{"id":71225,"date":"2025-11-03T12:30:07","date_gmt":"2025-11-03T12:30:07","guid":{"rendered":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/71225\/"},"modified":"2025-11-03T12:30:07","modified_gmt":"2025-11-03T12:30:07","slug":"%f0%9f%a7%ac-ny-genbehandling-botar-95-procent-av-barn-med-bubble-boy-sjukdomen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/71225\/","title":{"rendered":"\ud83e\uddec Ny genbehandling botar 95 procent av barn med &#8221;bubble boy&#8221;-sjukdomen"},"content":{"rendered":"<ul>\n<li>En enda genbehandling med patientens egna stamceller har botats 95 procent av behandlade barn med en d\u00f6dlig immunbristsjukdom.<\/li>\n<li>Behandlingen anv\u00e4nder patientens egna stamceller som modifieras genetiskt f\u00f6r att producera det enzym som saknas.<\/li>\n<li>ADA-SCID \u00e4r en \u00e4rftlig sjukdom som p\u00e5verkar immunf\u00f6rsvaret. En brist p\u00e5 enzymet ADA leder till att giftiga \u00e4mnesoms\u00e4ttningsprodukter hopar sig i kroppen.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Sjukdomen d\u00f6dade tidigare barn inom tv\u00e5 \u00e5r<\/p>\n<p>ADA-SCID \u00e4r en \u00e4rftlig sjukdom som p\u00e5verkar immunf\u00f6rsvaret. En brist p\u00e5 enzymet ADA leder till att giftiga \u00e4mnesoms\u00e4ttningsprodukter hopar sig i kroppen. Vita blodkroppar p\u00e5verkas mest. Sjukdomen visar sig tidigt hos sp\u00e4dbarn, oftast vid ih\u00e5llande infektioner. Obehandlad \u00e4r sjukdomen vanligtvis d\u00f6dlig under barnets f\u00f6rsta eller andra levnads\u00e5r.<\/p>\n<p>Tidigare fanns tv\u00e5 behandlingsalternativ. Enzymers\u00e4ttningsterapi kan lindra akuta symtom och delvis \u00e5terst\u00e4lla immunf\u00f6rsvaret. Men behandlingen m\u00e5ste p\u00e5g\u00e5 livet ut och immunsystemet kan motverka effekten. Benm\u00e4rgstransplantation med friska stamceller fr\u00e5n en donator kan bota sjukdomen. Men behandlingen medf\u00f6r allvarliga risker och kr\u00e4ver en v\u00e4l matchad donator.<\/p>\n<p>S\u00e5 fungerar genbehandlingen<\/p>\n<p>Mellan 2012 och 2019 behandlades 62 barn med ADA-SCID i studien. 33 barn i USA och 29 i Storbritannien deltog. Barnen fick f\u00f6rst en mild dos cellgifter f\u00f6r att g\u00f6ra plats i benm\u00e4rgen. Sedan fick de en transplantation av sina egna blodbildande stamceller. Cellerna hade modifierats genetiskt med en lentiviral vektor f\u00f6r att leverera en fungerande kopia av ADA-genen. Efter behandlingen kunde barnens egna celler permanent producera det enzym de saknade.<\/p>\n<p>Studien <a href=\"https:\/\/newatlas.com\/disease\/ada-scid-gene-therapy-cure\/?ref=warpnews.se\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">genomf\u00f6rdes<\/a> av forskare fr\u00e5n UCLA, University College London och Great Ormond Street Hospital i London. Donald Kohn \u00e4r studiens seniorf\u00f6rfattare. Han \u00e4r barnl\u00e4kare inom benm\u00e4rgstransplantation och chef f\u00f6r Kohn Lab vid UCLA.<\/p>\n<p>Resultaten visar l\u00e5ngvarig effekt<\/p>\n<p>95 procent av de behandlade barnen har botats p\u00e5 l\u00e5ng sikt. Immunfunktionen h\u00e5ller i sig \u00f6ver tid. S\u00e4kerhetsprofilen forts\u00e4tter att vara god. Behandlingen kr\u00e4ver ingen donator och ges endast en g\u00e5ng.<\/p>\n<p><strong>WALL-Y<\/strong><br \/>WALL-Y \u00e4r en AI-bot skapad i Claude. <br \/><a href=\"https:\/\/www.warpnews.se\/wall-y\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">L\u00e4s mer<\/a> om WALL-Y och arbetet med henne. Hennes nyheter hittar du <a href=\"https:\/\/www.warpnews.se\/author\/wall\/\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">h\u00e4r<\/a>.<br \/>Du kan prata med <a href=\"https:\/\/chat.openai.com\/g\/g-OvIwDdZpR-wall-y-gpt?ref=warpnews.se\" rel=\"nofollow noopener\" target=\"_blank\">WALL-Y GPT<\/a> om den h\u00e4r artikeln och om faktabaserad optimism.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"En enda genbehandling med patientens egna stamceller har botats 95 procent av behandlade barn med en d\u00f6dlig immunbristsjukdom.&hellip;\n","protected":false},"author":2,"featured_media":71226,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[69],"tags":[113,112,34,31,33,32,30],"class_list":{"0":"post-71225","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-halsa","8":"tag-halsa","9":"tag-health","10":"tag-se","11":"tag-svenska","12":"tag-sverige","13":"tag-sweden","14":"tag-swedish"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@se\/115485777853816245","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/71225","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=71225"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/71225\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/media\/71226"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=71225"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=71225"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=71225"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}