\u2013 Jag har v\u00e4ntat i 20 \u00e5r p\u00e5 att f\u00e5 se en pojke som Ollie m\u00e5 s\u00e5 bra som han g\u00f6r, och det \u00e4r s\u00e5 sp\u00e4nnande, s\u00e4ger Simon Jones, som \u00e4r en av professorerna i studien, till BBC.<\/p>\n
Efter att forskare i Storbritannien<\/strong> i 15 \u00e5r arbetat f\u00f6r att utveckla den nya genterapin reste familjen Chu fr\u00e5n Kalifornien till Royal Manchesters Children’s Hospital.<\/p>\n D\u00e4r var Oliver den f\u00f6rsta i v\u00e4rlden med sjukdomen att f\u00e5 behandlingen i en studie d\u00e4r totalt fem pojkar fr\u00e5n USA, Europa och Australien ing\u00e5r.<\/p>\n I december 2024 kopplades Oliver upp till en maskin d\u00e4r n\u00e5gra av hans egna celler togs ut ur kroppen.<\/p>\n Cellerna skickades sedan till ett laboratorium i London, d\u00e4r de modifierades och i februari 2024 var han tillbaka i Manchester f\u00f6r att f\u00e5 dem injicerade in i kroppen.<\/p>\n Efter det var genterapin klar. F\u00f6r familjen och det medicinska teamet var det d\u00e5 bara att inv\u00e4nta resultatet.<\/p>\n Bild 1 av 2<\/p>\n Oliver Chu f\u00e5r cellerna injicerade under genterapin. H\u00e4r med sin mamma Jingru.<\/p>\n Foto: Paul Boden\/Manchester University NHS Foundation trust<\/p>\n Bild 2 av 2<\/p>\n Forskaren Simon Jones och tre\u00e5rige Oliver Chu.<\/p>\n Foto: Paul Boden\/Manchester University NHS Foundation trust<\/p>\n Redan i maj n\u00e4r<\/strong> familjen var tillbaka i Manchester p\u00e5 kontroll hade han gjort framsteg i sitt tal och sin r\u00f6rlighet och hade d\u00e5 kunnat sluta med den veckovisa infusionen av det saknade enzymet.<\/p>\n Var tredje m\u00e5nad \u00e5ker Oliver till Manchester f\u00f6r n\u00e5gra dagars uppf\u00f6ljningstester.<\/p>\n I slutet av augusti bekr\u00e4ftar ytterligare kontroller att genterapin fungerar, och n\u00e4r det g\u00e5tt nio m\u00e5nader efter behandlingen m\u00e5r han bra.<\/p>\n \u2013 F\u00f6re transplantationen producerade Ollie inga enzymer alls och nu producerar han hundratals g\u00e5nger den normala m\u00e4ngden, s\u00e4ger professor Simon Jones och forts\u00e4tter:<\/p>\n \u2013 Vi m\u00e5ste vara f\u00f6rsiktiga och inte l\u00e5ta oss ryckas med av all denna entusiasm, men l\u00e4get \u00e4r s\u00e5 bra som det kan vara just nu.<\/p>\n Forskaren Simon Jones och tre\u00e5rige Oliver Chu.<\/p>\n Foto: Paul Boden\/Manchester University NHS Foundation trust<\/p>\n F\u00f6r\u00e4ldrarna s\u00e4ger<\/strong> att de \u00e4r f\u00f6rv\u00e5nade \u00f6ver Ollies framsteg under de senaste m\u00e5naderna.<\/p>\n \u2013 Han \u00e4r som ett helt annat barn. Han springer runt \u00f6verallt och pratar oavbrutet, s\u00e4ger pappan Ricky.<\/p>\n Alla fem pojkar som ing\u00e5r i studien kommer att \u00f6vervakas i minst tv\u00e5 \u00e5r. Om studien anses vara framg\u00e5ngsrik hoppas sjukhuset och universitetet att kunna f\u00e5 behandlingen godk\u00e4nd och att fler barn ska kunna f\u00e5 behandlingen.<\/p>\n Ett \u00e5r efter att behandlingen p\u00e5b\u00f6rjats verkar Oliver nu utvecklas normalt. Han producerar nu det saknade enzymet och hans kropp och hj\u00e4rna \u00e4r friska.<\/p>\n \u2013 Varje g\u00e5ng vi pratar om det vill jag gr\u00e5ta f\u00f6r det \u00e4r bara s\u00e5 fantastiskt, s\u00e4ger hans mamma Jingru till BBC.<\/p>\n Fakta.Hunters sjukdom<\/p>\n \u25cf Hunters sjukdom eller Mukopolysackaridos typ II f\u00f6rekommer n\u00e4stan alltid hos pojkar, eftersom den \u00e4r kopplad till X-kromosomen.<\/p>\n \u25cf Sjukdomen \u00e4r extremt s\u00e4llsynt och drabbar en av 100 000 pojkar i v\u00e4rlden. I Sverige finns 10\u201315 personer med sjukdomen.<\/p>\n \u25cf Sjukdomen p\u00e5verkar luftv\u00e4gar, hj\u00e4rta, leder, skelett, lever och h\u00f6rsel. Den sv\u00e5ra formen av sjukdomen inneb\u00e4r \u00e4ven kognitiv p\u00e5verkan och f\u00f6rs\u00e4mrad utveckling, och f\u00f6rkortar ofta livsl\u00e4ngden.<\/p>\n \u25cf I dag finns ingen behandling som botar sjukdomen. Behandlingen inriktas p\u00e5 att lindra symtomen, f\u00f6rebygga medicinska komplikationer och kompensera f\u00f6r de funktionsneds\u00e4ttningar som sjukdomen leder till.<\/p>\n K\u00e4lla: Socialstyrelsen<\/p>\n Visa mer<\/p>\n Visa mindre<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Tre\u00e5rige Oliver Chu har den s\u00e4llsynta \u00e4rftliga sjukdomen Hunters sjukdom eller Mukopolysackaridos typ II, MPSII. Sjukdomen orsakar progressiv…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":89073,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[14],"tags":[22,23,26,27,17,21,24,25,28,29,15,16,18,34,31,33,32,30,19,20,51,52,53,54],"class_list":{"0":"post-89072","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-varlden","8":"tag-breaking-news","9":"tag-breakingnews","10":"tag-featured-news","11":"tag-featurednews","12":"tag-headlines","13":"tag-huvudnyheter","14":"tag-latest-news","15":"tag-latestnews","16":"tag-main-news","17":"tag-mainnews","18":"tag-news","19":"tag-nyheter","20":"tag-rubriker","21":"tag-se","22":"tag-svenska","23":"tag-sverige","24":"tag-sweden","25":"tag-swedish","26":"tag-top-stories","27":"tag-topstories","28":"tag-varlden","29":"tag-world","30":"tag-world-news","31":"tag-worldnews"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@se\/115609161306635816","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/89072","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=89072"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/89072\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/media\/89073"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=89072"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=89072"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=89072"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}![\"Oliver](\"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/62b33706-b32b-4c2d-9fc6-cbeeab00ed39.jpeg\")
<\/p>\n![\"Forskaren](\"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/1b53fec8-8b93-4ac4-9d4f-fee45f1d4aa2.jpeg\")
<\/p>\n![\"Forskaren](\"https:\/\/www.europesays.com\/se\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/234c462e-0d76-4c6f-9507-f45a3d0cbeaa.jpeg\")
<\/p>\n