Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) je zavrnil financiranje zdravljenja de\u010dka Jake, ki ima Duchennovo mi\u0161i\u010dno distrofijo, z zdravilom elevidys v ZDA, ker je presodil, da zdravljenje ni utemeljeno. Konzilij zdravnikov meni, da zdravljenje v tujini ne bo prineslo izbolj\u0161anja zdravstvenega stanja, izhaja iz odlo\u010dbe, ki jo je medijem posredoval de\u010dkov o\u010de.<\/p>\n
Kaj je pokazala raziskava?<\/p>\n
Konzilij je menil, da v tem primeru niso izpolnjeni vsi pogoji iz zakona o skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni. Navedli so, da je za zdravljenje Duchennove mi\u0161i\u010dne distrofije v EU od junija 2025 odobreno zdravilo duvyzat (givinostat), ki dokazano upo\u010dasni napredovanje bolezni.<\/p>\n
“Glede na v znanstveni literaturi objavljene rezultate z gensko terapijo z zdravilom elevidys v ZDA pa izhaja, da je bilo zdravilo preizku\u0161ano v raziskavi tretje faze EMBARK, v katero je bilo vklju\u010denih 125 de\u010dkov. Rezultati raziskave so bili objavljeni jeseni 2024, primarni cilj raziskave ni bil dose\u017een, saj v 52 tednih po uvedbi zdravljenja med skupino otrok, ki je prejela gensko zdravilo elevidys, in tistimi, ki so prejeli placebo, ni bilo statisti\u010dno pomembne razlike v gibalni oceni NSAA in drugih kazalcih delovanja mi\u0161ic,” so zapisali v obrazlo\u017eitvi.<\/p>\n
Ema zdravilu ni izdala dovoljenja za promet: “Dva otroka sta umrla zaradi jetrne odpovedi”<\/p>\n
Ameri\u0161ka komisija za hrano in zdravila (FDA) je zdravilu kljub temu junija 2024 izdala dovoljenje za promet, Evropska agencija za zdravila (Ema) pa ne, saj “ni bilo dokazov o u\u010dinkovitosti, poleg tega sta takrat dva otroka, vklju\u010dena v klini\u010dne raziskave istega zdravila, umrla zaradi jetrne odpovedi”.<\/p>\n
Zdravniki menijo, da elevidys ni odgovor. Morda pa je duvyzat.<\/p>\n
Konzilij zdravnikov meni, da z zdravljenjem v tujini ni pri\u010dakovati ozdravitve, izbolj\u0161anja ali prepre\u010ditve nadaljnjega slab\u0161anja Jakovega zdravstvenega stanja. Upo\u010dasnitev napredovanja bolezni pa bi lahko dosegli z zdravilom duvyzat. Konzilij je ugotovil \u0161e, da se gensko zdravljenje z zdravilom elevidys ne izvaja nikjer v EU, prav tako ne v Italiji, kjer obstaja podoben sklad za zdravljenje redkih bolezni.<\/p>\n
De\u010dkov o\u010de: Zdravilo so \u017ee prejeli trije slovenski otroci, pri vseh je viden napredek<\/p>\n
Jakov o\u010de je v sporo\u010dilu medijem zapisal, da so vlogo oddali na podlagi zakona o skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni, ki omogo\u010da financiranje zdravljenja redkih bolezni za slovenske dr\u017eavljane v tujini.<\/p>\n
Dodal je, da je v Sloveniji trenutno na voljo zdravljenje s kortikosteroidi, katerih stranski u\u010dinki mo\u010dno vplivajo na Jako, Ema pa je odobrila tudi omenjeno zdravilo, ki prepre\u010duje vnetja v mi\u0161icah, in bo v Sloveniji po njegovih navedbah predvidoma dostopno v prihodnjem letu. “Nobeno od teh dveh zdravil pa ne prepre\u010duje nadaljnjega napredovanja bolezni. Gensko zdravilo, ki bi spodbudilo proizvodnjo distrofina, ki dejansko skrbi za regeneracijo mi\u0161ic in izrazito upo\u010dasni napredovanje bolezni, trenutno ni na voljo ne v Sloveniji niti v celotni Evropski uniji,” je prepri\u010dan Jakov o\u010de.<\/p>\n
Zapisal je \u0161e, da so zdravilo elevidys do zdaj\u00a0prejeli trije slovenski otroci, pri vseh pa je po njegovih navedbah viden napredek pri motori\u010dnih sposobnostih, kot so hoja, vstajanje s tal in hoja po stopnicah. Za Jakovo trenutno stanje bolezni pa je pomembno, da zdravilo dobi \u010dim prej. Do zdaj\u00a0so sicer z donacijami ljudi zbrali 1.976.669 evrov za Jakovo zdravljenje v ZDA, potrebujejo pa \u0161e 523.330 evrov.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) je zavrnil financiranje zdravljenja de\u010dka Jake, ki ima Duchennovo mi\u0161i\u010dno distrofijo, z…\n","protected":false},"author":2,"featured_media":84980,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[6],"tags":[2622,14513,59,61,62,37,58,60,38,5992],"class_list":{"0":"post-84979","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-slovenija","8":"tag-bolezen","9":"tag-duchennova-misicna-distrofija","10":"tag-republic-of-slovenia","11":"tag-republika-slovenija","12":"tag-si","13":"tag-slovene","14":"tag-slovenia","15":"tag-slovenija","16":"tag-slovenscina","17":"tag-zzzs"},"share_on_mastodon":{"url":"https:\/\/pubeurope.com\/@si\/116544382158228568","error":""},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/84979","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=84979"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/84979\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/media\/84980"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=84979"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=84979"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.europesays.com\/si\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=84979"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}