La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha publicado este jueves el resumen de las recomendaciones clave para 2025, en el que incluye cifras sobre la autorización de medicamentos recomendados para la UE y una selección de nuevos tratamientos que representan un avance significativo en sus áreas terapéuticas.
En total, durante el pasado año, la EMA recomendó la autorización de comercialización de 104 medicamentos. De estos, 38 contenían un nuevo principio activo; es decir medicamentos que representan una innovación o contribución importante a la salud pública, como el primer medicamento para tratar la bronquiectasia no relacionada con la fibrosis quística, un tratamiento pionero para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en niños y adultos, y el primer medicamento oral para tratar la depresión posparto.
La EMA también recomendó 16 medicamentos para enfermedades raras, incluyendo el primer fármaco para tratar el síndrome de Wiskott-Aldrich, una enfermedad rara y hereditaria del sistema inmunitario que afecta casi exclusivamente a varones, y una terapia génica modificadora de la enfermedad, aplicada en gel tópico para tratar heridas en pacientes de todas las edades con una afección rara que fragiliza mucho la piel (epidermólisis ampollosa distrófica).
La EMA también emitió tres dictámenes positivos para medicamentos para su uso en países fuera de la UE, incluyendo un medicamento para la profilaxis preexposición (PrEP) en combinación con prácticas sexuales seguras para reducir el riesgo de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) de transmisión sexual en adultos y adolescentes. Este medicamento facilitará la adopción y el cumplimiento de la PrEP, ya que solo debe administrarse dos veces al año mediante inyección subcutánea.
Durante el pasado año se emitieron 41 recomendaciones para nuevos productos biosimilares y 10 genéricos; además 4 de los fármacos autorizados eran de los considerado de terapia avanzada (TMTA) y se realizaron 3 Evaluaciones aceleradas
Principales recomendaciones
El área de medicamentos oncológicos ha sido una de las más activas en el regulador europe. Entre otros, la EMA dio luz verde a Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) para el tratamiento de adultos con un tipo de cáncer de vejiga que afecta el revestimiento de la vejiga (cáncer de vejiga no músculo invasivo, NMIBC) y que presenta un alto riesgo de crecimiento y propagación. También recomendó Aucatzyl (obecabtagene autoleucel) para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B recidivante o refractaria, un tipo de cáncer de los glóbulos blancos y Zemcelpro (dorocubicel/células del cordón umbilical no expandidas) una terapia con células madre para el tratamiento de pacientes con neoplasias hematológicas malignas (cánceres de la sangre). Este medicamento ofrece una opción para pacientes con cáncer de sangre que necesitan un trasplante de células madre sanguíneas y no cuentan con un donante adecuado.
En el área dermatológica se recomendó Vyjuvek (beremagene geperpavec) para el tratamiento de heridas en pacientes de todas las edades con epidermólisis ampollosa distrófica, una enfermedad cutánea hereditaria, grave y extremadamente rara, causada por mutaciones en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1). Se espera que Vyjuvek aporte importantes beneficios terapéuticos y mejore la calidad de vida de los pacientes con este trastorno cutáneo.
En el área de Endocrinología fueron recomendados Teizeild (teplizumab), dirigido a retrasar la aparición de diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y en niños a partir de los ocho años con diabetes tipo 1 en estadio 2 y Tepezza (teprotumumab) para el tratamiento de adultos con enfermedad ocular tiroidea (EOT) de moderada a grave, también conocida como enfermedad ocular de Graves.
En las áreas de Inmunología, Reumatología y trasplante se aprobó Waskyra (etuvetidigene autotemcel), el primer medicamento para tratar el síndrome de Wiskott-Aldrich, una enfermedad hereditaria poco común, que se observa casi exclusivamente en varones y que afecta a las células sanguíneas y al sistema inmunitario.
También en el área de Infecciosas se otorgó la recomendación a uno de los fármacos más conocidos en los últimos tiempos; Yeytuo (lenacapavir); para la profilaxis preexposición (PrEP) en combinación con prácticas sexuales seguras para reducir el riesgo de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana de transmisión sexual tipo 1 (VIH-1) en adultos y adolescentes con alto riesgo de infección. Yeytuo facilitará la adopción y el cumplimiento del tratamiento con PrEP, ya que solo debe administrarse dos veces al año mediante inyección subcutánea. En este área también se aprobó Rezdiffra (resmetirom), para el tratamiento de adultos con esteatohepatitis no cirrótica asociada a disfunción metabólica (MASH), una enfermedad grave en la que las células grasas se acumulan en el hígado y causan inflamación crónica. Este es el primer tratamiento para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica en la Unión Europea (UE).
En Neurología se recomendó Duvyzat (givinostat) como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de los seis años que pueden caminar y también Kisunla (donanemab) para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer temprana. En el área de Neumología/Alergología se recomendó Brinsupri (brensocatib), el primer tratamiento para la bronquiectasia no relacionada con la fibrosis quística, una enfermedad pulmonar grave, crónica y progresiva que provoca daño en las vías respiratorias y disfunción pulmonar grave, a menudo causando tos crónica y obstrucción del flujo aéreo debido a la producción anormal de moco.
Finalmente también en el apartado de vacunas se autorizó Vimkunya (vacuna contra el chikungunya (recombinante, adsorbida)) es una vacuna para proteger a los jóvenes a partir de 12 años y a los adultos contra la enfermedad causada por el virus Chikungunya.