El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA ha recomendado la aprobación de 13 medicamentos en su reunión de julio de 2025. Entre otros se ha emitido recomendación de la autorización de comercialización para Aqneursa (levacetil-leucina) para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, un trastorno genético raro, progresivo y mortal causado por mutaciones que codifican proteínas lisosomales esenciales para el transporte intracelular y el metabolismo de las grasas corporales, incluido el colesterol. Consulte más detalles en el comunicado de prensa de la cuadrícula inferior.

También ha recibido opinión positiva Ekterly (sebetralstat) para el tratamiento de los ataques agudos de angioedema hereditario, un trastorno genético raro, crónico, debilitante y potencialmente mortal, caracterizado por episodios recurrentes y a menudo impredecibles de inflamación en diversas partes del cuerpo. El medicamento se administra por vía oral al primer signo de un ataque. Este es el primer tratamiento oral para el angioedema hereditario cuya aprobación se recomienda en la Unión Europea (UE), lo que reduce la carga de la inyección para los pacientes y acorta el tiempo entre el inicio del ataque y la administración del medicamento.

También se ha recomendado Romvimza (vimseltinib) para el tratamiento de adultos con tumor tenosinovial de células gigantes sintomático, una afección en la que el tejido que rodea las articulaciones y los tendones, denominado revestimiento sinovial o sinovial, se expande de forma anormal formando excrecencias en la articulación.

Tryngolza (olezarsen) es otro de los medicamentos autorizados, en su caso, para el tratamiento de adultos con síndrome de quilomicronemia familiar, una enfermedad hereditaria autosómica recesiva rara y grave que se caracteriza por niveles elevados de triglicéridos en sangre.

El CHMP recomendó la autorización de comercialización de Voranigo (vorasidenib), un medicamento destinado al tratamiento del astrocitoma u oligodendroglioma de bajo grado, dos tumores cerebrales malignos poco frecuentes y también recomendó la concesión de la autorización de comercialización de Yeytuo (lenacapavir) para la profilaxis preexposición (PrEP) en combinación con prácticas sexuales seguras, con el fin de reducir el riesgo de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) de transmisión sexual en adultos y adolescentes con alto riesgo de infección. 

Este medicamento facilitará la adopción y el cumplimiento del tratamiento con PrEP, ya que solo debe administrarse dos veces al año mediante inyección subcutánea. El comité evaluó simultáneamente el medicamento para el mercado de la UE, mediante el procedimiento centralizado, y para países no pertenecientes a la UE, en el marco del programa Medicamentos para Todos de la UE (EU-M4all), que permite a la EMA apoyar el desarrollo de la capacidad regulatoria global y contribuir a la protección y promoción de la salud pública fuera de la UE. Consulte más detalles en el comunicado de prensa en la cuadrícula inferior.

Otro de los fármacos recomendados es Zurzuvae (zuranolona) recibió un dictamen positivo del CHMP para el tratamiento de la depresión posparto en adultos tras el parto.

Igualmente, el Comité emitió dictamen positivo para cuatro biosimilares: Bildyos (denosumab), para el tratamiento de la osteoporosis y la pérdida ósea; Bilverda (denosumab), para la prevención de eventos relacionados con el sistema óseo en adultos con neoplasias malignas avanzadas que afectan al hueso; Eyluxvi (aflibercept), para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad y la discapacidad visual y

Usrenty (ustekinumab), para el tratamiento de la enfermedad de Crohn, la psoriasis en placas, la psoriasis en placas pediátrica y la artritis psoriásica.

Igualmente, dos medicamentos genéricos recibieron un dictamen positivo: Macitentan Accord (macitentan) y Macitentan AccordPharma (macitentan). Ambos medicamentos están indicados para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar.

Por contra, el comité recomendó no conceder la autorización de comercialización de Elevidys* (delandistrógeno moxeparvovec) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética rara y potencialmente mortal en la que los músculos se debilitan progresivamente y pierden su función.

Lo mismo ocurrió para Jelrix (células formadoras de cartílago, autólogas) para el tratamiento de defectos del cartílago de la rodilla y Nurzigma (pridopidina), indicado para el tratamiento de adultos con la enfermedad de Huntington, una enfermedad hereditaria que empeora con el tiempo y provoca la muerte de las células cerebrales.

Además el comité recomendó la extensión de la indicación terapéutica de 8 medicamentos

El comité recomendó otras ocho extensiones de la indicación para medicamentos ya autorizados en la UE: Alhemo, Baqsimi, Clopidogrel Zentiva, Invokana, mResvia, Sirturo, Taltz y Tevimbra.

También y tras una reevaluación, el comité recomendó la autorización de comercialización de Kisunla (donanemab), un medicamento para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer en sus primeras etapas. El comité recomendó su autorización de comercialización para personas que carecen de una copia del gen ApoE4 (una forma específica del gen de la apolipoproteína E) o que solo tienen una copia de dicho gen.

Finalmente, el CHMP respaldó la recomendación del Comité de Evaluación de Riesgos (PRAC) de la Agencia tras la revisión de los efectos secundarios graves de Ixchiq, una vacuna viva atenuada contra el chikunguña.