La reunión del CHMP de julio ha concluido con 13 recomendaciones positivas y tres nuevas terapias rechazadas, ha informado la agencia.
El huérfano Aqneursa (levacetil-leucina) se ha recomendado con la indicación de tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, un trastorno genético raro, progresivo y fatal causado por mutaciones que codifican proteínas lisosomales esenciales para el transporte intracelular y el metabolismo de lípidos, incluido el colesterol.
También ha sido favorable la opinión para Ekterly (sebetralstat) para el tratamiento de las crisis agudas de angioedema hereditario, un trastorno genético crónico, raro, debilitante y potencialmente mortal, caracterizado por episodios recurrentes y a menudo impredecibles de inflamación en diversas partes del organismo. Es el primer tratamiento oral para el angioedema hereditario cuya aprobación se recomienda en la Unión Europea, lo que reduce la carga de la inyección para los pacientes y acorta el tiempo entre el inicio de la crisis y la administración del medicamento.
Asimismo, el CHMP ha recomendado conceder una autorización de comercialización para Romvimza (vimseltinib) para el tratamiento de adultos con tumor de células gigantes tenosinovial sintomático, una afección en la que el tejido que rodea las articulaciones y los tendones, llamado revestimiento sinovial o sinovial, se expande de forma anormal.
Se espera también la aprobación (responsabilidad de la Comisión) de Tryngolza (olezarsen), tras la luz verde del comité para el tratamiento de adultos con síndrome de quilomicronemia familiar, una enfermedad hereditaria autosómica recesiva rara y grave caracterizada por niveles elevados de triglicéridos en la sangre.
Otro balance favorable es el de Voranigo (vorasidenib), un para el tratamiento del astrocitoma o del oligodendroglioma de bajo grado, dos tumores cerebrales malignos poco frecuentes.
Yeytuo (lenacapavir), como profilaxis preexposición (PrEP) en combinación con prácticas sexuales seguras para reducir el riesgo de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) de transmisión sexual en adultos y adolescentes con alto riesgo de infección es otra terapia que respaldan los expertos de la EMA. En la nota informativa, la EMA indica que “este medicamento facilitará la adopción y el cumplimiento del tratamiento con PrEP, ya que solamente debe administrarse dos veces al año mediante inyección subcutánea”.
Zurzuvae (zuranolona) también ha recibido una opinión positiva del CHMP para el tratamiento de la depresión posparto.
Los cuatro biosimilares que cuentan con su visto bueno son Bildyos (denosumab), para el tratamiento de la osteoporosis y la pérdida ósea; Bilprevda (denosumab), para la prevención de eventos del sistema esquelético en adultos con cáncer avanzado que afecta a este sistema; Eyluxvi (aflibercept), para el tratamiento de la degeneneración macular asociada a la edad y dificultades de la visión y, por último, Usrenty (ustekinumab) para la enfermedad de Crohn, psoriasis en placas (también en pacientes pediátricos) y la artritis psoriásica.
Además, el CHMP ha dado su visto bueno a dos genéricos (Macitentan Accord) y Macitentan AccordPharma (macitentan) para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar.
Las terapias rechazadas son Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne; Jelrix (células formadoras de cartílago, autólogas) para el tratamiento de defectos de cartílago en la rodilla; y Nurzigma (pridopidina), destinado al tratamiento de adultos con enfermedad de Huntington.