El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido un dictamen favorable para la autorización de comercialización de seis nuevos fármacos en su reunión celebrada del 12 al 15 de este mes. Entre las novedades regulatorias aprobadas por el organismo evaluador destaca especialmente la recomendación de Foundayo (orforglipron), un agonista del receptor de GLP-1 de administración oral y toma diaria indicado para el control del peso y el tratamiento de la diabetes tipo 2 en adultos.
El principio activo de este nuevo tratamiento es orforglipron, una molécula pequeña no peptídica desarrollada para activar el receptor del péptido similar al glucagón-1 sin las limitaciones farmacológicas de las estructuras peptídicas. Esta característica técnica permite su formulación en comprimidos que pueden ingerirse en cualquier momento del día, con o sin alimentos, ofreciendo una alternativa a las opciones inyectables y a otros agonistas orales del mercado. Su mecanismo de acción reduce el apetito, incrementa la sensación de saciedad y estimula la liberación de insulina pancreática cuando las glucemias son elevadas, disminuyendo a su vez la liberación de glucagón.
La decisión de la agencia reguladora para el control ponderal se fundamentó en dos ensayos clínicos que incluyeron a más de 4.740 adultos con obesidad o sobrepeso. Tras 72 semanas de intervención, los pacientes tratados con el fármaco lograron reducciones del peso corporal de entre el 5 % y el 11 %, en función de la dosis administrada, frente a descensos de entre el 2 % y el 2,5 % observados en el grupo placebo. En la indicación de diabetes tipo 2, evaluada en cuatro estudios principales con 3.765 pacientes, el tratamiento logró reducciones de la hemoglobina glicosilada (HbA1c) de entre 1,2 y 1,9 puntos porcentuales.
En cuanto al perfil de seguridad de orforglipron, las reacciones adversas notificadas con mayor frecuencia en los ensayos correspondieron a síntomas gastrointestinales como náuseas, vómitos y diarrea. Estos acontecimientos aparecieron principalmente durante la fase de ajuste e incremento paulatino de la dosis, reduciendo su frecuencia a medida que avanzó la terapia. La recomendación del organismo evaluador pasa ahora a la Comisión Europea para la adopción formal de la autorización de comercialización en toda la Unión Europea.
Avances en oncología y enfermedades raras
Junto a la innovación en el área metabólica, el CHMP dio su visto bueno a Rasonque (daraxonrasib) para el tratamiento de pacientes adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico que recibieron al menos una terapia previa. El desarrollo de este fármaco contó con una revisión por fases al ser calificado como medicamento de alta prioridad dentro del proyecto Cancer Medicines Pathfinder de la EMA, orientada a acelerar la llegada de soluciones ante necesidades médicas no cubiertas.
En el ámbito de las enfermedades raras, el comité recomendó otorgar la autorización a Yuviwel (navepegritide) para abordar la acondroplasia en población pediátrica. Esta patología hereditaria está originada por una mutación en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos, alteración que afecta al desarrollo óseo del cráneo, la columna vertebral y las extremidades, provocando una estatura baja de características específicas.
Por su parte, el área de oncología pediátrica y del sistema nervioso central sumó el dictamen favorable para Kizfizo (temozolomide). Esta opción terapéutica se aprobó bajo la modalidad de solicitud híbrida para el tratamiento de adultos con glioblastoma multiforme y niños con glioma maligno, basando parte de su expediente en datos preclínicos y clínicos del producto de referencia junto con nuevos estudios aportados por la compañía.
Biosimilares y extensiones de indicación
La evaluación del mes de octubre incluyó la recomendación de dos medicamentos biosimilares. El primero de ellos es Fovlussea (ranibizumab), dirigido a patologías oftálmicas como la degeneración macular asociada a la edad neovascular, el deterioro visual por edema macular diabético, la retinopatía diabética proliferativa y las alteraciones visuales secundarias a oclusión venosa retiniana o neovascularización coroidea. El segundo biosimilar respaldado fue Neuzafy (filgrastim), indicado para el manejo de la neutropenia tanto en adultos como en pacientes pediátricos.
En el capítulo de variaciones de uso, el CHMP recomendó ampliar la indicación terapéutica de cinco medicamentos ya comercializados en el entorno comunitario: la vacuna frente a la gripe pandémica H5N1 AstraZeneca, Kyinsu, Talvey, Tryngolza y Tukysa.
Reexaminaciones, retiradas y cambios de estatus
En la misma sesión se ratificó la negativa a la comercialización de Yartemlea (narsoplimab) tras el proceso de reexaminación solicitado por el promotor. El producto estaba destinado al tratamiento de la microangiopatía trombótica asociada a trasplante de células madre hematopoyéticas en adultos y niños desde los dos años de edad, manteniéndose la recomendación de denegación.
Asimismo, la agencia notificó la retirada voluntaria de dos solicitudes de extensión de uso por parte de los titulares. Ibrance (palbociclib) retiró su petición para el tratamiento de mantenimiento en cáncer de mama localmente avanzado o metastásico HR positivo y HER2 positivo. Por su parte, se retiró la solicitud para Truqap (capivasertib) en cáncer de próstata metastásico sensible a hormonas con ausencia de la proteína PTEN.
Finalmente, el CHMP concluyó la revisión de Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) en leucemia mieloide aguda pediátrica de nuevo diagnóstico sin recomendar la extensión, aunque acordó incorporar los datos del ensayo en la ficha técnica. Adicionalmente, el comité recomendó modificar el estatus legal de Nyxoid (naloxone) para que esté disponible sin receta médica como tratamiento de urgencia ante sobredosis de opioides.