ZZZS <\/a>ugotovil tudi, da mo\u017enosti zdravljenja Duchennove mi\u0161i\u010dne distrofije v Sloveniji niso iz\u010drpane. Po njegovem mnenju bi bilo mogo\u010de upo\u010dasnitev napredovanja bolezni pri de\u010dku dose\u010di z zdravilom duvyzat (givinostat), ki ga je Evropska agencija za zdravila (Ema) odobrila junija 2025 in je na voljo v Sloveniji.<\/p>\nPri presoji zdravljenja z zdravilom elevidys je konzilij podrobno analiziral objavljene rezultate klini\u010dnih raziskav. Ugotovil je, da raziskava tretje faze EMBARK ni dosegla svojega primarnega cilja, saj 52 tednov po uvedbi zdravljenja med skupino otrok, ki je prejela zdravilo elevidys, in skupino, ki je prejela placebo, ni bilo statisti\u010dno pomembne razlike v kompleksni gibalni oceni NSAA in drugih kazalcih delovanja mi\u0161ic.<\/p>\n
Konzilij je v mnenju navedel, da Ema julija 2025 zdravilu elevidys ni izdala dovoljenja za promet v EU, ker ni bilo dokazov o njegovi u\u010dinkovitosti. Ob tem je navedel tudi, da sta dva otroka, vklju\u010dena v klini\u010dne raziskave istega zdravila, umrla zaradi jetrne odpovedi.<\/p>\n
Upo\u0161teval je tudi pozneje objavljene raziskave, v katerih so otroke, ki so prejeli gensko terapijo, primerjali z zunanjimi kontrolnimi skupinami. Opozoril je, da je pri tak\u0161nih primerjavah zaradi razli\u010dnih pogojev spremljanja in na\u010dina izbire kontrolne skupine potrebna previdnost. Po navedbah konzilija nobena od do tedaj objavljenih randomiziranih kontroliranih raziskav ni pokazala u\u010dinka genskega zdravljenja.<\/p>\n
Gensko zdravljenje s tem zdravilom se ne izvaja nikjer v EU<\/p>\n
Dodatno so izrazili skrb, da bi gensko zdravljenje, ki uporablja virusni vektor in katerega u\u010dinkovitost ni dokazana, lahko onemogo\u010dilo prihodnjo uporabo u\u010dinkovite genske terapije z enakim virusnim vektorjem, kar bi za bolnika pomenilo neposredno \u0161kodo.<\/p>\n
Konzilij je v mnenju navedel tudi, da se gensko zdravljenje z zdravilom elevidys ne izvaja nikjer v EU, prav tako ne v Italiji, kjer primerljiv sklad za zdravljenje redkih bolezni ne financira napotitev italijanskih otrok z Duchennovo mi\u0161i\u010dno distrofijo na tak\u0161no zdravljenje v ZDA.<\/p>\n
Zaprosili so tudi za mnenje tujih strokovnjakov<\/p>\n
Zakoniti zastopnik je pozneje zahteval vklju\u010ditev tujega strokovnjaka v konzilij in predlagal tri strokovnjake iz ZDA in Kanade. Mnenje enega od predlaganih strokovnjakov iz ustanove, v kateri so bili de\u010dka pripravljeni sprejeti na zdravljenje, je bilo \u017ee prilo\u017eeno vlogi. Konzilij je za dodatno mnenje zaprosil \u0161e preostala dva predlagana strokovnjaka, vendar od njiju ni prejel jasnega odgovora, da je pri de\u010dku mogo\u010de nedvomno pri\u010dakovati izbolj\u0161anje zdravstvenega stanja oziroma upo\u010dasnitev bolezni po zdravljenju z zdravilom elevidys, so navedli na ZZZS.<\/p>\n
“ZZZS iskreno so\u010dustvuje z de\u010dkom Teom in njegovo dru\u017eino ter razume njihovo stisko ob soo\u010danju z izjemno te\u017eko in redko boleznijo. Obenem pa je dol\u017ean pri odlo\u010danju zagotavljati strokovno, zakonito in enakopravno obravnavo vseh bolnikov ter odlo\u010ditve sprejemati izklju\u010dno na podlagi medicinskih dokazov in mnenj pristojnih strokovnih teles,” so pojasnili na zavodu.<\/p>\n
Za zdravljenje potrebujejo 2,5 milijona evrov<\/p>\n
Denar za zdravljenje de\u010dka Tea zbirajo v Dru\u0161tvu Viljem Julijan. Za zdravljenje potrebujejo 2,5 milijona evrov, po zadnjih informacijah pa so doslej zbrali okoli milijon evrov.<\/p>\n
dezurni@styria-media.si<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Dva otroka, vklju\u010dena v klini\u010dne raziskave tega zdravila, naj bi umrla zaradi jetrne odpovedi. V nadaljevanju preberite: Zavod…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":180977,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":"","_share_on_mastodon":"0"},"categories":[20],"tags":[2278,12107,45932,32,35,31,34,36,37,38,33,3916,5992],"class_list":["post-180976","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-novice","tag-decek","tag-drustvo-vilijem-julijan","tag-genska-terapija","tag-headlines","tag-najpomembnejse-novice","tag-news","tag-novice","tag-osrednje-novice","tag-slovene","tag-slovenscina","tag-top-stories","tag-zdravljenje","tag-zzzs"],"share_on_mastodon":{"url":"","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/180976","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=180976"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/180976\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/media\/180977"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=180976"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=180976"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=180976"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}