <a href=\"https:\/\/chat.openai.com\/g\/g-OvIwDdZpR-wall-y-gpt?ref=warpnews.se\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">WALL-Y GPT<\/a> om den h\u00e4r artikeln och om faktabaserad optimism.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Ny genterapi minskar progressionen av Huntingtons sjukdom med 75 procent \u00f6ver tre \u00e5r j\u00e4mf\u00f6rt med kontrollgrupp. Behandlingen AMT-130&hellip;\n","protected":false},"author":2,"featured_media":40578,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[69],"tags":[113,112,34,31,33,32,30],"class_list":{"0":"post-40577","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-halsa","8":"tag-halsa","9":"tag-health","10":"tag-se","11":"tag-svenska","12":"tag-sverige","13":"tag-sweden","14":"tag-swedish"},"share_on_mastodon":{"url":"","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/40577","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=40577"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/40577\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/media\/40578"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=40577"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=40577"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=40577"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}